Waiting
Login processing...

Trial ends in Request Full Access Tell Your Colleague About Jove

15.10: العلاج الجيني
فهرس المحتويات

JoVE Core
Biology

A subscription to JoVE is required to view this content.

Education
Gene Therapy
 
نسخة طبق الأصل

15.10: العلاج الجيني

العلاج الجيني هو تقنية يتم فيها إدخال الجين في خلايا الشخص لمنع أو علاج مرض خطير. قد يكون الجين المضاف نسخة صحية من الجين الذي تحور في المريض ، أو يمكن أن يكون جيناً مختلفاً يعطل الجين المسبب للمرض أو يعوض عنه. على سبيل المثال ، في المرضى الذين يعانون من نقص المناعة المشترك الشديد (SCID) بسبب طفرة في جين إنزيم أدينوسين ديميناز ، يمكن إدخال نسخة عاملة من الجين. يمكن لخلايا المريض بعد ذلك صنع الإنزيم ، وعلاج هذا المرض المميت في بعض الحالات.

إدراج الجينات

يمكن إدخال الجينات في خلايا المريض بطريقتين رئيسيتين: في الجسم الحي _ مباشرة في الشخص عن طريق الحقن في أنسجة معينة أو في مجرى الدم ؛ و خارج الجسم الحي _ في الخلايا التي تمت إزالتها من المريض ، والتي يتم زرعها مرة أخرى بعد إدخال الجين.

عادةً ما يتم إدخال الجين في ناقل _ غالباً ما يكون فيروساً تم تعديله بحيث لا يسبب المرض _ لإدخال الجين في خلايا المريض وإيصاله إلى النواة. في بعض الحالات _ على سبيل المثال ، عند استخدام ناقلات الفيروسات التراجعية _ يتم إدخال الجين بشكل عشوائي في جينوم الشخص ، مما يؤدي إلى تعبير مستقر عن الجين المُدخل. في حالات أخرى _ كما هو الحال عند استخدام ناقلات الفيروس الغدي _ لا يتكامل الجين مع الجينوم المضيف ويتم التعبير عنه بشكل عابر فقط. تم تصميم الناقل أيضاً ليحتوي على منطقة محفز بحيث يمكن نسخ الجين الجديد إلى حمض ريبي مرسال. ثم ، باستخدام الآلات الخاصة بالخلية ، يتم ترجمة الحمض الريبي المرسال إلى بروتين. هذا المنتج البروتيني _ مثل أدينوسين دي أميناز _ يوفر العلاج للمرض.

التجارب السريرية

لا يزال العلاج الجيني في مراحله المبكرة وينطوي على مخاطر كبيرة ، ويرجع ذلك جزئياً إلى أنه لا يمكن التحكم الكامل في تكامل الجينات المُدخلة ونشاطها. على سبيل المثال ، في بعض التجارب المبكرة للعلاج الجيني لشكل آخر من نقص المناعة المشترك الشديد ، أصيب بعض المرضى بالسرطان ، وتوقفت التجارب. ومع ذلك ، فإن التكنولوجيا تتحسن باستمرار ، وبالنسبة للأمراض الخطيرة التي لا يوجد لها علاج فعال آخر ، يمكن أن تفوق الفوائد المخاطر. إلى جانب نقص المناعة المشترك الشديد ، تشمل الأمراض الأخرى التي نجح فيها العلاج الجيني نوعاً من العمى الموروث وسرطان دم الخلايا البائية المقاوم للعلاج.


قراءات مُقترحة

Tags

Gene Therapy Insertion Of Gene Prevent Diseases Treat Diseases Healthy Copy Of Mutated Gene Counteract Effects Of Faulty Gene In Vivo Gene Delivery Ex Vivo Gene Delivery Vector Modified Virus DNA Delivery Integration Into Genome Promoter Region Transcription Protein Translation Serious Diseases

Get cutting-edge science videos from JoVE sent straight to your inbox every month.

Waiting X
Simple Hit Counter