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15.10: 基因治疗
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15.10: 基因治疗

生殖性克隆是指对整个生物体产生一个基因相同的克隆的过程。克隆可以通过分裂早期胚胎产生,这与同卵双胞胎的自然情况类似;成年动物的克隆通常通过一种称为体细胞核移植(SCNT)的过程完成。

基因插入

基因可以通过两种主要方式导入患者细胞:体内通过注射到特定组织或血流中直接导入患者体内;体外导入从患者体内移除的细胞,在基因插入后再移植回患者体内。

该基因通常被插入载体中,通常是一种经过修饰而不致病的病毒,目的是将基因导入患者细胞并传递到细胞核。例如,在某些情况下,当使用逆转录病毒载体时,基因被随机插入人的基因组,从而导致插入基因的稳定表达。在其他情况下,例如使用腺病毒载体时,基因不会整合到宿主的基因组中,只能短暂表达。载体也被设计成包含一个启动子区域,这样新基因就可以转录成信使RNA (mRNA)。然后,利用细胞自身的机制,将mRNA转化为蛋白质。蛋白质产品,如腺苷脱氨酶,为该疾病提供治疗。

临床试验

基因治疗仍处于早期阶段,风险很大,部分原因是插入基因的整合和活性无法完全控制。例如,在另一种SCID的基因治疗的早期试验中,一些患者患上了癌症,试验中止。然而,这项技术正在不断改进,对于没有其他有效治疗方法的严重疾病,其好处可以大于风险。除了SCID,基因治疗成功的其他疾病还包括一种遗传性失明和抗治疗性B细胞白血病。


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