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मल्टी एक्सॉन कुत्ते एक्स से जुड़े पेशी Dystrophy में कॉकटेल antisense oligonucleotides का प्रयोग लंघन
 
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मल्टी एक्सॉन कुत्ते एक्स से जुड़े पेशी Dystrophy में कॉकटेल antisense oligonucleotides का प्रयोग लंघन

Article DOI: 10.3791/53776
May 24th, 2016

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Summary May 24th, 2016

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एक्सॉन लंघन वर्तमान में Duchenne पेशी dystrophy (डीएमडी) के लिए एक सबसे होनहार चिकित्सीय विकल्प है। डीएमडी रोगियों के लिए प्रयोज्यता का विस्तार करने के लिए और जिसके परिणामस्वरूप छोटा dystrophin प्रोटीन की स्थिरता / समारोह अनुकूलन करने के लिए, एक बहु-एक्सॉन कॉकटेल antisense oligonucleotides का उपयोग कर दृष्टिकोण लंघन विकसित किया गया था और हम एक कुत्ते के मॉडल में प्रणालीगत dystrophin बचाव का प्रदर्शन किया।

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