JoVE Journal
Medicine
Medicine
This content is Open Access.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Exon hoppe er for tiden en mest lovende behandlingsalternativ for Duchenne muskeldystrofi (DMD). For å utvide anvendelsen for DMD pasienter og for å optimalisere stabilitet / funksjon av de resulterende avkortede dystrophin proteiner, ble en multi-ekson hoppe tilnærming ved hjelp av cocktail antisensoligonukleotider utviklet og vi demonstrert systemisk dystrophin redning i en hund modell.