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マルチエクソンイヌX連鎖筋ジストロフィーでカクテルアンチセンスオリゴヌクレオチドを​​使用してスキップ
 
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マルチエクソンイヌX連鎖筋ジストロフィーでカクテルアンチセンスオリゴヌクレオチドを​​使用してスキップ

Article DOI: 10.3791/53776-v 10:30 min May 24th, 2016
May 24th, 2016

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エクソンスキッピングは、現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)のための最も有望な治療選択肢です。 DMD患者のための適用性を拡大し、切り捨てられジストロフィン蛋白質の安定性/機能を最適化するために、カクテルアンチセンスオリゴヌクレオチドを​​用いたマルチエクソンスキッピングアプローチが開発された、我々は犬のモデルで全身ジストロフィンの救助を実証しました。

Tags

医学、問題111、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)、イヌX連鎖筋ジストロフィー(CXMD)、筋生検、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー(モルホリノまたはPMOS)、ジストロフィン、2'-O-メチルアンチセンスオリゴヌクレオチド(2'OMePS)、骨格筋肉、オクタ - グアニジンデンドリマー共役モルフォリノ(インビボモルホリノまたはVPMOS)、mRNAスプライシング、エクソンスプライシングエンハンサー(ESE)、ベッカー型筋ジストロフィー(BMD)、アンチセンスオリゴヌクレオチド(AON)は、エクソンスキッピング治療を媒介
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