JoVE Journal
Medicine
Medicine
A subscription to JoVE is required to view this content.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Çeşitli antianlamlı oligonucleotides (AONs) exon eklenmesi (splice modülasyon) teşvik ve spinal kas atrofisi (SMA) için SMN ifade kurtarma gösterilmiştir. Burada, biz AON lipotransfection SMN2 gen ve SMA hasta fibroblastlar etkinliğini belirlemek için değerlendirme yöntemleri exon eklenmesi ikna etmek için bir iletişim kuralı tanımlamak.