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Genetics

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Exon Pulando em miotubos reprogramados diretamente obtidos a partir de células derivadas da urina humana
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Exon Pulando em miotubos reprogramados diretamente obtidos a partir de células derivadas da urina humana

Article DOI: 10.3791/60840-v • 06:20 min • May 7th, 2020
May 7th, 2020 •
1, 1, 1
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

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Neste artigo, descrevemos um protocolo detalhado para modelagem eficiente do músculo distrofia muscular de Duchenne usando células derivadas de urina convertidas por MYOD1para avaliar a restauração de mRNA de distrofina e níveis de proteína após o salto do exon.

Tags

Genética Edição 159 Distrofia muscular de Duchenne (DMD) células derivadas da urina salto de exon medicina de precisão músculo esquelético ensaio clínico
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