이 프로토콜은 포유 동물 발현 시스템에서의 치료 용 항체의 생산을 설명한다. 설명하는 방법은 친 화성 크로마토 그래피를 사용하여 대규모 문화와 정화의 설정 벡터 DNA, 안정적인 형질 전환 및 인간 배아 신장 293 세포주의 무 혈청 적응의 준비를 포함한다.
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이 프로토콜은 포유 동물 발현 시스템에서의 치료 용 항체의 생산을 설명한다. 설명하는 방법은 친 화성 크로마토 그래피를 사용하여 대규모 문화와 정화의 설정 벡터 DNA, 안정적인 형질 전환 및 인간 배아 신장 293 세포주의 무 혈청 적응의 준비를 포함한다.
치료용 항체의 성공적인 생산은 개발 프로세스 초기부터 시작됩니다. 첫 번째 단계는 항체 유전자의 벡터 발현에 이어 적절한 세포주에 안정적으로 transfection하는 것입니다. 안정한 클론은 원하는 생산 및 성장 특성을 가진 클론을 선택하기 위해 스크리닝을 실시합니다. 이것은 프로세스에서 시간이 많이 걸리지만 중요한 단계입니다. 이 프로토콜은 치료용 항체 발현을 위한 항체 염기서열의 벡터 선택 및 소싱을 고려합니다. 이 방법은 폴리에틸렌이민(PEI)을 사용하여 인간 배아 신장 293(HEK-293) 세포주의 현탁 변이체의 안정적인 transfection을 위한 벡터 DNA의 준비를 설명합니다. 세포는 transfection 효율을 극대화하기 위해 혈청 함유 배지에서 부착 세포로 transfection되고, 그 후 serum-free 조건에 적응합니다. 대규모 생산, 배치 과성장 배양으로 설정되는 것은 자동화된 고속 단백질 액체 크로마토그래피(FPLC) 기기를 사용하여 친화성 크로마토그래피로 정제된 항체 단백질을 생산하는 데 사용됩니다. 이 방법에 의해 생성된 항체 수율은 항체의 초기 특성화를 시작하기에 충분한 단백질을 제공할 수 있습니다. 여기에는 체외 분석 개발 또는 물리화학적 특성화가 포함될 수 있으며, 이는 선도 물질 후보 물질에 대한 클론 스크리닝의 시간 소모적인 작업을 지원합니다. 이 방법은 바이오시밀러 항체 생산을 위한 발현 시스템 개발로 이전할 수 있습니다.
치료 용 항체의 성공은 차세대 치료제의 물결이 시작으로 항체 개발에 상당한 투자를 구동하기 위해 계속된다. 항체 시장은 유리한 속성 4 항체 단편 1 항체 - 약물 접합체 (2) 특이 적 항체 (3)과 조작 항체로 재 성형 될 것으로 예상된다. 제약 관심을 얻고 또 다른 클래스는 바이오시 밀러입니다. 바이오시 밀러 항체는 이미 규제 당국의 승인을받은 치료 항체의 제품을 복제 '매우 유사한'이다. 제안 된 바이오시 밀러는 구조, 기능, 동물 독성, 임상 적 안전성과 유효성, 인간의 약동학 (PK), 약력학 (PD) 및 면역 원성 5, 6에 대한 송신자 항체와 비교해야합니다.
승인 연구바이오시 밀러 항체의 ATES 인해 제품의 최종 품질에 엄격한 제약으로 느린왔다. 이러한 최종 처리 단계에 이르기 세포주 및 배양 조건과 정확히 특정 제조 공정 독자적인 남아있을 수있다. 무엇보다, 항체의 제조는 본질적으로 매우 유사한 제품을 생산하는 도전에 추가 할 수있는 변화의 정도를 포함한다. 포괄적 물리 및 생물 리 학적 특성화 및 비교는 매우 곤란하고, 또 밀러 항체의 특성을 입증하는 연구들이 문헌 7, 8, 9에 나타나고있다.
치료 항체를 생성하는 것은 각각의 항체 유전자를 운반하는 벡터를 포유 동물 숙주 세포의 형질 감염과 함께 시작된다. 벡터 디자인, 세포주 및 배양 조건은 예를 설정하기위한 주요 고려 사항은Pression의 시스템입니다.
항체의 DNA 서열은 약 은행 (www.drugbank.ca), IMGT (www.igmt.org) 또는 특허 공보를 포함한 연구에서 공급 될 수있다. 예를 들어, 트라 스투 주맙의 순서는 약물 은행 (: DB00072 DB의 ID)를 통해 사용할 수 있습니다. 가변 영역의 아미노산 서열은 바람직한 숙주 종에서 합성 유전자의 디자인 및 최적화를 겪을 수있다. 그것은 더 변형되는 아미노산 서열로 이루어지지 않은 밀러 항체 중요하다. 합성 후, 항체 유전자는 선택의 적절한 벡터 내로 클로닝 할 수있다.
인간 IgG 항체는 두 개의 동일한 중쇄 2 개의 동일한 경쇄로 구성되어 있습니다. 두 체인의 단단히 규제 발현은 포유류 세포 (10)의 이종의 IgG 단백질의 최적 생산을 위해 필수적이다. 사슬 간 이황화 결합을 형성 할 수 있고 번역 후 변형의 개수에 있어야 할뿐만 아니라 인트라단백질 생합성 동안 scaling과 shearing. 벡터의 수는 항체 유전자 (재료의 표 참조) 표현하기 위해 특별히 설계되었습니다이 가능합니다. 이 항체 고유 벡터는 일반적으로 각 체인 그렇게 만 가변 영역 복제를 필요로 무거운 가벼운 모두 체인의 일정 영역을 표현한다.
두 개의 독립적 인 구조 (공동 트랜)와 세포의 형질 감염은 중쇄 및 경쇄를 코딩하는 유전자를 전달하기위한 가장 일반적인 방법이다. 즉, 각각의 유전자가 소포체에 조립되기 전에 자신의 프로모터에 의해 구동되는 분리 된 항체 사슬로 전사된다. 한편, 멀티 cistronic 벡터는 mRNA를 (11)의 내부 영역에서 허용 번역 된 단일의 mRNA 전 사체 여러 유전자의 발현을 허용 혼입 내부 리보솜 진입 사이트 (IRES) 요소를 가지고있다. 이 경우, 중쇄 및 경쇄를 코딩하는 유전자는 ARRANG로 연결된다두 항체 쇄 (10) (12)의 공동 발현을 달성 장담.
일시적으로 형질 감염된 세포는 실험 제한을 수행하기에 충분한 단백질을 수득하지만, 게놈 통합을위한 선택을받은 안정적으로 형질 감염된 세포주는 높은 수율을 제공 할 수있다. 높은 단백질 량은 시험 관내 특성화 관련 분석법 개발을 허용하며 클론 세포주 리드 후보 선택으로 하류 애플리케이션을 고려하여 항체의 품질의 표시를 제공 할 수있다.
이 문서의 목적은 포유 동물 발현 시스템에서 생산 된 치료 용 항체의 안정적인 발현과 정제를 설명한다. 실제로,이 방법은 밀러 항체의 발현에 적용될 수있다. 이 방법은 시간이 많이 소요 인트이라도 임계로 진행하기 전에 항체의 초기 특성에 사용될 수있다대규모 생산을위한 바람직한 클론을 식별 PS. 또한,이 방법은 다른 단백질뿐 아니라 항체를 발현하는데 사용될 수있다.
상세한 프로토콜은 치료 용 항체 트라 스투 주맵의 발현을 설명한다. 이 자동화 된 크로마토 그래피 방법에 의해 HEK-293 세포주 및 항체 단백질의 정제 안정한 형질 뒤에 벡터 DNA의 준비로 구성된다.
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주 : 적절한 포유 동물 발현 벡터는이 프로토콜을 사용해야합니다. 여기서, 두 발현 카세트를 포함하는 하나의 구조가 사용되는 (즉, 중쇄 및 경쇄 발현 별도 프로모터에 의해 구동된다). 트라 스투 주맵 중쇄 및 경쇄 이전 벡터에 클로닝 하였다. 이 벡터는 비영리 플라스미드 저장소 (13)를 통해 얻은 앤드류 Beavil의 선물이었다.
1. 복구 및 벡터 DNA의 스케일 업
참고 : 벡터 DNA가 대장균 XL-1 블루 균주에 부드러운 한천 자상 문화로받은; 벡터는 하이 그로 마이신 내성을 전달한다.
이. HEK-293 세포의 안정적인 형질
배치 자라다 문화 3. 대규모 항체 생산
참고 : 항체 생산은 기존의 세포가 설치되도록 배치 자라다 문화 부피를 기준으로 필요한 세포 밀도로 확장하는 단계 2.11에서에 따라 할 수있다. 그렇지 않으면, 냉동 보존에서 해동 된 세포는 한 번 적절한 세포 밀도 및 볼륨 확장이 단계에서 시작합니다. 다양한 배양 보조제는 항체 생산을 최적화하기 위해 사용될 수있다; 트립 톤의 사용은 항체 수율이 프로토콜에 설명된다 증가합니다.
친 화성 크로마토 그래피 4. 항체 정제 자동화 된 고속 단백질 액체 크로마토 그래피를 사용하여 (FPLC) 시스템
참고 : 다음 절차는 일반적으로 대부분의 자동화 된 시스템에 적용될 수있다. 정제는 상온에서 또는 4 ° C에서 (FPLC 시스템 시원한 방에서 보관되어있는 경우) 될 수있다.정찰 일련의 테스트 (결과 섹션 참조) 조정 배지로부터 정제 된 항체의 최대 복구를 보장하는 버퍼, 용출 버퍼의 pH를 결합 적절한 열 매트릭스를 포함하는 최적의 정제 조건을 식별하기 위해 수행 될 수있다. 최적의 조건은 항체 또는 단백질 정제 된에 따라 달라집니다. 이 정제를 자동 FPLC 체계에서 수행되었다. 정제를 5 ㎖는 단백질의 열을 사용하여 실온에서 수행 하였다.
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도 1에 제시된 바와 같이 형질 감염된 HEK-293 세포에 의해 트라 스투 주맙의 안정적인 생산이 바이오 - 층 간섭 (BLI)을 이용하여 확인 하였다. IgG의 표준 곡선은 IgG 항체 표준 단백질 바이오 센서 (도 1a) 사이의 결합 비율을 측정하여 생성 하였다. 조 상등액 시료를 유사하게 측정 한 후, 그 농도는 표준 곡선 (도 1b)에서 보간. 상등액의 농도를 약 25 μg의 / mL로 측정되었다 무 혈청 적응 후 이주 (계대에서 수집 된 50 ㎖에서 채취)과 자라다 배치 배양을위한 셀을 설정하기 전에.
무 혈청 적응 풀링 및 정제 조건을 최적화하기 위해 사용 된 후에, 각 배양 상등액을 수집; 도 2에 도시 된 바와 같이 결합 및...
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이 프로토콜은 HEK-293 세포에 형질 감염 안정 발현 및 치료 용 항체의 정제 사항. 항체 유전자의 안정한 발현은 치료 용 항체의 개발 및 제조에 대한 항체 생산 세포주를 생성하는 첫 번째 단계이다. 중국어 햄스터 난소 (CHO) 세포 치료 용 단백질에 대한 선택의 발현 플랫폼 남아 있지만, HEK-293 세포주 게시물의 측면에서 이들 세포에서 생성 된 단백질이 자연적으로 인간 단백질을 발생하는 가까운 경기입니다 실현으로 명성을 얻고있다 -translational 변형 및 기능 (14), (15).
뮤린 B 세포주 NS0 및 SP2를 분비하는 CHO (예를 들어, CHO-DG44 및 CHO-K1)을 포함하여 포유류 세포주뿐만 아니라, 비 - 면역 글로불린 / 0는 주로 바이오 의약품에 사용된다. 이들 세포주에 기초한 발현 시스템은 선택 PROC에 기초높...
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저자는 경쟁하는 금전적 이해관계가 없음을 선언합니다.
이 연구는 시드니 대학의 지원을 받았습니다. pVITRO1-Trastuzumab-IgG1/κ는 Andrew Beavil (Addgene plasmid # 61883)의 선물이었습니다. pVITRO1-Trastuzumab-IgG1/κ에 관한 유용한 토론을 해주신 Tihomir S. Dodev에게 감사드립니다.
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| pFUSE vector series | InvivoGen | N/A | co-transfection이 필요한 별도의 벡터에서 발현되는 Heavy 및 Light 항체 유전자. |
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| pVITRO1 벡터 | N/A | N/A | Heavy 및 Light 항체 유전자는 각각 단일 벡터에서 별도의 promoter에 의해 구동됩니다. 참고문헌: Dodev, T. S. et al. 재조합 항체의 신속한 클로닝 및 발현을 위한 도구 키트. Sci Rep. 4 5885, doi:10.1038/srep05885, (2014). |
| GS vector series | Lonza | Multi-cistronic 벡터는 무거운 항체와 가벼운 항체 유전자가 함께 발현되어 단일 전사체로 번역됩니다. | |
| Multi-cistronic vector series 1 | N/A | N/A | 무겁고 가벼운 항체 유전자가 단일 전사체로 동시 발현 및 번역된 다중 시스트로닉 벡터. 참고문헌: Li, J. et al. A comparative study of different vector designs for the mammalian expression of recombinant IgG antibodies(재조합 IgG 항체의 포유류 발현을 위한 다양한 벡터 설계의 비교 연구). J 면역 방법. 318 (1-2), 113-124, doi:10.1016/j.jim.2006.10.010, (2007). |
| Multi-cistronic vector series 2 | N/A | N/A | 무겁고 가벼운 항체 유전자가 단일 전사체로 동시 발현 및 번역된 다중 시스트로닉 벡터. 참고문헌: Ho, S. C. et al. IRES-mediated Tricistronic vectors for enhance generating of high monoclonal antibody expressing CHO cell line. J 바이오테크놀. 157 (1), 130-139, doi:10.1016/j.jbiotec.2011.09.023, (2012). |
| pVITRO1-트라스투주맙-IgG1/&카파; | 하이드로마이 | 신 내성 유전자를 가진 트라스투주맙 항체 유전자를 포함하는 포유류 발현 벡터인 Addgene 61883; pVITRO1-Trastuzumab-IgG1/κ는 Andrew Beavil의 선물이었습니다. | |
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