Login processing...

Trial ends in Request Full Access Tell Your Colleague About Jove

15.10: Gentherapie
INHOUDSOPGAVE

JoVE Core
Biology

A subscription to JoVE is required to view this content. You will only be able to see the first 20 seconds.

Education
Gentherapie
 
Deze voice-over is door de computer gegenereerd
TRANSCRIPT
* De tekstvertaling is door de computer gegenereerd

15.10: Gentherapie

Gentherapie is een techniek waarbij een gen in de cellen van een persoon wordt ingebracht om een ernstige ziekte te voorkomen of te behandelen. Het toegevoegde gen kan een gezonde versie zijn van het gen dat bij de patiënt is gemuteerd, of het kan een ander gen zijn dat het ziekteverwekkende gen van de patiënt inactiveert of compenseert. Bij patiënten met een ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) als gevolg van een mutatie in het gen voor het enzym adenosine deaminase kan bijvoorbeeld een functionerende versie van het gen worden ingebracht. De cellen van de patiënt kunnen dan het enzym maken, waardoor deze mogelijk dodelijke ziekte in sommige gevallen kan worden genezen.

Gene insertie

Genen kunnen op twee manieren in de cellen van een patiënt worden ingebracht: in vivo - rechtstreeks in een persoon via injectie in specifieke weefsels of in de bloedbaan; en ex vivo - in cellen die uit de patiënt zijn verwijderd, die weer worden getransplanteerd nadat het gen is ingebracht.

Het gen wordt gewoonlijk in een vector ingebracht - often een virus dat is gemodificeerd om geen ziekte te veroorzaken - om het gen in de cellen van de patiënt te krijgen en af te leveren aan de kern. In sommige gevallen - bijvoorbeeld wanneer retrovirale vectoren worden gebruikt - wordt het gen willekeurig in het genoom van de persoon ingevoegd, wat leidt tot stabiele expressie van het ingevoegde gen. In andere - zoals wanneer adenovirale vectoren worden gebruikt - integreert het gen niet in het genoom van de gastheer en wordt het slechts tijdelijk tot expressie gebracht. De vector is ook ontworpen om een promotorregio te bevatten, zodat het nieuwe gen kan worden getranscribeerd in boodschapper-RNA (mRNA). Vervolgens wordt het mRNA met behulp van de eigen machinerie van de cel in proteïne vertaald. Het eiwitproduct, zoals adenosine deaminase, zorgt voor de behandeling van de ziekte.

Klinische onderzoeken

Gentherapie bevindt zich nog in de kinderschoenen en brengt aanzienlijke risico's met zich mee, deels omdat de integratie en activiteit van de ingebrachte genen niet volledig onder controle kunnen worden gehouden. Bijvoorbeelde, in sommige vroege onderzoeken naar gentherapie voor een andere vorm van SCID, ontwikkelden sommige patiënten kanker en werden de onderzoeken stopgezet. De technologie wordt echter voortdurend verbeterd en voor ernstige ziekten zonder andere effectieve behandeling kunnen de voordelen opwegen tegen de risico's. Naast SCID omvatten andere ziekten waarbij gentherapie succesvol is geweest een type erfelijke blindheid en therapieresistente B-cel leukemie.


Aanbevolen Lectuur

Get cutting-edge science videos from JoVE sent straight to your inbox every month.

Waiting X
simple hit counter