En ikke-tilfeldig Mouse modell for farmakologisk reaktivering av Mecp2 på inaktiv X-kromosom

Her beskriver vi en protokoll for å generere en levedyktig kvinnelig murine modell med ikke-tilfeldig X-kromosom inaktive, det vil si at moderskap X-kromosom er inaktiv i 100% av cellene. Vi beskriver også en protokoll for å teste gjennomførbarhet, toleranse og sikkerhet for farmakologisk reaktivering av det inaktive X-kromosom in vivo.