הערכה של הכללה אקסון שנגזרות אחוי Oligonucleotides Antisense מיתוג ב SMA החולה Fibroblasts

14K צפיות

צוטט 7 פעמים

07:02 דק׳

11 במאי 2018

10.3791/57530-v

11 במאי 2018

14K צפיות

Rika Maruyama¹ , Aleksander Touznik¹ , Toshifumi Yokota¹^,²

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Oligonucleotides antisense שונים (AONs) הוכחו לגרום אקסון הכללה (splice אפנון) והצלה SMN ביטוי עבור ניוון שרירי עמוד השדרה (SMA). כאן, אנו מתארים את פרוטוקול עבור און lipotransfection לזירוז אקסון להיכלל הגן SMN2 ואת שיטות ההערכה כדי לקבוע את יעילות fibroblasts חולה SMA.