Recherche biopharmaceutique : les bases des études cliniques

Les études biopharmaceutiques visent à étudier l’administration de médicaments et l’amélioration des thérapies en utilisant des connaissances interdisciplinaires.

Les études non contrôlées, souvent utilisées pour l’exploration initiale, n’ont pas de groupe témoin, ce qui peut entraîner des biais et des influences externes.

À l’inverse, les études contrôlées utilisent un groupe témoin et intègrent des techniques telles que le placebo, les contrôles historiques, les contrôles croisés ou les contrôles de traitement standard pour réduire les biais.

Pour minimiser davantage les biais, l’insu maintient les participants ou les investigateurs dans l’ignorance du traitement assigné. Cela inclut les études en simple aveugle, en double aveugle et en double factice.

Les facteurs de confusion, causés par des variables externes affectant les résultats de l'étude, sont atténués par une conception de l'étude, une méthodologie et une analyse statistique appropriées, et aident à valider l'étude.

La validité interne porte sur la qualité de l’exécution de l’étude, tandis que la validité externe évalue l’applicabilité des résultats à d’autres populations.

Dans les études cliniques, le calcul du risque permet d’estimer l’association exposition-résultat. Il englobe des mesures telles que les risques absolus et relatifs, la réduction des risques absolus et relatifs, le nombre de traitements, les dangers et le rapport de cotes.