مرتبطة بالغدة التسليم الفيروس بوساطة من كريسبر للجينات القلب التحرير في الفئران

الهدف العام من بروتوكول تحرير الجينات القلبية في الجسم الحي هو استعادة تعبير الديستروفين في قلب الفئران المصابة بالضمور باستخدام الفيروس المؤتلف المرتبط بالغدة rh. 74 مع CRISPR SaCas9 وتوجيه نواقل الحمض النووي الريبي. يمكن أن تساعد هذه الطريقة في الإجابة على الأسئلة الرئيسية في مجال الحثل العضلي ، مثل ما إذا كان التحرير الجيني هو استراتيجية علاجية موثوقة لعلاج السبب الجذري لاعتلال عضلة القلب المرتبط بضمور عضلي دوشين.

الميزة الرئيسية لهذه التقنيات هي التعبير عن جين الديستروفين المصحح تحت سيطرته التنظيمية الداخلية ، وتأثير الإنقاذ هذا دائم. يمتد تأثير هذه التقنية إلى علاج الأمراض الوراثية الأخرى حيث يمكن تصحيح الجينات الطافرة بواسطة تقنية تحرير الجينات CRISPR Cas9. لا توفر هذه الطريقة نظرة ثاقبة لاستعادة الديستروفين في القلب الضمور فحسب ، بل يمكن استخدامها أيضا لإخراج الجين المعني بالدراسات الجينية العكسية.