Vecteur lentiviral plate-forme pour la livraison efficace des outils d’édition épigénome dans l’homme induit des modèles de maladies dérivées de cellules souches pluripotentes

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29 mars 2019

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Lidia Tagliafierro¹^,² , Ekaterina Ilich³ , Malik Moncalvo³ , Jeffrey Gu¹ , Ahila Sriskanda¹^,² , Carole Grenier⁴ , Susan K. Murphy⁴ , Ornit Chiba-Falek¹^,² , Boris Kantor³

¹Department of Neurology, Duke University Medical Center, ²Center for Genomic and Computational Biology, Duke University Medical Center, ³Viral Vector Core, Duke University Medical Center, ⁴Division of Gynecologic Oncology, Department of Obstetrics and Gynecology, Duke University Medical Center

La cible ADN épigénome édition représente une approche thérapeutique efficace. Ce protocole décrit la production, purification et concentration des vecteurs lentiviraux all-in-one, hébergeant le transgène CRISPR-dCas9-DNMT3A pour applications d’édition épigénome dans les cellules souches humaines pluripotentes induites (hiPSC)-dérivé de neurones.