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मल्टी एक्सॉन कुत्ते एक्स से जुड़े पेशी Dystrophy में कॉकटेल antisense oligonucleotides का प्रयोग लंघन
 
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मल्टी एक्सॉन कुत्ते एक्स से जुड़े पेशी Dystrophy में कॉकटेल antisense oligonucleotides का प्रयोग लंघन

Article DOI: 10.3791/53776-v 10:30 min May 24th, 2016
May 24th, 2016

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एक्सॉन लंघन वर्तमान में Duchenne पेशी dystrophy (डीएमडी) के लिए एक सबसे होनहार चिकित्सीय विकल्प है। डीएमडी रोगियों के लिए प्रयोज्यता का विस्तार करने के लिए और जिसके परिणामस्वरूप छोटा dystrophin प्रोटीन की स्थिरता / समारोह अनुकूलन करने के लिए, एक बहु-एक्सॉन कॉकटेल antisense oligonucleotides का उपयोग कर दृष्टिकोण लंघन विकसित किया गया था और हम एक कुत्ते के मॉडल में प्रणालीगत dystrophin बचाव का प्रदर्शन किया।

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चिकित्सा अंक 111 Duchenne पेशी dystrophy (डीएमडी) कुत्ते एक्स से जुड़े पेशी dystrophy (CXMD) मांसपेशियों बायोप्सी Phosphorodiamidate morpholino oligomers (morpholinos या PMOS) dystrophin 2'O मिथाइल antisense oligonucleotides (2'OMePS) कंकाल मांसपेशी ऑक्टा-guanidine डेनड्रीमर संयुग्मित morpholinos (विवो-morpholinos या vPMOs) mRNA splicing है exonic ब्याह बढ़ाने (ESE) बेकर पेशी dystrophy (बीएमडी) antisense oligonucleotide (AON) चिकित्सा लंघन एक्सॉन मध्यस्थता
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