Multi-пропуск экзонов Использование Коктейль антисмысловые олигонуклеотиды в собачьих Х-хромосомой мышечной дистрофии

Пропуск экзонов в настоящее время является наиболее перспективным методом лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Для того, чтобы расширить применимость для пациентов с МДД и оптимизировать стабильность / функции полученных усеченных дистрофина белков, был разработан мульти-пропуска экзонов подход с использованием коктейль антисмысловые олигонуклеотиды и мы продемонстрировали системное дистрофина спасение в модели собаки.