CRISPR/Cas9 基因组编辑

CRISPR-Cas 系统可保护细菌免受外源遗传元件的侵害。

在实验室中，利用 Cas-9 编程该系统以对植物、动物和人类的基因进行编辑。

Cas9 是一种来自 Streptococcus pyogenes 的内切核酸酶，通过与合成的向导 RNA（sgRNA）共同递送进入细胞。

sgRNA 将 Cas9 引导至原间隔序列邻近基序序列，使其能够结合并在靶位点切割 DNA。

对于基因插入，Cas9 在一条 sgRNA 的引导下切割靶位点，从而通过同源重组插入新基因。

进行基因敲除时，两条sgRNA引导Cas9在目标区域的两端进行切割。

基因被切除，修复系统将断裂的末端连接起来。

CRISPR-Cas9 已被设计用于通过切除感染细胞中的 HIV DNA 来使其失活。像 Csy4 这样的工程化系统可靶向游离的 HIV RNA，但这些方法仍处于实验阶段。

除了靶向单个位点外，CRISPR-Cas9 还可以同时编辑多个基因，例如清除多个逆转录病毒拷贝。