ריפוי גנטי הוא טיפול רפואי הפועל על ידי הוספה, הסרה או שינוי של גנים בתאי האדם כדי לטפל או למנוע מחלות.
ישנם שני סוגים עיקריים של ריפוי גנטי.
הליכי in vivo מבוצעים בתוך הגוף, ואילו הליכי ex vivo מתבצעים מחוץ לגוף.
טיפול in vivo מעביר גנים מתוקנים לגוף המטופל באמצעות וקטורים - נשאים המעבירים גנים למטרה ספציפית.
לדוגמה, כדי לטפל בסיסטיק פיברוזיס, הפרעה גנטית, ניתן לרסס לתוך אפו של המטופל תמיסה המכילה את הווקטור עם עותק בריא של הגן.
זה עוזר לריאות לייצר ריר דליל יותר, משפר את הנשימה ומפחית זיהומים.
בטיפול ex vivo הרופאים מוציאים תאים מהמטופל, מתקנים את הגן הפגום ומחזירים את התאים הבריאים לגוף.
שיטה זו מטפלת במחלות כמו אנמיה חרמשית, שבה תאי מח עצם נלקחים מהמטופל, הגנים הפגומים מתוקנים, והתאים מוכנסים בחזרה למטופל.
ריפוי גנטי הוא טיפול רפואי הפועל על ידי הוספה, הסרה או שינוי של גנים בתאי האדם כדי לטפל או למנוע מחלות.
ישנם שני סוגים עיקריים של ריפוי גנטי.
הליכי in vivo מבוצעים בתוך הגוף, ואילו הליכי ex vivo מתבצעים מחוץ לגוף.
טיפול in vivo מעביר גנים מתוקנים לגוף המטופל באמצעות וקטורים - נשאים המעבירים גנים למטרה ספציפית.
לדוגמה, כדי לטפל בסיסטיק פיברוזיס, הפרעה גנטית, ניתן לרסס לתוך אפו של המטופל תמיסה המכילה את הווקטור עם עותק בריא של הגן.
זה עוזר לריאות לייצר ריר דליל יותר, משפר את הנשימה ומפחית זיהומים.
בטיפול ex vivo הרופאים מוציאים תאים מהמטופל, מתקנים את הגן הפגום ומחזירים את התאים הבריאים לגוף.
שיטה זו מטפלת במחלות כמו אנמיה חרמשית, שבה תאי מח עצם נלקחים מהמטופל, הגנים הפגומים מתוקנים, והתאים מוכנסים בחזרה למטופל.
ריפוי גנטי הוא טיפול רפואי הפועל על ידי הוספה, הסרה או שינוי של גנים בתאי האדם כדי לטפל או למנוע מחלות.
ישנם שני סוגים עיקריים של ריפוי גנטי.
הליכי in vivo מבוצעים בתוך הגוף, ואילו הליכי ex vivo מתבצעים מחוץ לגוף.
טיפול in vivo מעביר גנים מתוקנים לגוף המטופל באמצעות וקטורים - נשאים המעבירים גנים למטרה ספציפית.
לדוגמה, כדי לטפל בסיסטיק פיברוזיס, הפרעה גנטית, ניתן לרסס לתוך אפו של המטופל תמיסה המכילה את הווקטור עם עותק בריא של הגן.
זה עוזר לריאות לייצר ריר דליל יותר, משפר את הנשימה ומפחית זיהומים.
בטיפול ex vivo הרופאים מוציאים תאים מהמטופל, מתקנים את הגן הפגום ומחזירים את התאים הבריאים לגוף.
שיטה זו מטפלת במחלות כמו אנמיה חרמשית, שבה תאי מח עצם נלקחים מהמטופל, הגנים הפגומים מתוקנים, והתאים מוכנסים בחזרה למטופל.
View the full transcript and gain access to JoVE Core videos