基因治疗

基因治疗是一种通过向人体细胞中添加、删除或修改基因来治疗或预防疾病的医学治疗方法。

基因治疗主要有两种类型。

体内实验在生物体内部进行，而体外实验则在生物体外部进行。

体内治疗利用载体将校正后的基因递送至患者体内——载体是可将基因递送至特定靶点的运载工具。

例如，为了治疗囊性纤维化这种遗传性疾病，可将含有携带正常基因拷贝的载体的溶液喷入患者的鼻腔。

这有助于肺部产生更稀薄的黏液，改善呼吸并减少感染。

在离体治疗中，医生从患者体内取出细胞，修复有缺陷的基因，然后将健康的细胞回输到体内。

该方法可用于治疗镰状细胞贫血等疾病，即从患者体内提取骨髓细胞，纠正有缺陷的基因，然后将细胞重新植入患者体内。