Aunque se han logrado mejoras notables en nuestra capacidad para diagnosticar enfermedades neurodegenerativas, las opciones de tratamiento efectivas se han quedado atrás. Incluso las estrategias genéticas dirigidas contra trastornos monogénicos han tenido dificultades para ser efectivas sin provocar toxicidad. El avance de las terapias requerirá un cambio en las plataformas convencionales utilizadas para el descubrimiento de fármacos, explotando específicamente aquellas que incorporan más elementos de la enfermedad humana. Esto podría incluir replantear el enfoque de la neurodegeneración más allá del neutrón. Plataformas más complejas que las simples culturas neuronales, que incluyan la integración de células gliales, una arquitectura tridimensional, una barrera hematoencefálica y la recapitulación de circuitos disfuncionales, tienen más probabilidades de conducir al éxito terapéutico.

Algunas técnicas se prestan fácilmente para ensayos de alto rendimiento frente a bibliotecas químicas, mientras que otras resultan más adecuadas para validar moléculas prometedoras. Los ejemplos de métodos que se incluirán en esta colección son microscopía automatizada, células madre derivadas de pacientes y organoides del SNC, aislamiento y examen de oligodendrocitos u otras células gliales, cribado de alto rendimiento frente a canales iónicos, mecanismos novedosos de administración de moléculas pequeñas y terapias basadas en genes, y fenotipificación conductual en modelos de vertebrados.