Articolo metodologico

Terapia genica basata su vettori virali per il ripristino dell'udito in un modello murino

7 agosto 2025

In questo articolo

Abstract

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Fonte: Akil, O., et al., Metodo chirurgico per la consegna genica mediata da virus all'orecchio interno del topo attraverso la membrana della finestra rotonda. J. Vis. Exp. (2015)

Questo video mostra la procedura di somministrazione di un gene terapeutico nell'orecchio interno di un cucciolo di topo con perdita dell'udito indotta geneticamente. Utilizzando un vettore virale adeno-associato (AAV), il gene viene iniettato attraverso la membrana rotonda della finestra, consentendo alle particelle virali di entrare nelle cellule ciliate, ripristinare la produzione di trasportatore di glutammato e ristabilire la segnalazione sonora al cervello.

Protocollo

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Tutte le procedure che coinvolgono modelli animali sono state esaminate dal comitato istituzionale locale per la cura degli animali e dal comitato di revisione veterinaria JoVE.

1. Preparazione dell'animale per l'intervento

  1. chirurgico Eseguire le procedure chirurgiche in uno spazio pulito e dedicato. Autoclavare in autoclave tutti gli strumenti chirurgici e sterilizzare con uno sterilizzatore a perle di vetro prima dell'intervento chirurgico.
    NOTA: In questo protocollo, utilizzare topi FVB postnatali del giorno 10-12 (P10-12). Diverse età e ceppi di topi possono essere utilizzati per soddisfare le esigenze di un progetto specifico. I topi di età superiore a P40 possono essere difficili perché l'osso della bulla diventa più duro.
  2. Anestetizzare i topi con un'iniezione intraperitoneale di una miscela di ketamina cloridrato (100 mg/kg), xilazina cloridrato (10 mg/kg) e acepromazina (2 mg/kg). Iniziare la preparazione chirurgica solo dopo che l'animale non risponde più a stimoli dolorosi, come il pizzicamento delle dita dei piedi. Se necessario, somministrare una dose di richiamo (un quinto della dose originale) del cocktail anestetico per ripristinare il piano anestetico originale.
    NOTA: Prestare attenzione in questo passaggio perché la maggior parte della mortalità osservata a questa età è causata da sovradosaggio di anestetico.
  3. Copri gli occhi dell'animale con un unguento oftalmico protettivo per mantenere gli occhi umidi durante l'anestesia, sopprimendo il riflesso dell'ammiccamento dell'animale.
  4. Per prevenire l'ipotermia post-anestesia, posizionare il mouse con il collo esteso su un termoforo durante tutta la procedura fino a quando non è completamente sveglio.
  5. Radere la regione post-auricolare sinistra con un tagliacapelli e disinfettare con etanolo al 70% e iodio povidone prima della manipolazione chirurgica.

2. La procedura chirurgica e l'iniezione del vettore

  1. Utilizzare un approccio post-auricolare per esporre la bolla timpanica. Incidere il tessuto sottocutaneo con piccole forbici per esporre il muscolo post-auricolare. Dopo aver retratto il tessuto adiposo sul lato posteriore dell'incisione, separare i muscoli sui lati destro e sinistro perpendicolarmente all'incisione per esporre l'osso temporale. Assicurarsi che questa incisione sia sufficientemente lunga da funzionare comodamente con una visualizzazione adeguata.
  2. Perforare la bolla timpanica con un ago da 25 G ed espandere il foro secondo necessità con una pinza staccando l'osso all'indietro per consentire l'accesso al giro basale della coclea, quindi allargare sufficientemente per visualizzare l'arteria stapediale e la membrana della finestra rotonda (RWM).
  3. Perforare delicatamente l'RWM al centro con una pipetta capillare borosilicata. Osservare l'efflusso del fluido attraverso l'RWM a questo punto; Questo è normale. Attendere che l'efflusso si sia stabilizzato (il liquido efflusso dalla coclea viene asciugato con una carta da filtro sterile).
    NOTA: Prestare attenzione quando si tiene e si fa avanzare l'ago di vetro in modo che la perforazione RWM sia la più piccola possibile. A seconda del microscopio utilizzato, tenere le pipette utilizzando un micromanipolatore o a mano utilizzando un portapipette.
  4. Preparare le pipette per l'iniezione utilizzando un estrattore per pipette, allo stesso modo in cui vengono preparate le pipette patch clamp. Assicurarsi che il diametro del puntale sia grande (circa 15 μm di diametro) in modo che il pipettaggio del virus sia facile da eseguire.
  5. Aspirare da 1 a 2 μl di virus adeno-associati (AAV1-VGLUT3, AAV1-GFP o AAV2-GFP) in una pipetta per iniezione. Dopo che l'efflusso si è stabilizzato (da 5 a 10 minuti), microiniettare questo volume fisso nella scala timpanica attraverso lo stesso foro precedentemente praticato in RWM.

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Materiali

Elenco dei materiali utilizzati in questo articolo
NomeAziendaNumero di catalogoCommenti
KetamineButler Schein
XylazineAnaSed
AcepromazineFornito da UCSF LARC
Betadine Betadine Puredue Pharma
Desametasone unguento oftalmico (TobraDex)Alcon
TermoforoBraintree scientific, inc.
Ago 25GBD305127
pipetta capillare in borosilicatoWorld precision instruments, inc.1B100F-4
Microscopio da dissezioneLeica MZ95
Micropipetta fiammeggiante/ marroneStrumento Sutter Co
Puller Modello P-97
TDT Sistema BioSig IIITucker-Davis Technologies

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Terapia genica con vettori viralitopo per il ripristino dell uditovettore virale adeno associatoiniezione nella membrana della finestra rotondaproduzione del trasportatore del glutammatoripristino della segnalazione sonoraorecchio interno del toposomministrazione chirurgica di genitrasduzione delle cellule ciliateesposizione dell osso temporale

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