Injection intrathécalale lombaire de SOD1-ASO pour un ciblage précis du SNC et une efficacité prédictive chez les souris ALS humaines SOD1-G93A

Cet article détaille les méthodes d’administration intrathécalienne pour les traitements ciblant le SNC chez les souris adultes, en mettant l’accent sur la précision des protocoles et la possibilité d’injections répétées. Il inclut les résultats d’une étude de validation où les oligonucléotides antisens ont réduit l’expression mutante de SOD1 chez des souris modèles SOD1-SLA, soutenant l’utilité de cette approche dans la recherche préclinique sur les maladies neurodégénératives.