药物研发: 概述

药物发现是指识别用于治疗或预防疾病的新候选药物的过程。

药物发现包含多个阶段：靶点识别、苗头化合物识别、先导化合物生成与优化，以及候选药物的确定。

首先，通过生化检测、遗传相互作用和计算方法，确定药物的分子靶点，例如受体、酶以及其他功能蛋白和核酸。

下一步是确定命中分子，即能够与选定的生物靶标结合的分子。为此，需使用高通量筛选实验，对包含数千种化合物的化合物库（化学合成或天然产物）进行筛选。

通过初筛的化合物会经过修饰，以生成针对选定靶点具有药理活性的先导化合物。

这些先导化合物通过组合化学进行优化，以提高其活性和靶标选择性，并降低不良反应。同时，还对其药代动力学和生物利用度进行测试。

此类筛选可鉴定出少数候选药物，进而用于临床应用的进一步测试。