Waiting
Login processing...

Trial ends in Request Full Access Tell Your Colleague About Jove

15.10: Генная терапия
СОДЕРЖАНИЕ

JoVE Core
Biology

A subscription to JoVE is required to view this content.

Education
Gene Therapy
 
ТРАНСКРИПТ

15.10: Генная терапия

Генная терапия – это метод, при котором ген вставляется в клетки человека для профилактики или лечения серьезного заболевания. Добавленный ген может быть здоровой версией гена, который мутирует у пациента, или это может быть другой ген, который инактивирует или компенсирует болезнетворный ген пациента. Например, у пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID) из-за мутации в гене фермента аденозиндеаминазы может быть вставлена функционирующая версия гена. Клетки пациента могут затем производить фермент, в некоторых случаях позволяющий излечиться от этого потенциально смертельного заболевания.

Вставка гена

Гены могут быть введены в клетки пациента двумя основными способами: in vivo- непосредственно в человека путем инъекций в конкретные ткани или в кровоток; и ex vivo – в клетки, которые были удалены у пациента, которые пересаживаются обратно после вставки гена.

Ген обычно вставляется в вектор - часто это вирус, который был модифицирован так, чтобы не вызывать заболевания, чтобы ген проник в клетки пациента и доставлялся в ядро. В некоторых случаях, например, когда используются ретровирусные векторы, ген случайным образом вставляется в геном человека, что приводит к стабильной экспрессии вставленного гена. В других случаях, например, при использовании аденовирусных векторов, ген не интегрируется в геном хозяина и экспрессируется только временно. Вектор также сконструирован таким образом, чтобы он содержал промоторную область, чтобы новый ген можно было транскрибировать в информационную РНК (мРНК). Затем, используя собственный аппарат клетки, мРНК транслируется в белок. Белковый продукт & mdash; такой как аденозиндезаминаза & mdash; обеспечивает лечение болезни.

Клинические испытания

Генная терапия все еще находится на ранней стадии и сопряжена со значительными рисками, отчасти потому, что интеграцию и активность встроенных генов невозможно полностью контролировать. Например, в некоторых ранних испытаниях генной терапии другой формы SCID у некоторых пациентов развился рак, и испытания были остановлены. Однако технология постоянно совершенствуется, и для серьезных заболеваний, не требующих другого эффективного лечения, преимущества могут перевешивать риски. Помимо SCID, другие заболевания, при которых генная терапия оказалась успешной, включают тип наследственной слепоты и резистентный к лечению B-клеточный лейкоз.


Литература для дополнительного чтения

Tags

Gene Therapy Insertion Of Gene Prevent Diseases Treat Diseases Healthy Copy Of Mutated Gene Counteract Effects Of Faulty Gene In Vivo Gene Delivery Ex Vivo Gene Delivery Vector Modified Virus DNA Delivery Integration Into Genome Promoter Region Transcription Protein Translation Serious Diseases

Get cutting-edge science videos from JoVE sent straight to your inbox every month.

Waiting X
Simple Hit Counter