アンチセンスオリゴヌクレオチドの臨床試験におけるDMD患者サンプルにおけるエキソンスキップ効率の特徴付け

ここでは、サンガーシーケンシング、RT-PCR、ウェスタンブロッティングを用いたジストロフィン38発現の分子特性を臨床試験で紹介する。