Name: Pathologie striatale induite par les lentiviraux comme modèle préclinique des ataxies spinocérébelleuses polyglutamine (Vidéo) | JoVE Journal
Uploaded: 2026-03-13T14:30:00.000+00:00
Duration: 9 min 12 s
Description: Découvrez la modélisation de la pathologie striatale induite par lentivirus pour étudier les ataxies spinocérébelleuses polyglutamine. Cette méthode permet une expression région-spécifique d'ataxine-2 et l'évaluation rapide d'interventions thérapeutiques.

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<ol><li>Afonso-Reis, R., Afonso, I. T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Current+Status+of+Gene+Therapy+Research+in+Polyglutamine+Spinocerebellar+Ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Current Status of Gene Therapy Research in Polyglutamine Spinocerebellar Ataxias.</a> Int J Mol Sci. 22 (8), 4249(2021).</li>
<li>Durr, A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Autosomal+dominant+cerebellar+ataxias%3A+polyglutamine+expansions+and+beyond%5BTitle%5D)+AND+%22Lancet+Neurol%22%5BJournal%5D)">Autosomal dominant cerebellar ataxias: polyglutamine expansions and beyond.</a> Lancet Neurol. 9 (9), 885-894 (2010).</li>
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<li>Doyle, A., McGarry, M. P., Lee, N. A., Lee, J. J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+Construction+of+Transgenic+and+Gene+Knockout%2FKnockin+Mouse+Models+of+Human+Disease%5BTitle%5D)+AND+%22Transg+Res%22%5BJournal%5D)">The Construction of Transgenic and Gene Knockout/Knockin Mouse Models of Human Disease.</a> Transg Res. 21 (2), 327-349 (2012).</li>
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<li>Moreira-Gomes, T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((From+the+disruption+of+RNA+metabolism+to+the+targeting+of+RNA-binding+proteins%3A+The+case+of+polyglutamine+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurochem%22%5BJournal%5D)">From the disruption of RNA metabolism to the targeting of RNA-binding proteins: The case of polyglutamine spinocerebellar ataxias.</a> J Neurochem. 168 (8), 1442-1459 (2024).</li>
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<li>Alves, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral+vector-mediated+overexpression+of+mutant+ataxin-7+recapitulates+SCA7+pathology+and+promotes+accumulation+of+the+FUS%2FTLS+and+MBNL1+RNA-binding+proteins%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Neurodegenerat%22%5BJournal%5D)">Lentiviral vector-mediated overexpression of mutant ataxin-7 recapitulates SCA7 pathology and promotes accumulation of the FUS/TLS and MBNL1 RNA-binding proteins.</a> Mol Neurodegenerat. 11 (1), 58(2016).</li>
<li>Geraerts, M., Willems, S., Baekelandt, V., Debyser, Z., Gijsbers, R. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Comparison+of+lentiviral+vector+titration+methods%5BTitle%5D)+AND+%22BMC+Biotechnol%22%5BJournal%5D)">Comparison of lentiviral vector titration methods.</a> BMC Biotechnol. 6 (1), 34(2006).</li>
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<li>Nóbrega, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Molecular+hallmarks+of+neurodegeneration+in+polyglutamine+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Cell+Death+Dis%22%5BJournal%5D)">Molecular hallmarks of neurodegeneration in polyglutamine spinocerebellar ataxias.</a> Cell Death Dis. 16 (1), 826(2025).</li>
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</ol>

<table><tbody><tr><td>0,9% NaCl</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Utilisé pour la préparation des mélanges d'anesthésie et d'antagonistes</td></tr><tr><td>Plats de culture tissulaire de 100 mm</td><td>SPL Life Sciences</td><td>11090</td><td></td></tr><tr><td>Kit ABC (complexe Avidine-Biotine)</td><td>VECTASTAIN Elite</td><td></td><td></td></tr><tr><td>Atipamézole (5,0 mg/mL)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Antagoniste de la médetomidine</td></tr><tr><td>Centrifugeuse de table</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Cabine de biosécurité, Classe II (conforme BSL-2)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Anticorps secondaire biotinylé</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Albumine sérique bovine (BSA)</td><td>NZYTech</td><td>MB47002</td><td></td></tr><tr><td>Sections cérébrales (par exemple, sections coronales de 30&ndash;40 &micro;m) immunomarquées pour DARPP-32</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Plugin Cell Counter (FIJI)</td><td>Intégré / ImageJ</td><td>&mdash;</td><td>Outil pour le comptage manuel des agrégats</td></tr><tr><td>Incubateur CO2 (37 &deg;C, 5% CO2, humidifié)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Station de travail informatique</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Utilisé pour le traitement d'images et l'exécution des logiciels</td></tr><tr><td>Tubes de centrifugation ultra pour coniques</td><td>Beckman Coulter</td><td>358126</td><td></td></tr><tr><td>Tampons de coton</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Utilisé pour le retrait du périoste</td></tr><tr><td>Cryostat avec support de disque spécimen</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>DAB (Diaminobenzidine)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Lecteur de coordonnées stéréotaxiques numérique</td><td>Stoelting/WPI</td><td>51725</td><td>Affichage numérique pour la mesure des coordonnées</td></tr><tr><td>Milieu amélioré de Dulbecco pour oiseaux de type poule (DMEM, glucose élevé)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>11-965-092</td><td></td></tr><tr><td>Éthanol 70, 96 et 100%</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Éthanol, 70%</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Pour la désinfection du cuir chevelu</td></tr><tr><td>Fentanyl (0,05 mg/mL)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Composant anesthésique</td></tr><tr><td>Sérum bovin fœtal (FBS), inactivé par la chaleur</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>10500064</td><td></td></tr><tr><td>FIJI (distribution ImageJ)</td><td>NIH / ImageJ</td><td>https://fiji.sc/</td><td>Logiciel open-source pour la quantification manuelle des agrégats</td></tr><tr><td>Pinces fines (pour la pince du doigt)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Pour la surveillance de la profondeur de l'anesthésie</td></tr><tr><td>Flumazénil (0,1 mg/mL)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Antagoniste du midazolam</td></tr><tr><td>Pinces et scalpel</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Pour le retrait du périoste et l'exposition du crâne</td></tr><tr><td>Seringues microlitre/étanches au gaz Hamilton Séries 700/1700</td><td>Hamilton / Fisher Sci.</td><td>7653-01/10550203</td><td>Pour le chargement de solution virale</td></tr><tr><td>Aiguilles Hamilton à petit moyeu amovibles (26G)</td><td>Hamilton / Fisher Sci.</td><td>7804-03/ 10698205</td><td>Pour l'administration virale</td></tr><tr><td>Coussinet chauffant (pour les rongeurs)</td><td>Kent Scientific / SOMNI</td><td>par exemple 04-777-177</td><td>Pour maintenir la température corporelle</td></tr><tr><td>Cellules HEK 293T (&le; passage 10, sans mycoplasme)</td><td>ATCC ou équivalent</td><td>CRL-3216</td><td></td></tr><tr><td>Peroxyde d'hydrogène</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Logiciel IHCAggreCount</td><td>Fourni sur demande</td><td>N/A</td><td>Logiciel interne propriétaire pour la détection et la quantification semi-automatisées des agrégats</td></tr><tr><td>Microscope inversé (pour la confluence cellulaire)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Mélangeur vortex de laboratoire</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Vecteurs lentiviraux (WT et mutants)</td><td>En interne / Installation centrale</td><td>N/A</td><td>Solution virale pour injection</td></tr><tr><td>L-glutamine (200 mM)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>25030081</td><td></td></tr><tr><td>Microscope optique avec caméra (champ clair)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Médetomidine (1,0 mg/mL)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Composant anesthésique</td></tr><tr><td>Micro-perceuse (compatible stéréotaxique)</td><td>Stoelting / Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Pour la craniotomie</td></tr><tr><td>Pompe de microinjection (par exemple, Stoelting)</td><td>Stoelting/WPI</td><td>53210</td><td>Pompe d'infusion automatisée pour les injections virales</td></tr><tr><td>Micropipettes (P1000, P200, P10) et embouts</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Images de microscopie (sections IHC)</td><td>Générées en interne</td><td>N/A</td><td>Images d'immunohistochimie à analyser</td></tr><tr><td>Lamelles de microtome (à profil bas, jetables)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Midazolam (5,0 mg/mL)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Composant anesthésique</td></tr><tr><td>Médium de montage</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Naloxone (0,4 mg/mL)</td><td>Fournisseur local</td><td>&mdash;</td><td>Antagoniste du fentanyl</td></tr><tr><td>Porte-aiguille et aiguilles de dissection fines</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Sérum de chèvre normal (NGS)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Composé O.C.T.</td><td>Tissue-Tek</td><td></td><td></td></tr><tr><td>Pommade ophtalmique (Bepanthen Eye and Nose Ointment, 5% Dexpanthenol)</td><td>Bayer</td><td>11568-0053</td><td>Prévient le dessèchement de la cornée pendant la chirurgie</td></tr><tr><td>Mélangeur orbital</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Kit ELISA p24</td><td>ZeptoMetrix</td><td>0801111</td><td></td></tr><tr><td>Parafilm</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Paraformaldéhyde (PFA)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>PBS</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>PBS sans Ca2+/Mg2+, pH 7,0</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>10-010-031</td><td></td></tr><tr><td>pCMV-dR8.2</td><td>Addgene</td><td>Plasmid #12263</td><td></td></tr><tr><td>Penicilline-Streptomycine (100&times;)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>15140122</td><td></td></tr><tr><td>Pentobar

pathologie striatale induite par les lentiviraux comme modèle préclinique des ataxies spinocérébelleuses polyglutamine

Lentiviral-Induced Striatal Pathology as a Preclinical Model of Polyglutamine Spinocerebellar Ataxias

Pathologie striatale induite par les lentiviraux comme modèle préclinique des ataxies spinocérébelleuses polyglutamine

Polyglutamine spinocerebellar ataxias are a group of six neurodegenerative diseases caused by a mutation in the trinucleotide CAG tract within the coding ...

lentiviral-induced-striatal-pathology-as-preclinical-model

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Nous décrivons un protocole pour la quantification rapide et sensible de la gravité de la maladie dans des modèles murins de l'ataxie cérébelleuse. Les mesures comprennent des membres postérieurs en joignant, corniche de test, la démarche et une cyphose. Ce protocole est discriminatoire efficace entre les individus affectés et non affectés, et détecte la progression des personnes touchées au cours du temps.

Un simple système de notation composite phénotype pour l&#39;évaluation des modèles murins de l&#39;ataxie cérébelleuse

Source : Tagliafierro, L., et al. Plateforme de vecteurs lentiviraux pour l’administration efficace d’outils d’édition d’épigénome dans des modèles de maladies dérivées de cellules souches pluripotentes induites humaines. J. Vis. Exp. (2019)Cette vidéo démontre la transduction lentivirale des cellules progénitrices neurales (NPC) pour la modification épigénétique ciblée de l’alpha-synucléine, une protéine clé de la maladie de Parkinson. Le protocole permet la méthylation de l’ADN médiée par la...

Transduction lentivirale de cellules progénitrices neurales pour la régulation épigénétique de l’expression de l’alpha-synucléine

Nous présentons un protocole biochimique et comportemental pour évaluer l’efficacité de composés hydrosolubles ciblant les mitochondries pour le traitement de l’ataxie spinocérébelleuse de type 1 (SCA1) et d’autres maladies neurodégénératives cérébelleuses.

Traiter Souris SCA1 avec hydrosolubles composés à non-Spécifiquement Boost Fonction mitochondriale

Le but du présent protocole est de fournir un système de base de cellules qui réplique la formation d’alpha-synucléine aggregates in vivo. Des inclusions intracellulaires alpha-synucléine sont ensemencées dans des neurones primaires par l’internalisation et propagation d’exogène administrée natif associées aux microsomes alpha-synucléine agrégats isolés de souris transgénique alpha-synucléine malades.

Administration exogène d’Alpha-synucléine Microsomes associées aux agrégats de neurones primaires comme un modèle de cellulaire puissant de la Formation de fibrilles

L’objectif de cette technique consiste à préparer une culture fortement enrichie des motoneurones primaires (MNs) de moelle épinière murine. Afin d’évaluer les conséquences des mutations responsables de maladies MN, nous décrivons ici l’isolement de ces isolés MNs et leur transfection par magnétofection.

Maladie de Charcot-Marie-Tooth Disease In Vitro de modélisation par transfectants souris primaire motoneurones

Ce protocole détaille une procédure dans laquelle les cultures neuronales humaines sont transproduites avec des constructions Lentivirales codant pour le tau humain mutant. Les cultures transproduites présentent des agrégats Tau et des pathologies associées.

Un modèle in vitro pour étudier l’agrégation de Tau à l’aide de la transduction à médiation Lentivirale des neurones humains

Différentes régions cérébelleuses ont été impliquées pour jouer un rôle dans des résultats comportementaux distincts, mais les mécanismes moléculaires sous-jacents restent inconnus. Ce travail décrit une méthode pour disséquer de manière reproductible et rapide le cortex cérébelleux des hémisphères, les régions antérieures et postérieures du vermis et les noyaux cérébelleux profonds afin de sonder les différences moléculaires en isolant l’ARN et en testant les différences dans l’expression des...

Dissection régionale cérébelleuse pour l’analyse moléculaire

Deux méthodes connexes sont décrites pour visualiser les événements subcellulaires nécessaires à la transmission synaptique. Ces protocoles permettent de surveiller en temps réel la dynamique de l’afflux de calcium présynaptique et de la fusion de la membrane des vésicules synaptiques à l’aide de l’imagerie cellulaire vivante de neurones cultivés in vitro .

Mesure fluorescente en temps réel des fonctions synaptiques dans les modèles de sclérose latérale amyotrophique

Ici, nous présentons un protocole pour évaluer les activités neuroprotectrices des composés de test chez Caenorhabditis elegans, y compris l’agrégation de polyglutamines, la mort neuronale et le comportement de chimioavoidance, ainsi qu’une intégration exemplaire de plusieurs phénotypes.

Caenorhabditis elegans comme système modèle pour la découverte de composés bioactifs contre la neurotoxicité médiée par les polyglutamines

Ce travail analyse la dose vectorielle et le temps d’exposition nécessaires pour induire la neuroinflammation, la neurodégénérescence et la déficience motrice dans ce modèle préclinique de la maladie de Parkinson. Ces vecteurs codant pour la α-synucléine humaine sont introduits dans la substantia nigra pour récapituler la pathologie de la synucléine associée à la maladie de Parkinson.

Analyse du modèle murin de la maladie de Parkinson induit par des vecteurs viraux adéno-associés codant pour la α-synucléine humaine

Découvrez la modélisation de la pathologie striatale induite par lentivirus pour étudier les ataxies spinocérébelleuses polyglutamine. Cette méthode permet une expression région-spécifique d'ataxine-2 et l'évaluation rapide d'interventions thérapeutiques.

Pathologie striatale induite par les lentiviraux comme modèle préclinique des ataxies spinocérébelleuses polyglutamine

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