Name: העברת גנים וביטוי משופרים באמצעות הזרקה תוך גרמית של חלקיקי ציטוזן עטופים בעריכת אדנין בסיס פלסמידים (וידאו) | JoVE Journal
Uploaded: 2025-05-16T14:10:00.000+00:00
Duration: 7 min 14 s
Description: למד שיטת העברת גנים חדשנית המשתמשת בחלקיקי צ'יטוזן לשחרור פלסמידים לעצם דרך הזרקה תוך גרמית. השיטה מגבירה יעילות טרנספקציה ומבטיחה ביטוי גני ממושך במח העצם של עכברים.

ai_agent_IP

ai_agent

maintenance

instantTrialDurationMinutes

isBiopharma

enableNewMyJoveSectionDesign

educationFeatures

seoMetaApi

ai_copilot_institution_blacklist

ai_chat_institution_blacklist

freeAccessWindow

ssoRoleCapture

scheduledMaintenanceBanner

joveLabsFeatures

disable_autoplay_for_bots

extended_trial_duration

5 minutes

<ol><li>Ikawa, Y., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy+of+hemoglobinopathies%3A+Progress+and+future+challenges%5BTitle%5D)+AND+%22Hum+Mol+Genet%22%5BJournal%5D)">Gene therapy of hemoglobinopathies: Progress and future challenges.</a> Hum Mol Genet. 28 (R1), R24-R30 (2019).</li>
<li>Ginn, S. L., Mandwie, M., Alexander, I. E., Edelstein, M., Abedi, M. R. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy+clinical+trials+worldwide+to+2023-an+update%5BTitle%5D)+AND+%22J+Gene+Med%22%5BJournal%5D)">Gene therapy clinical trials worldwide to 2023-an update.</a> J Gene Med. 26 (8), e3721(2024).</li>
<li>Chen, J., Wang, K., Wu, J., Tian, H., Chen, X. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Polycations+for+gene+delivery%3A+Dilemmas+and+solutions%5BTitle%5D)+AND+%22Bioconjug+Chem%22%5BJournal%5D)">Polycations for gene delivery: Dilemmas and solutions.</a> Bioconjug Chem. 30 (2), 338-349 (2019).</li>
<li>Tong, H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Progress+and+prospects+of+chitosan+and+its+derivatives+as+non-viral+gene+vectors+in+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Curr+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Progress and prospects of chitosan and its derivatives as non-viral gene vectors in gene therapy.</a> Curr Gene Ther. 9 (6), 495-502 (2009).</li>
<li>Alizadeh, L., Zarebkohan, A., Salehi, R., Ajjoolabady, A., Rahmati-Yamchi, M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-based+nanotherapeutics+for+ovarian+cancer+treatment%5BTitle%5D)+AND+%22J+Drug+Target%22%5BJournal%5D)">Chitosan-based nanotherapeutics for ovarian cancer treatment.</a> J Drug Target. 27 (8), 839-852 (2019).</li>
<li>Dimassi, S., Tabary, N., Chai, F., Blanchemain, N., Martel, B. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Sulfonated+and+sulfated+chitosan+derivatives+for+biomedical+applications%3A+A+review%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">Sulfonated and sulfated chitosan derivatives for biomedical applications: A review.</a> Carbohydr Polym. 202, 382-396 (2018).</li>
<li>Maity, S., Mukhopadhyay, P., Kundu, P. P., Chakraborti, A. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Alginate+coated+chitosan+core-shell+nanoparticles+for+efficient+oral+delivery+of+naringenin+in+diabetic+animals-an+in+vitro+and+in+vivo+approach%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">Alginate coated chitosan core-shell nanoparticles for efficient oral delivery of naringenin in diabetic animals-an in vitro and in vivo approach.</a> Carbohydr Polym. 170, 124-132 (2017).</li>
<li>Abnoos, M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-alginate+nano-carrier+for+transdermal+delivery+of+pirfenidone+in+idiopathic+pulmonary+fibrosis%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Biol+Macromol%22%5BJournal%5D)">Chitosan-alginate nano-carrier for transdermal delivery of pirfenidone in idiopathic pulmonary fibrosis.</a> Int J Biol Macromol. 118 (Pt A), 1319-1325 (2018).</li>
<li>Lee, H. K., Smith, H. E., Liu, C., Willi, M., Hennighausen, L. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Cytosine+base+editor+4+but+not+adenine+base+editor+generates+off-target+mutations+in+mouse+embryos%5BTitle%5D)+AND+%22Commun+Biol%22%5BJournal%5D)">Cytosine base editor 4 but not adenine base editor generates off-target mutations in mouse embryos.</a> Commun Biol. 3 (1), 19(2020).</li>
<li>Lee, S. N., Jang, H. S., Woo, J. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Heterologous+expression+and+purification+of+a+CRISPR-cas9-based+adenine+base+editor%5BTitle%5D)+AND+%22Methods+Mol+Biol%22%5BJournal%5D)">Heterologous expression and purification of a CRISPR-cas9-based adenine base editor.</a> Methods Mol Biol. 2606, 123-133 (2023).</li>
<li>Tang, J., Lee, T., Sun, T. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Single-nucleotide+editing%3A+From+principle%2C+optimization+to+application%5BTitle%5D)+AND+%22Hum+Mutat%22%5BJournal%5D)">Single-nucleotide editing: From principle, optimization to application.</a> Hum Mutat. 40 (12), 2171-2183 (2019).</li>
<li>Newby, G. A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Base+editing+of+hematopoietic+stem+cells+rescues+sickle+cell+disease+in+mice%5BTitle%5D)+AND+%22Nature%22%5BJournal%5D)">Base editing of hematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice.</a> Nature. 595 (7866), 295-302 (2021).</li>
<li>Lu, D. Z., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Camkii%28%CE%B4%29+regulates+osteoclastogenesis+through+erk%2C+jnk%2C+and+p38+mapks+and+creb+signalling+pathway%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Cell+Endocrinol%22%5BJournal%5D)">Camkii(δ) regulates osteoclastogenesis through erk, jnk, and p38 mapks and creb signalling pathway.</a> Mol Cell Endocrinol. 508, 110791(2020).</li>
<li>Sato, K., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Regulation+of+osteoclast+differentiation+and+function+by+the+camk-creb+pathway%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Med%22%5BJournal%5D)">Regulation of osteoclast differentiation and function by the camk-creb pathway.</a> Nat Med. 12 (12), 1410-1416 (2006).</li>
<li>Li, X., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Viral+vector-based+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Viral vector-based gene therapy.</a> Int J Mol Sci. 24 (9), 7736(2023).</li>
<li>Gonçalves, G. A. R., Paiva, R. M. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy%3A+Advances%2C+challenges+and+perspectives%5BTitle%5D)+AND+%22Einstein%22%5BJournal%5D)">Gene therapy: Advances, challenges and perspectives.</a> Einstein. 15 (3), 369-375 (2017).</li>
<li>Mingozzi, F., High, K. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Immune+responses+to+AAV+in+clinical+trials%5BTitle%5D)+AND+%22Curr+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Immune responses to AAV in clinical trials.</a> Curr Gene Ther. 11 (4), 321-330 (2011).</li>
<li>Mingozzi, F., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Cd8%28%2B%29+t-cell+responses+to+adeno-associated+virus+capsid+in+humans%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Med%22%5BJournal%5D)">Cd8(+) t-cell responses to adeno-associated virus capsid in humans.</a> Nat Med. 13 (4), 419-422 (2007).</li>
<li>Dong, L., Li, Y., Cong, H., Yu, B., Shen, Y. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((A+review+of+chitosan+in+gene+therapy%3A+Developments+and+challenges%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">A review of chitosan in gene therapy: Developments and challenges.</a> Carbohydr Polym. 324, 121562(2024).</li>
<li>Rizeq, B. R., Younes, N. N., Rasool, K., Nasrallah, G. K. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Synthesis%2C+bioapplications%2C+and+toxicity+evaluation+of+chitosan-based+nanoparticles%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Synthesis, bioapplications, and toxicity evaluation of chitosan-based nanoparticles.</a> Int J Mol Sci. 20 (22), 5776(2019).</li>
<li>Mansouri, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-DNA+nanoparticles+as+non-viral+vectors+in+gene+therapy%3A+Strategies+to+improve+transfection+efficacy%5BTitle%5D)+AND+%22Eur+J+Pharm+Biopharm%22%5BJournal%5D)">Chitosan-DNA nanoparticles as non-viral vectors in gene therapy: Strategies to improve transfection efficacy.</a> Eur J Pharm Biopharm. 57 (1), 1-8 (2004).</li>
<li>Zhou, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Off-target+rna+mutation+induced+by+DNA+base+editing+and+its+elimination+by+mutagenesis%5BTitle%5D)+AND+%22Nature%22%5BJournal%5D)">Off-target rna mutation induced by DNA base editing and its elimination by mutagenesis.</a> Nature. 571 (7764), 275-278 (2019).</li>
<li>Betzler, B. K., Chee, Y. J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Bin+Abd+Razak%2C+H.R.+Intraosseous+injections+are+safe+and+effective+in+knee+osteoarthritis%3A+A+systematic+review%5BTitle%5D)+AND+%22Arthrosc+Sports+Med+Rehabil%22%5BJournal%5D)">Bin Abd Razak, H.R. Intraosseous injections are safe and effective in knee osteoarthritis: A systematic review.</a> Arthrosc Sports Med Rehabil. 3 (5), e1557-e1567 (2021).</li>
<li>Lin, Y. W., Aplan, P. D. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Leukemic+transformation%5BTitle%5D)+AND+%22Cancer+Biol+Ther%22%5BJournal%5D)">Leukemic transformation.</a> Cancer Biol Ther. 3 (1), 13-20 (2004).</li>
</ol>

<table><tbody><tr><td>צינורות PCR 0.2 מ"ל, מכסה שטוח</td><td>מעבדה</td><td>&nbsp; PT-02-C</td><td></td></tr><tr><td>מזרק 1 מ"ל</td><td>Anhui Jiangnan ציוד רפואי ושות', בע"מ</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>1% נתרן פנטוברביטל</td><td>/</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>1.5 מ"ל צינורות מיקרוצנטריפוגה</td><td>מעבדה</td><td>MCT-001-150</td><td></td></tr><tr><td>10 ופעמים; מאגר טעינת DNA</td><td>ואזים</td><td>עמ' 022-01</td><td></td></tr><tr><td>10X T4 DNA Ligase Buffer 1 מ"ל</td><td>TaKaRa ביוטכנולוגיה (דאליאן) ושות', בע"מ</td><td>2011א</td><td></td></tr><tr><td>1250 &mu; l קצה פיפטה 102.1 מ"מ</td><td>מעבדה</td><td>T-001-1250</td><td></td></tr><tr><td>200 &mu; l קצות פיפטות 50.55 מ"מ</td><td>מעבדה</td><td>&nbsp; T-001-200</td><td></td></tr><tr><td>2x Phanta Max Buffera</td><td>ואזים</td><td>P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>4 ? צנטריפוגה</td><td>תרמו פישר</td><td>75002425</td><td></td></tr><tr><td>צינור צנטריפוגה 50 מ"ל</td><td>מעבדה</td><td>T-012-50</td><td></td></tr><tr><td>צלחות תרבית תאים 6 בארות</td><td>מעבדה</td><td>11110</td><td></td></tr><tr><td>אגר</td><td>סנגון ביוטק</td><td>A505255-0250</td><td></td></tr><tr><td>המגבר</td><td>אביוול</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>צ'יטוזן</td><td>סנגון ביוטק</td><td>A600614-0500</td><td></td></tr><tr><td>שייקר תרבות בטמפרטורה קבועה</td><td>שנחאי Zhicheng מכשיר אנליטי ייצור ושות', בע"מ</td><td>ZWY-200D</td><td></td></tr><tr><td>מונה סלולרי אוטומטי של הרוזנת</td><td>תרמו פישר סיינטיפיק</td><td>הרוזנת השנייה/השנייה פלורידה</td><td></td></tr><tr><td>שקופיות ומחזיק תא ספירת תאים של רוזנת, חד פעמי</td><td>תרמו פישר סיינטיפיק</td><td>C10228</td><td></td></tr><tr><td>מאגר CutSmart</td><td>מעבדות ביולוגיות של ניו אינגלנד</td><td>B7204SVIAL</td><td></td></tr><tr><td>DH5 ואלפא;</td><td>ג'נרל ביוסיסטמס</td><td>CS01010</td><td></td></tr><tr><td>DMEM</td><td>ג'יבקו</td><td>C11995500BT</td><td></td></tr><tr><td>תערובת dNTP</td><td>ואזים</td><td>P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>אנזים Esp3I</td><td>נביולאבס</td><td>R0734S</td><td></td></tr><tr><td>חומצה אתילנדיאמינטטראצטית</td><td>VETEC (סיגמא-אולדריך)</td><td>V900106</td><td></td></tr><tr><td>סרום בקר עוברי</td><td>אורי סל</td><td>FBSAD-01011-500</td><td></td></tr><tr><td>ציטומטר זרימה</td><td>BD FACSקליבור</td><td>342975</td><td></td></tr><tr><td>צינור זרימה</td><td>ביוטיים ביוטכנולוגיה</td><td>FFC005-1תיק</td><td></td></tr><tr><td>מיקרוסקופ פלואורסצנטי</td><td>לייקה</td><td>427019</td><td></td></tr><tr><td>ערכת טיהור ג'ל מקסי</td><td>טיאנגן</td><td>DP210</td><td></td></tr><tr><td>ערכת מיצוי DNA גנומי</td><td>טיאנגן</td><td>DP304</td><td></td></tr><tr><td>חומצה אצטית קרחונית</td><td>תאגיד קבוצת התרופות הלאומית של סין</td><td>10000218</td><td></td></tr><tr><td>סמן DNA של GoldBand DL2,000</td><td>YESEN</td><td>ברקוד 10501ES60</td><td></td></tr><tr><td>מכונת קרח</td><td>שנגחאיז'נגצ'יאו</td><td>BNS-30</td><td>מעבדה שמורה</td></tr><tr><td>מאגר ImunoSep</td><td>דיוק ביומדיקל ושות', בע"מ</td><td>604050</td><td></td></tr><tr><td>סדרת צנטריפוגות ספסל קטנות Megafuge 8</td><td>תרמו פישר סיינטיפיק</td><td>75004250</td><td></td></tr><tr><td>מם</td><td>טכנולוגיית חיים</td><td>11140050</td><td></td></tr><tr><td>ננו-דרופ 2000&nbsp;</td><td>תרמו פישר סיינטיפיק, ארה"ב</td><td></td><td></td></tr><tr><td>נאוה</td><td>סיגאם</td><td>S5881-500G</td><td></td></tr><tr><td>PBS</td><td>שיג'ין</td><td>XG3650</td><td></td></tr><tr><td>וקטור PCMV-SPRY-ABE8E</td><td>/</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>מכשיר הגברה PCR</td><td>תרמו פישר</td><td>AKC96300441</td><td></td></tr><tr><td>פניצילין/סטרפטומיצין&nbsp;</td><td>סולארביו</td><td>עמ' 1400</td><td></td></tr><tr><td>פפטון</td><td>סנגון ביוטק</td><td>A505247-0500</td><td></td></tr><tr><td>פנטה מקס סופר-פידליטי DNA פולימראז</td><td>ואזים</td><td>P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>ליזאט תאים אדומים</td><td>ביוטיים</td><td>C3702</td><td></td></tr><tr><td>נתרן כלורי</td><td>תאגיד קבוצת התרופות הלאומית של סין</td><td>10019318</td><td></td></tr><tr><td>נתרן גופרתי</td><td>אלאדין</td><td>S433911</td><td></td></tr><tr><td>T-001-10 10&mu; l קצות פיפטות 31.65 מ"מ</td><td>מעבדה</td><td>&nbsp; ט-001-10</td><td></td></tr><tr><td>T4 DNA ליגאז</td><td>TaKaRa ביוטכנולוגיה (דאליאן) ושות', בע"מ</td><td>2011א</td><td></td></tr><tr><td>טריס</td><td>ביופרוקס</td><td>ברקוד 1115KG001</td><td></td></tr><tr><td>טריפטון</td><td>סנגון ביוטק</td><td>A505250-0500</td><td></td></tr><tr><td>מערבל מערבולת</td><td>סיגמא</td><td>Z258423</td><td></td></tr><tr><td>אמבט מים</td><td>שנגחאיYiiheng</td><td>DK-80</td><td></td></tr><tr><td>כתם ג'ל חומצה גרעינית YeaRed</td><td>YESEN</td><td>ברקוד 10203ES76</td><td></td></tr><tr><td>תמצית שמרים</td><td>בי.בי.איי</td><td>A610961-0500</td><td></td></tr><tr><td>זטאסייזר ננו</td><td>מלברן פאליטיקס</td><td>Zetasizer Nano ZS</td><td></td></tr><tr><td>&בטא;-מרקפטואתנול&nbsp;</td><td>סיגמא</td><td>444203</td><td></td></tr></tbody></table>

העברת גנים וביטוי משופרים באמצעות הזרקה תוך גרמית של חלקיקי צ'יטוזן עטופים בעריכת אדנין בסיס פלסמידים

Enhanced Gene Delivery and Expression using Intraosseous Injection of Chitosan Nanoparticles Encapsulated Adenine Base Editor Plasmids

פלסמידים במבחנה הוזרקו לעכברים על ידי הזרקה תוך גרמית (איור 1A). גודל החלקיקים הממוצע של הננו-חלקיקים היה כ-202.9 ננומטר, הפוטנציאל היה 2.77 mV וה-PDI היה 0.22 (איור 1B). איור 1C מציג את צורת פני השטח של הננו-חלקיקים שנצפו ככדוריים על ידי מיקרוסקופ אלקטרונים. איור 1D מציג את מפת הפלסמיד של וקטור ה-ABE ואת מפת הפלסמיד של וקטור ה-gRNA.
<p class="jove_content"...

The delivery of exogenous plasmids into experimental animals is crucial in biomedical research, including the investigation of gene functions, the ...

enhanced-gene-delivery-expression-using-intraosseous-injection

Research

JoVE Journal

Bioengineering

הנדסה ביולוגית

בtransfection vivo של DNA עירום על ידי מסירת גן הידרודינמית מציג גנים לתוך הרקמה של בעלי חיים עם תגובה דלקתית מינימאלית. כמויות מספיקות של מוצר גן נוצרות באופן שתפקוד הגן והרגולציה, כמו גם מבנה חלבון ותפקוד ניתן לנתח.

ביטוי חולף של חלבונים על ידי הידרודינמית ג&#39;ין משלוח בעכברים

מחקרים אלה מדווחים על הצמדה הפיכה של וקטורים של גנים אדנו-ויראלים למשטחי מתכת חסרי ציפוי של סטנטים ודיסקי רשת מודל. שחרור ממושך של חלקיקים נגיפיים בעלי יכולת התמרה המותנה בהידרוליזה של קישורים צולבים המשמשים לקיבוע וקטור מביא לביטוי טרנסגן עמיד ספציפי לאתר בתאי כלי דם ובעורקים סטנטים.

העברת כלי דם ג&#39;ין ממתכת סטנט משטחים באמצעות adenoviral וקטורי Tethered דרך Hydrolysable חוצה linkers

התמיינות של תאים קודמים לאוסטאוקלסטים מווסתת על ידי ציטוקינים וגורמי גדילה. כאן, מתוארת טכניקה חדשה להעברת גנים להתמיינות של אוסטאוקלסטים in vivo ופרוטוקולי תרבית תאים להתמיינות תאים קודמים לאוסטאוקלסטים במבחנה כשיטה לחקר ההשפעות של ציטוקינים על אוסטאוקלסטוגנזה.

רומן In vivo טכניקה וין העברה במבחנה לחקר אובדן עצם בפרעות השלד והשרירים

פרוטוקול זה מתאר מערכת השתלת תאים המשתמשת בספרואידים מהונדסים גנטית הניתנים להזרקה. ספרואידים של תאים מתורבתים על לוחות תרבית מיקרו-דפוסיים ומשוחזרים לאחר החדרת גנים באמצעות ננו-מיצלות פוליפלקס. מערכת זו מאפשרת ביטוי טרנסגנים ממושך מהתאים המושתלים בבעלי חיים מארחים תוך שמירה על התפקוד המולד של התאים.

Transfection גן לתאי ספרואיד על צלחות micropatterned תרבות להשתלת תאים גנטיות-שונה

לשיטות הקיימות לשינוי צמחים יש ישימות מוגבלת. הטכנולוגיה החדשנית שמקורה בפפטיד המוצעת כאן מבטיחה הן פשטות והן יעילות בהחדרת חלבון או גנים אקסוגניים לתאים התוך-תאיים הרצויים של צמחים שלמים.

פפטיד הנגזרות שיטה לתחבורה גנים וחלבונים מעבר נייד מחסומי Organellar בצמחים

פרוטוקול זה מהווה חלופה חסכונית להיבעת פלסמיד דנ"א עירומה עור עכבר. המטרה הכללית של הפרוטוקול היא לספק גנים חיסוניים הקשורות לתוך רקמות עור כדי להתוות את התפקיד הפונקציונלי של גן ספציפי דלקת עורית.

פיתוח של מערכת מסירת DNA החסכוני ידי &quot;Acufection&quot; ויישומו מחקר עור

פרוטוקול זה מתאר שיטה להחדיר פלסמיד DNA לתוך הכליה העכבר באמצעות אגן הכליה כדי לייצר transgene ביטוי במיוחד בתוך הכליה.

הזרקת hydrodynamic אגן הכליה נגיפי ביטוי של חלבונים בתוך הכליה.

שיטה זו מתארת את המיקום של שתלי העורק interposition בארנבים, את התמרה חושית של השתלים, ההישג של הביטוי transgene עמיד. דבר זה מאפשר החקירה של תפקידים פיזיולוגיים ופתולוגיים של transgenes ומוצרים שלהם חלבון בורידים המושתל, ובדיקות של ג'ין טיפולים למחלות שתל הווריד.

דגם ארנב של ביטוי Transgene עמיד ומוחלף כדי שתלי Interposition נפוצים של העורק הראשי

שימוש במודל גידול אוטוכתוני חיסוני המונע על ידי מוטציות נפוצות של חולים לבדיקות פרה-קליניות הוא קריטי לבדיקות אימונותרפיות. פרוטוקול זה מתאר שיטה ליצירת מודלים של עכברי גידול במוח באמצעות העברה מבוססת אלקטרופורציה של DNA פלסמיד המייצגים מוטציות נפוצות של חולים, ובכך מספקים מודל עכבר מדויק, ניתן לשחזור ועקבי.

מידול גידולי מוח in vivo באמצעות העברה מבוססת אלקטרופורציה של DNA פלסמיד המייצג חתימות מוטציה של מטופל

פרוטוקול זה מתאר כיצד הזרקה תוך-טחולית של RNA סיכת ראש קטנה המועברת על ידי AAV8 משיגה את אותה יעילות הפלת גנים בכבד כמו הזרקת וריד פורטלי, המייצגת הליך פשוט יותר עם תמותה וסיבוכים נמוכים בהרבה סביב הניתוח ואחרי הניתוח.

הפלת גנים יעילה בכבד באמצעות הזרקה תוך-טחולית של RNA סיכת ראש קטנה המסופקת על ידי נגיף הקשור לאדנו Serotype 8 (AAV8)

פרוטוקול זה נועד להציג שיטה לייצור וטיהור ביומימטיקה של וזיקולה חוץ-תאית שמקורם בתאי גזע מזנכימיים (MSC) לטיפול גנטי. הננווסיקולה מוגבלת לשכבות ליפידים שמקורן ב-MSC ומכילה AAVs רקומביננטיים הנושאים את הגן המעניין בלומן. ננו-ווסיקולה זו מספקת וקטור משופר להעברת גנים ב-in vivo .

פיתוח ננוביסיקולות עטופות בממברנה של תאי גזע מזנכימיים לשיפור העברת הגנים

למד שיטת העברת גנים חדשנית המשתמשת בחלקיקי צ'יטוזן לשחרור פלסמידים לעצם דרך הזרקה תוך גרמית. השיטה מגבירה יעילות טרנספקציה ומבטיחה ביטוי גני ממושך במח העצם של עכברים.

העברת גנים וביטוי משופרים באמצעות הזרקה תוך גרמית של חלקיקי צ'יטוזן עטופים בעריכת אדנין בסיס פלסמידים

גלה סרטונים נוספים