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15.10: 유전자 치료
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Biology

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유전자 치료
 
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15.10: 유전자 치료

유전자 치료는 유전자가 심각한 질병을 예방하거나 치료하기 위해 사람의 세포에 삽입되는 기술입니다. 추가된 유전자는 환자에서 돌연변이되는 유전자의 건강한 버전일 지도 모릅니다, 또는 환자의 질병을 일으키는 유전자를 비활성화하거나 보상하는 다른 유전자일 수 있었습니다. 예를 들어, 효소 아데노신 데아미나아제에 대한 유전자내의 돌연변이로 인해 심한 결합 면역결핍(SCID)을 가진 환자에서, 유전자의 기능버전을 삽입할 수 있다. 환자의 세포는 어떤 경우에는이 잠재적으로 치명적인 질병을 치료, 효소를 만들 수 있습니다.

유전자 삽입

유전자는 두 가지 주요 방법으로 환자의 세포로 도입 될 수있다: 생체 내에서 - 특정 조직에 주입을 통해 사람으로 직접 또는 혈류로; 및 전 생체 -는 유전자를 삽입 한 후 다시 이식되는 환자에서 제거 된 세포로.

유전자는 일반적으로 벡터로 삽입됩니다 - 종종 질병을 일으키지 않도록 수정된 바이러스 - 환자의 세포로 유전자를 얻고 핵으로 전달됩니다. 어떤 경우에는 예를 들면, 레트로 바이러스 벡터가 사용될 때 - 유전자는 삽입된 유전자의 안정한 발현으로 이끌어 내는 사람의 게놈으로 무작위로 삽입됩니다. 아데노바이러스 벡터가 사용될 때와 같이 다른 유전자는 호스트의 게놈에 통합되지 않으며 일시적으로만 표현됩니다. 벡터는 또한 새로운 유전자가 메신저 RNA(mRNA)로 전사될 수 있도록 프로모터 영역을 포함하도록 설계된다. 그런 다음, 세포의 자신의 기계를 사용하여, mRNA는 단백질로 변환됩니다. 아데노신 데아미나아제와 같은 단백질 제품은 질병에 대한 치료를 제공합니다.

임상 시험

유전자 치료는 아직 초기 단계에 있으며 삽입 된 유전자의 통합 및 활동이 완전히 통제 될 수 없기 때문에 상당한 위험을 수반합니다. 예를 들면, SCID의 또 다른 양식을 위한 유전자 치료의 몇몇 초기 예심에서, 몇몇 환자는 암을 개발하고, 예심은 중단되었습니다. 그러나 이 기술은 지속적으로 개선되고 있으며, 다른 효과적인 치료법이 없는 심각한 질병의 경우 이점이 위험을 능가할 수 있습니다. SCID 이외에, 유전자 치료가 성공한 그밖 질병은 승계한 실명 및 처리 저항하는 B 세포 백혈병의 모형을 포함합니다.


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