癌症靶向治疗

传统的癌症治疗方法（如化疗和放疗）在靶向癌细胞方面选择性不高，因此也会对机体的正常细胞产生多种副作用。 

相比之下，靶向癌症治疗采用设计用于特异性作用于癌细胞中存在而正常细胞中缺失的特定分子结构的药物。

例如，正常细胞具有两个独立的基因，即 BCR 和 ABL1。在慢性髓系白血病中，染色体易位将 BCR 基因的一部分与 ABL1 基因融合，导致生成融合蛋白 BCR/ABL1。

这种异常的融合蛋白会驱动细胞不受控制地增殖，导致血液中白细胞数量过多。

甲磺酸伊马替尼是一种小分子激酶抑制剂，可特异性靶向BCR/ABL1融合蛋白，抑制其活性及控制细胞增殖的下游信号通路。

该药物也会抑制健康细胞中的 ABL1 蛋白，但这些细胞中其他冗余的酪氨酸激酶可弥补 ABL 蛋白功能的丧失。

甲磺酸伊马替尼是一种成功的靶向分子癌症治疗药物，其有效率高达90%。 

在某些肿瘤抑制基因 BRCA1 和 BRCA2 失活的乳腺癌和卵巢癌病例中，也会采用靶向治疗。

具有失活 BRCA1 和 BRCA2 蛋白的癌细胞依赖于多聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP 酶）进行 DNA 修复和存活。

这意味着能够选择性抑制PARP酶活性的药物可以永久阻断BRCA1和BRCA2缺陷型癌细胞中的DNA修复。相比之下，健康细胞由于具有活性的BRCA1和BRCA2 DNA修复通路，因此不受影响。

针对肿瘤特异性蛋白的单克隆抗体也可用于靶向治疗。例如，曲妥珠单抗（trastuzumab）抗体可用于抑制某些乳腺癌患者中过表达的人表皮生长因子受体2（HER2）的活性，HER2是一种受体酪氨酸激酶蛋白。

然而，由于正常细胞也表达HER2蛋白，因此HER2靶向治疗也可能影响正常细胞并引起副作用。