JoVE Journal
Medicine
Medicine
This content is Open Access.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Exon skipping er i øjeblikket en mest lovende behandlingsmulighed for Duchennes muskeldystrofi (DMD). For at udvide anvendeligheden for DMD patienter og optimere stabiliteten / funktion af de resulterende trunkerede dystrofin proteiner, blev en multi-exon springe tilgang med cocktail antisense oligonukleotider udviklet og vi viste systemisk dystrofin redning i en hund model.