Method Article

Implementazione dell'elastografia transitoria non invasiva Point of Care per la valutazione della malattia epatica nelle popolazioni pediatriche con fibrosi cistica

DOI:

10.3791/67929

August 29th, 2025

In This Article

Summary

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L'obiettivo di questo protocollo è quello di mostrare la tecnica e l'uso dell'elastografia transitoria point-of-care per i gastroenterologi pediatrici che monitorano il coinvolgimento epatobiliare e la malattia epatica avanzata da fibrosi cistica nelle persone con fibrosi cistica.

Abstract

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La fibrosi cistica (FC) è una condizione ereditaria che colpisce più sistemi di organi, uno dei quali è il fegato. La presentazione e la manifestazione della malattia epatica nella FC sono varie e sono in corso ricerche per comprenderne meglio l'eziologia e le implicazioni cliniche. Alcuni studi hanno dimostrato che la malattia epatica nella FC colpisce il 10% delle persone con FC (PwCF) all'età di 10 anni e il 30% all'età di 30 anni. Lo screening e il monitoraggio del coinvolgimento epatico nella FC continuano ad evolversi man mano che vengono create nuove linee guida e terapie.

Nel 2023 sono state rilasciate nuove linee guida di consenso riguardanti la valutazione, la nomenclatura e il monitoraggio della malattia epatica nella FC. Due nuovi termini definiscono l'impatto della FC sul fegato: FC coinvolgimento epatobiliare (CFHBI) e malattia epatica associata alla fibrosi cistica avanzata (aCFLD). Il monitoraggio e la valutazione della progressione della malattia epatica nella FC richiedono un attento monitoraggio di laboratorio in coordinamento con l'imaging. Un pilastro della valutazione della PwCF per CFHBI include la scansione elastografica per determinare le misurazioni della rigidità epatica per valutare la possibile fibrosi. Un approccio conveniente, portatile e non invasivo per completare le valutazioni dell'elastografia è l'elastografia transitoria point-of-care (POCTE).

Questo articolo tratterà l'uso e l'utilità di POCTE per quanto riguarda la valutazione di CFHBI e aCFLD nella popolazione pediatrica con FC. Più specificamente, questo articolo fornirà informazioni di base sulle linee guida su quando e come utilizzare POCTE nella cura della PwCF. Fornirà inoltre istruzioni dettagliate su come eseguire POCTE, come interpretare i risultati, i passaggi successivi nella cura, i limiti di POCTE e altre considerazioni sul suo utilizzo. Infine, questo articolo descriverà un progetto di miglioramento della qualità che implementa POCTE per la prima volta in una grande clinica pediatrica per la fibrosi cistica.

Introduction

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Il recettore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) codifica per un canale epiteliale del cloro attivato da cAMP che regola le secrezioni di muco esocrino all'interno di più sistemi, tra cui polmoni, pancreas, intestino, dotti biliari intraepatici, cistifellea, ghiandole sudoripare e organi riproduttivi. Errori nella sintesi proteica del CFTR portano alla fibrosi cistica (FC), una malattia caratterizzata da produzione sistemica di muco ispessito, alterato flusso di muco e aumento dell'infiammazione. Le terapie modulanti del recettore transmembrana CF (CFTR) mirano agli errori nella sintesi proteica e correggono o....

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Protocol

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La clinica in cui questo è stato implementato era una grande clinica pediatrica per la fibrosi cistica situata a Dallas, in Texas, con una popolazione di quasi 300 pazienti con PwCF. Questo progetto era esente dall'IRB in quanto ritenuto un miglioramento della qualità. Il posizionamento appropriato del paziente e la selezione dello strumento sono necessari per creare misurazioni accurate della rigidità epatica. Una volta impostata correttamente, la sonda deve essere posizionata in modo da ottenere i migliori risultati, seguita dall'interpretazione dei dati.

1. Selezione della dimensione della sonda

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Results

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Per implementare un migliore screening epatico e, in particolare, l'uso di POCTE nella nostra clinica, è stato progettato un progetto di miglioramento della qualità (QI). Sono stati creati strumenti di miglioramento della qualità come Global Aim, SMART Aim, mappe di processo e diagrammi dei driver chiave. Gli interventi sono stati implementati tramite cicli Plan-Do-Study-Act (PDSA), per un totale di quattro cicli. Entro l'ultimo ciclo PDSA, con un intervallo di date compreso tra il 1° settembre 2023 e il 31 agosto 2023, .......

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Discussion

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L'uso di POCTE in ambito clinico consente valutazioni convenienti, efficienti e ben tollerate della rigidità epatica in PwCF 1,4,5,6,7,8,9. Le nuove linee guida per la valutazione della malattia epatica nella FC si concentrano in modo prominente sull'imaging.......

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Disclosures

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Meghana Sathe è finanziata dalla Cystic Fibrosis Foundation e da Anagram Therapeutics, Inc. Non sono stati segnalati altri conflitti di interesse.

Acknowledgements

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Ringraziamo i nostri pazienti e le nostre famiglie, il team di Children's Health CF, in particolare i membri del nostro team che scansionano Marisela Leyva, Kimberly Hodges e Katherine Philpot.

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Materials

List of materials used in this article
NameCompanyCatalog NumberComments
  FibroScan o altri POCTEEchosense o altri POCTEN/AMacchina POCTE 
Gel per ultrasuoni Se disponibileN/ADa utilizzare con POCTE
Sonda ad ultrasuoni (misure assortite)EcosensoN/ASonda POCTE

References

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  1. Sellers, Z. M., et al. Cystic fibrosis screening, evaluation, and management of hepatobiliary disease consensus recommendations. Hepatology. 79 (5), 1220-1238 (2024).
  2. Woodruff, S. A., Sontag, M. K., Accurso, F. J., Sokol, R. J., Narkewicz, M. R.

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Point Of Care ElastographyTransient ElastographyCystic Fibrosis LiverPediatric Liver DiseaseLiver Stiffness MeasurementHepatobiliary InvolvementLiver Fibrosis AssessmentControlled Attenuation ParameterShear Wave ElastographyLiver Steatosis Detection

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