16.17: 基因治疗

生殖性克隆是指对整个生物体产生一个基因相同的克隆的过程。克隆可以通过分裂早期胚胎产生，这与同卵双胞胎的自然情况类似；成年动物的克隆通常通过一种称为体细胞核移植（SCNT）的过程完成。

基因插入

基因可以通过两种主要方式导入患者细胞：体内通过注射到特定组织或血流中直接导入患者体内；体外导入从患者体内移除的细胞，在基因插入后再移植回患者体内。

该基因通常被插入载体中，通常是一种经过修饰而不致病的病毒，目的是将基因导入患者细胞并传递到细胞核。例如，在某些情况下，当使用逆转录病毒载体时，基因被随机插入人的基因组，从而导致插入基因的稳定表达。在其它情况下，例如使用腺病毒载体时，基因不会整合到宿主的基因组中，只能短暂表达。载体也被设计成包含一个启动子区域，这样新基因就可以转录成信使RNA (mRNA)。然后，利用细胞自身的机制，将mRNA转化为蛋白质。蛋白质产品，如腺苷脱氨酶，为该疾病提供治疗。

临床试验

基因治疗仍处于早期阶段，风险很大，部分原因是插入基因的整合和活性无法完全控制。例如，在另一种SCID的基因治疗的早期试验中，一些患者患上了癌症，试验中止。然而，这项技术正在不断改进，对于没有其它有效治疗方法的严重疾病，其好处可以大于风险。除了SCID，基因治疗成功的其他疾病还包括一种遗传性失明和抗治疗性B细胞白血病。

基因疗法是将基因插入 到一个人的细胞以预防 或治疗严重的疾病。 插入的基因可能是突变基因的健康拷贝 或者它也可能是一种抵消有缺陷的基因效应的 一个不同基因。 基因可以在体内直接传递给人 或通过体外法，进入从体内移除的细胞 然后将其移植回来。

新基因是经由载体插入的 通常是修饰病毒，它可以进入细胞 并将DNA传递到细胞核。 一些载体将DNA整合到基因组中 而其他的则留在染色体外。 载体含有启动子区域以便基因 可以进行转录。 之后，导入的基因被翻译成蛋白质 为疾病提供治疗。