Alors que des progrès considérables ont été accomplis dans notre capacité à diagnostiquer les maladies neurodégénératives, les options de traitement efficaces restent insuffisantes. Même les stratégies génétiques ciblées pour les troubles monogéniques peinent à s'avérer efficaces sans provoquer de toxicité. Le développement de thérapeutiques nécessitera un changement des plates-formes conventionnelles utilisées pour la découverte de médicaments, en exploitant notamment celles qui intègrent davantage d'éléments caractéristiques des maladies humaines. Cela pourrait inclure un recentrage de l'attention sur la neurodégénérescence au-delà du seul neurone. Des modèles allant au-delà des simples cultures neuronales, intégrant notamment des cellules gliales, une architecture tridimensionnelle, une barrière hémato-encéphalique et la reconstitution de circuits dysfonctionnels, ont davantage de chances de conduire à des succès thérapeutiques.

Certaines techniques se prêtent facilement au criblage à haut débit contre des bibliothèques chimiques, tandis que d'autres sont plus adaptées à la validation de molécules candidates. Parmi les méthodes à inclure dans cette collection figurent la microscopie automatisée, les cellules souches dérivées de patients et les organoïdes du système nerveux central, l'isolement et l'examen des oligodendrocytes ou d'autres cellules gliales, le criblage à haut débit ciblant les canaux ioniques, les nouveaux mécanismes d'administration pour les petites molécules et les thérapies géniques, ainsi que le phénotypage comportemental dans des modèles vertébrés.