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15.12: 基因编辑技术
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基因编辑技术
 
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15.12: 基因编辑技术

基因组编辑技术允许科学家通过在特定基因组位置添加、移除或重新排列遗传物质来修改生物体的DNA。这些技术有可能被用于治疗血友病和镰状细胞性贫血等遗传疾病。crispr-cas9系统是一种广受欢迎、应用广泛的DNA编辑研究工具,可以安全有效地治疗遗传性疾病。crispr-cas9代表簇状规则间隔的短回文重复序列和crispr相关蛋白9。一个基本的CRISPR-CAS9系统由一个CAS9内切酶和一个引导CAS9到达目标DNA的小RNA组成。

起源

CRISPR 序列最初在细菌中观察到,后来在古细菌中鉴定出来。研究人员发现CRISPR-Cas9 系统对入侵病毒具有适应性免疫防御作用。许多细菌和大多数古细菌捕获病毒DNA的短序列,以创建病毒DNA片段库或CRISPR 阵列。当原核生物再次暴露于同一病毒或同一类病毒时, CRISPR阵列被用来转录小RNA片段,帮助识别病毒侵略者,然后用Cas9或类似的核酸内切酶破坏病毒DNA。

使用CRISPR-Cas9技术

CRISPR-Cas9是实验室常用的去除DNA并插入新的DNA序列的方法。为了实现这一目标,研究人员必须首先创建一个称为导向RNA的RNA小片段,其短序列称为导向序列,与基因组DNA上的特定靶序列结合。引导RNA还可以与 Cas9 (或Cpf1 等其他核酸内切酶)结合。引导RNA和Cas9 蛋白被注射到兴趣的细胞中,引导RNA识别目标DNA序列, Cas9将其切割。

然后,细胞的机器通过插入或删除随机核苷酸来修复断裂的链,从而使目标基因失去活性。或者,可以将定制的DNA序列与作为修复机器的模板的引导RNA和Cas9一起引入细胞,并替换切除的序列。对于研究人员来说,这是一种非常有效的方法,可以“敲除”一个基因来研究其作用,或者用一个正常的拷贝替换一个突变的基因,以期治愈一种疾病。

人类的伦理和可行性考虑

由于CRISPR-Cas9 系统具有显著的基因修饰能力,人们对它的使用,特别是在胚胎编辑方面,进行了激烈的争论。一位中国科学家最近声称,他们利用 CRISPR技术创造了基因编辑婴儿,使一种与艾滋病病毒感染有关的基因失效。这导致了全球科学家对该程序的伦理和安全考虑的强烈抗议。许多人认为此举为时过早,其他人则对非靶基因效应表示担忧。尽管CRISPR-Cas9系统可能的生物技术应用数量众多,但重要的是要考虑其使用可能带来的未来挑战。


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