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JoVE Journal
Genetics

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Exon Springt in direkt umprogrammierten Myotubes aus menschlichen Urin-abgeleiteten Zellen
Pooled shRNA Screen for Reactivation of MeCP2 on the Inactive X Chromosome
Journal (Genetics)
Pooled shRNA Screen for Reactivation of MeCP2 on the Inactive X Chromosome
A Rapid and Facile Pipeline for Generating Genomic Point Mutants in C. elegans Using CRISPR/Cas9 Ribonucleoproteins
Journal (Genetics)
A Rapid and Facile Pipeline for Generating Genomic Point Mutants in C. elegans Using CRISPR/Cas9 Ribonucleoproteins
 
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Exon Springt in direkt umprogrammierten Myotubes aus menschlichen Urin-abgeleiteten Zellen

Article DOI: 10.3791/60840-v • 06:20 min • May 7th, 2020
May 7th, 2020 •
1, 1, 1
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

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In diesem Artikel beschreiben wir ein detailliertes Protokoll zur effizienten Modellierung des Duchenne-Muskeldystrophie-Muskels mit MYOD1-konvertiertenUrin-abgeleiteten Zellen, um die Wiederherstellung von Dystrophin mRNA und Proteinspiegel nach Exon-Skipping zu bewerten.

Tags

Genetik Ausgabe 159 Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Urin-abgeleitete Zellen Exon-Springen Präzisionsmedizin Skelettmuskel klinische Studie
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