בעוד שחלו שיפורים דרמטיים ביכולתנו לאבחן מחלות נוירודגנרטיביות, אפשרויות טיפול יעילות מפגרות מאחור. אפילו אסטרטגיות גנטיות ממוקדות להפרעות מונוגניות התקשרו להשיג יעילות ללא רעילות. קידום הטיפולים יחייב מעבר מהפלטפורמות הקונבנציונליות המשמשות לגילוי תרופות, ובמיוחד ניצול של כאלה המשלבות מרכיבים רבים יותר של מחלות אנושיות. הדבר עשוי לכלול הגדרה מחדש של מוקד הנוירודגנרציה מעבר לנוירון. פלטפורמות החורגות מתרביות נוירונליות פשוטות, הכוללות שילוב של תאי גליה, ארכיטקטורה תלת-ממדית, מחסום דם-מוח ושחזור של מעגלים לקויים, צפויות יותר להוביל להצלחה טיפולית.

חלק מהטכניקות מתאימות בקלות לסריקה בthroughput גבוה מול ספריות כימיות, בעוד שאחרות מתאימות יותר לתיקוף מולקולות מובילות (lead molecules). דוגמאות לשיטות שניתן לכלול באוסף זה הן מיקרוסקופיה אוטומטית, תאי גזע ממקור חולה ואורגנואידים של מערכת העצבים המרכזית (CNS), בידוד ובחינה של אוליגודנדרוציטים או תאי גלייאלים אחרים, סריקה בthroughput גבוה מול תעלות יונים, מנגנוני הובלה חדשניים למולקולות קטנות ולטיפולים מבוססי גנים, ופנוטיפ עיגון התנהגותי במודלים של בעלי חולחולות.