Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Ekson atlama şu anda Duchenne kas distrofi (DMD) için en umut verici bir tedavi seçeneğidir. DMD hastalarında için uygulanabilirlik genişletmek için ve sonuçta elde edilen kesilmiş distrofin protein stabilitesi / fonksiyonu optimize etmek için, kokteyl antisens oligonükleotidler kullanılarak bir yaklaşım atlama çok ekson geliştirilmiş ve bir köpek modelinde sistemik distrofin kurtarma gösterilmiştir.
