iPSC由来筋前駆体におけるジストロフィン発現の回復に関するCRISPR/Cas9技術

ここでは、Dmd^mdxマウス由来皮膚線維芽細胞からiPSC中のジストロフィン発現を復元し、Tet-on MyoD活性化システムを用いてiPSCを筋原性前駆細胞(MPC)に直接分化させるCas9ベースのexon23欠失プロトコルを提示する。