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Sicurezza ed efficacia del decotto Weishen nei pazienti anziani con osteoporosi e carenza di Yang del rene: un trial randomizzato

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DOI:

10.3791/71174

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18 agosto 2026

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In questo articolo

Sommario

Questo studio controllato con placebo in doppio cieco ha valutato 12 settimane di monoterapia con Decotto Weishen in 72 adulti anziani con osteoporosi e carenza di yang del rene. Gli esiti includevano la risposta del sindrome della medicina tradizionale cinese, il dolore lombare, la densità minerale ossea, i marcatori del turnover osseo e la sicurezza. I risultati forniscono un sostegno preliminare per ulteriori studi clinici confermativi di maggiori dimensioni e più lunghi.

Abstract

Questo studio ha descritto il protocollo e valutato la sicurezza e l'efficacia preliminare della monoterapia con Weishen Decoction. Questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo ha arruolato 72 pazienti idonei (di età compresa tra 60 e 80 anni), assegnati in rapporto 1:1 a ricevere granuli di Weishen Decoction o placebo per 12 settimane. Non era consentito alcun trattamento convenzionale di base per l'osteoporosi (inclusi calcio o vitamina D). L'outcome primario era il tasso di efficacia totale basato sulla riduzione del punteggio del sindrome della medicina tradizionale cinese (MTC) (riduzione ≥30% della scala analogica visiva (VAS) del dolore lombare), della densità minerale ossea (BMD) a livello della colonna lombare e del collo del femore e dei marcatori sierici del metabolismo osseo (peptide pro di tipo I N-terminale del procollagene (PINP), telopeptide C-terminale del collagene di tipo I (β-CTX), osteocalcina (OC)). La sicurezza è stata valutata mediante test di laboratorio e monitoraggio degli eventi avversi. Tutti i 72 pazienti hanno completato lo studio. L'outcome primario definito dal protocollo ha mostrato un tasso di efficacia totale maggiore con Weishen Decoction rispetto al placebo (66,7% contro 41,7%; P < 0,05). Analisi esplorative sulla BMD hanno suggerito una differenza tra i gruppi nella variazione della BMD del collo del femore (P < 0,05), mentre le variazioni della BMD della colonna lombare non sono risultate significativamente diverse. Considerata la durata del trattamento di 12 settimane, questi risultati sulla BMD sono preliminari e generativi di ipotesi. Nessun evento avverso grave si è verificato in nessuno dei due gruppi. Questi risultati dimostrano che un ciclo di 12 settimane di monoterapia con Weishen Decoction è fattibile e sicuro in questa popolazione. I miglioramenti osservati nei sintomi della MTC e nel dolore, insieme a modifiche suggeritive della BMD del collo del femore, giustificano ulteriori studi di conferma a lungo termine.

Introduzione

L'osteoporosi è una malattia sistemica dello scheletro caratterizzata dalla riduzione della massa ossea, dal deterioramento della microarchitettura ossea e da un aumento della fragilità ossea. Le fratture osteoporotiche aumentano in modo significativo la disabilità e la mortalità tra gli anziani1,2,3. Con l'intensificarsi dell'invecchiamento della popolazione a livello globale, l'osteoporosi è diventata un grave problema di sanità pubblica4. In Cina, la prevalenza di osteoporosi negli individui di età pari o superiore a 60 anni è pari al 32%, determinando un onere clinico e socioeconomico considerevole e in costante aumento.

Attualmente, le principali strategie terapeutiche per l'osteoporosi senile (SOP) nella medicina moderna includono la supplementazione di calcio e vitamina D, l'uso di farmaci anti-riassorbenti (come i bifosfonati, gli anticorpi monoclonali mirati al RANKL) e agenti anabolizzanti5,6. Sebbene queste terapie possano aumentare efficacemente la densità minerale ossea (BMD) e ridurre il rischio di fratture, esse presentano ancora numerose sfide nell'uso a lungo termine. Ad esempio, i bifosfonati possono causare osteonecrosi della mandibola o fratture femorali atipiche7, mentre agenti come il teriparatide e il denosumab sono limitati dall'elevato costo e dalla possibile rapida perdita ossea dopo l'interruzione del trattamento8. Pertanto, esplorare alternative o terapie complementari più sicure, economiche e adatte alla gestione a lungo termine riveste una notevole importanza clinica.

La medicina tradizionale spesso classifica l'osteoporosi nell'ambito della "decadenza ossea" (Gu Wei) o della "atrofia ossea" (Gu Ku). Il Su Wen · Wei Lun afferma: "Il rene governa le ossa e il midollo... Quando il qi del rene è caldo, la colonna lombare non può sollevarsi, le ossa si atrofizzano e il midollo diminuisce, portando alla decadenza ossea", stabilendo così la carenza renale come patogenesi fondamentale9. Il rene conserva l'essenza, governa le ossa e produce il midollo. Le funzioni di riscaldamento e propulsione dello yang primordiale all'interno del rene sono fondamentali per ossa robuste e un metabolismo equilibrato. La carenza di yang del rene porta a un'insufficienza di essenza e sangue, a una cattiva nutrizione del midollo e a ossa malnutrite e indebolite, che diventano fragili. Le manifestazioni cliniche includono spesso dolore lombare di tipo freddo, debolezza e dolore, avversione al freddo e arti freddi10. Pertanto, riscaldare e tonificare lo yang del rene è diventato un principio importante nella medicina tradizionale cinese per la prevenzione e il trattamento dell'osteoporosi dovuta a carenza di yang del rene11.

La Decozione Weishen (nota anche come Pillola Weishen) proviene dall'opera *Suwen Bingji Qiyi Bao Ming Ji* di Liu Wansu della dinastia Jin, originariamente indicata per "compromissione del fegato e dei reni con interessamento della milza, scarsa digestione del cibo e dolore lombare che impedisce di alzarsi11." La formula utilizza la corteccia di Eucommia (Du Zhong) e il frutto di Psoralea (Bu Gu Zhi) come erbe sovrane per riscaldare il rene, rafforzare lo yang e tonificare tendini e ossa; il seme di Dodder (Tu Si Zi), il Fieno greco (Hu Lu Ba) e la radice di Cyathula (Chuan Niu Xi) come erbe ministeriali per tonificare fegato e rene ed eliminare il vento-umidità; assistite da radice di Saposhnikovia (Fang Feng), rizoma di Dioscoreae hypoglaucae (Bi Xie), frutto di Tribulus (Bai Ji Li) e corteccia di Cinnamomo (Rou Gui) per disperdere il vento-umidità, beneficiare il basso jiao, calmare il fegato e sopprimere lo yang, nonché riscaldare e aprire i meridiani. Tradizionalmente, si ritiene che queste erbe agiscano sinergicamente per riscaldare e tonificare lo yang del rene e rifornire l'essenza al fine di rafforzare le ossa. Esperimenti preliminari su animali hanno mostrato che il Decotto Weishen potrebbe migliorare il metabolismo osseo e promuovere la formazione ossea modulando vie di segnalazione, tra cui TGF-β/Smad2 e MAPK.12Tuttavia, nella pratica clinica, questa formula viene più spesso utilizzata in combinazione con la medicina occidentale. Esiste una carenza di prove di ricerca clinica di alta qualità e rigorosamente progettate a sostegno della sua efficacia e sicurezza come monoterapia per l'osteoporosi senile da deficit di yang del rene.

Per chiarire la collocazione della monoterapia con Weishen Decoction, questo articolo la confronta con le principali strategie terapeutiche cliniche. La terapia farmacologica convenzionale comprende principalmente bifosfonati, denosumab e teriparatide, che possono essere utilizzati con o senza supplementi di calcio e vitamina D. Questi regimi possono ridurre efficacemente il rischio di fratture e garantire un'efficacia a lungo termine, tuttavia presentano svantaggi notevoli. Possono causare gravi reazioni avverse come osteonecrosi della mandibola e fratture femorali atipiche, e sono associati a costi elevati e scarsa tollerabilità in alcuni pazienti anziani. Inoltre, dopo la sospensione del denosumab si verifica comunemente una rapida perdita ossea. Sebbene l'integrazione di calcio e vitamina D da sola sia sicura ed economica, ha un effetto limitato nella prevenzione delle fratture negli individui anziani con adeguati livelli di vitamina D5,6. Si tratta semplicemente di una terapia adiuvante e non di un trattamento modificante la malattia.

Un altro approccio comune è la terapia combinata con formule a base di erbe cinesi e farmacoterapia convenzionale, che aiuta ad alleviare i sintomi clinici e a ridurre il dosaggio dei farmaci occidentali. Tuttavia, tali disegni di trattamento aggiuntivo sono confusi dai trattamenti di base, rendendo impossibile identificare l'effetto terapeutico indipendente delle erbe medicinali. Inoltre, la maggior parte degli studi pertinenti manca di cecità rigorosa, controllo con placebo e criteri standardizzati per la differenziazione del sindromo della medicina tradizionale cinese. Per questo motivo, l'efficacia reale delle formule a base di erbe tonificanti del rene, inclusa la Decozione Weishen, quando utilizzata da sola, rimane incerta. C'è quindi un'urgente necessità clinica di verificare se formule standardizzate di erbe cinesi possano fungere da monoterapie efficaci, offrendo un'alternativa per i pazienti che preferiscono un trattamento puramente di medicina tradizionale cinese o che presentano controindicazioni ai farmaci occidentali convenzionali.

Questo studio adotta un disegno in monoterapia controllato con placebo, senza integrazione di calcio e vitamina D, per i seguenti motivi. In primo luogo, consente una valutazione imparziale dell'efficacia autonoma del Decotto Weishen, eliminando fattori di confondimento derivanti da trattamenti concomitanti. In secondo luogo, non esistono ancora studi clinici di alta qualità che abbiano confermato gli effetti indipendenti del Decotto Weishen in questa popolazione di pazienti, e un disegno sperimentale con placebo può fornire le evidenze più rigorose. In terzo luogo, considerando il periodo di intervento della durata di 12 settimane e il monitoraggio costante durante tutta la durata dello studio, l'astensione da calcio e vitamina D è stata ritenuta eticamente accettabile in base ai criteri di inclusione e alle procedure di monitoraggio dello studio. Questo disegno mira a rispondere a una domanda clinica fondamentale: la monoterapia con Decotto Weishen può migliorare i sintomi clinici, la gravità del dolore, il metabolismo osseo e la densità minerale ossea nei pazienti anziani affetti da osteoporosi senile di tipo carenza di yang del rene?

Questo studio intende colmare il divario nella ricerca. Per quanto ne sappiamo, questo è il primo trial clinico volto a valutare l'efficacia e la sicurezza della Decozione Weishen, utilizzata da sola (senza farmaci convenzionali anti-osteoporosi), nell'osteoporosi senile con quadro di deficienza del yang del rene. I risultati forniranno evidenze preliminari a sostegno dell'applicazione clinica precisa di questa formula e guideranno la progettazione di successivi trial clinici di conferma.

Protocollo

Lo studio è stato condotto in conformità con i principi della Dichiarazione di Helsinki. Lo studio è stato approvato dal Comitato Etico dell'Ospedale Centrale di Xuzhou (numero di approvazione: XZXY-LK-20230320-037). Il trial è stato registrato nel Sistema Nazionale di Registrazione della Ricerca Medica (n.: MR-32-23-014328).

Progettazione della sperimentazione

Si è trattato di uno studio clinico prospettico, monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza della monoterapia con Weishen Decoction nell'osteoporosi senile da carenza di yang del rene.

Reclutamento e iscrizione

I partecipanti sono stati reclutati dalla clinica ambulatoriale del Dipartimento di Ortopedia e Medicina Tradizionale Cinese (TCM) del Xuzhou Central Hospital tra aprile 2023 e settembre 2024. Un coordinatore della ricerca ha esaminato quotidianamente i record medici elettronici alla ricerca di pazienti di età compresa tra 60 e 80 anni con codici diagnostici per osteoporosi (M80–M81) e sintomi di dolore alla schiena, rigidità e debolezza alla vita e alle ginocchia. Ai pazienti potenzialmente idonei è stato quindi contattato telefonicamente utilizzando un modulo standardizzato che illustrava lo scopo dello studio, il disegno della sperimentazione della durata di 12 settimane, in doppio cieco e controllato con placebo, l'assenza di supplementazione di base con calcio o vitamina D e la disponibilità di un trattamento di salvataggio se necessario. Ai pazienti che hanno mantenuto l'interesse è stata fissata una visita di screening. Durante lo screening, da tutti i partecipanti è stato ottenuto il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. È stato tenuto un registro di screening per registrare tutti i pazienti contattati, i motivi dell'esclusione e coloro che hanno rifiutato la partecipazione. Dopo il consenso, è stato prelevato un campione di sangue a digiuno per misurare la concentrazione sierica di 25-idrossivitamina D₃ (richiesta una concentrazione ≥20 ng/mL per l'inclusione), calcio, fosforo e marcatori del turnover osseo (PINP, β-CTX, OC) mediante un analizzatore biochimico automatico. Un dispositivo a densitometria a raggi X a doppia energia (DXA) è stato utilizzato per misurare la densità minerale ossea a livello della colonna lombare (L1–L4) e del collo del femore sinistro. La differenziazione del sindromo TCM è stata effettuata in modo indipendente da due medici TCM esperti utilizzando un modulo standardizzato di rapporto clinico (CRF); eventuali disaccordi sono stati risolti mediante discussione con un terzo medico TCM senior. Tutti i criteri di inclusione ed esclusione sono stati verificati utilizzando un elenco precompilato. Ai partecipanti idonei è stata quindi fissata una valutazione basale entro 7 giorni prima della randomizzazione.

Calcolo della dimensione del campione

La dimensione del campione è stata calcolata in base all'outcome primario, ovvero il tasso di efficacia totale (outcome dicotomico). Secondo due meta-analisi precedentemente pubblicate sugli interventi di medicina tradizionale cinese (TCM) per l'osteoporosi primaria13,14, i tassi di efficacia totale riportati (basati sulla riduzione del punteggio del sintomo TCM) per le formule a base di erbe tonificanti del rene variavano approssimativamente dal 60% al 75% nei gruppi trattati e dal 35% al 50% nei gruppi placebo o di controllo. Sulla base di queste stime, si è ipotizzato un tasso di efficacia del 66% per il gruppo trattato con Weishen Decoction e del 40% per il gruppo placebo. Utilizzando un valore di α bilaterale = 0,05 e β = 0,20 (potenza = 80%), è stata effettuata la stima della dimensione del campione per il confronto tra due proporzioni indipendenti mediante un software dedicato al calcolo della dimensione del campione. Sono stati inseriti i seguenti parametri: p1 = 0,66, p2 = 0,40, α = 0,05, potenza = 0,80, rapporto di assegnazione N2/N1 = 1. Il calcolo ha indicato la necessità di 33 pazienti per gruppo. Considerando una percentuale di abbandono stimata del 10%, la dimensione totale del campione è stata definitivamente stabilita in 72 pazienti, con 36 pazienti in ciascun gruppo. L'output del software e le impostazioni dell'analisi sono stati salvati in formato PDF e archiviati nel fascicolo maestro dello studio.

Randomizzazione e cecità

È stato impiegato un metodo di randomizzazione a blocchi stratificati. I fattori di stratificazione erano il gruppo di età (60–70 anni rispetto a 71–80 anni) e il sesso (maschile rispetto a femminile). È stata utilizzata una dimensione fissa del blocco pari a 4. Un biostatistico indipendente, non coinvolto nel reclutamento dei partecipanti, nel trattamento o nella valutazione dell'efficacia, ha generato la sequenza di assegnazione mediante un software di randomizzazione. È stata seguita la seguente procedura: (1) è stato creato un nuovo dataset vuoto con 72 righe; (2) sono state inserite le variabili di stratificazione (gruppo di età e sesso) e un codice identificativo sequenziale del partecipante (da 1 a 72); (3) all'interno di ogni strato, è stato generato un numero casuale uniforme compreso tra 0 e 1; (4) i partecipanti sono stati ordinati per strato e per numero casuale; (5) all'interno di ogni blocco di dimensione 4, i primi due sono stati assegnati alla Decozione Weishen (codice A) e i successivi due al placebo (codice B); (6) è stata stampata la tabella finale di assegnazione. La sequenza casuale è stata stampata e sigillata in buste opache numerate in ordine sequenziale. Queste buste sono state conservate in un armadio chiuso a chiave nella farmacia centrale dell'ospedale, accessibile esclusivamente al farmacista addetto alla dispensazione, il quale non ha partecipato ad alcuna altra procedura dello studio. Dopo l'arruolamento e la valutazione basale, il coordinatore della ricerca ha assegnato il successivo codice identificativo disponibile (in ordine crescente) e ha ritirato la busta corrispondente dalla farmacia. La busta è stata aperta dal farmacista solo dopo che il partecipante aveva completato tutte le valutazioni basali ed era stata confermata l'idoneità. Il farmacista ha quindi preparato il farmaco in studio in base al codice di assegnazione e ha registrato l'assegnazione su un registro sicuro delle assegnazioni (conservato in un file chiuso a chiave separato). I farmaci in studio (granuli della Decozione Weishen e placebo corrispondente) erano identici nell'aspetto, nell'odore, nell'imballaggio e nel peso (ogni bustina pesava circa 12,05 g). La farmacia ha preparato una fornitura di 4 settimane di farmaco in studio per ciascun partecipante in base alla busta di randomizzazione. Per ogni partecipante, un insieme di contenitori etichettati (uno per ogni intervallo di 4 settimane) è stato riempito con le bustine assegnate. Ogni etichetta del contenitore includeva il codice identificativo del partecipante, il numero del contenitore (ad esempio, W1, W2, W3 per le settimane 1–4, 5–8, 9–12) e l'istruzione «Assumere una bustina due volte al giorno dopo i pasti». Un registro di dispensazione separato registrava il codice identificativo del partecipante, il numero del contenitore, il numero di bustine dispensate (28 per contenitore), la data della dispensazione e le iniziali del farmacista dispensatore. Il registro è stato firmato e datato sia dal farmacista sia da un secondo tecnico farmaceutico indipendente che ha verificato il conteggio. I partecipanti, gli investigatori clinici (responsabili dell'arruolamento, del trattamento e del follow-up), i valutatori dell'efficacia e i biostatistici dei dati erano tutti ciechi rispetto alle assegnazioni di gruppo, che sono rimaste nascoste fino alla chiusura del database e al completamento delle analisi prestabilite. Durante lo studio non si sono verificati eventi di cessazione della cecità non pianificati.

Criteri diagnostici

La diagnosi medica occidentale dell'osteoporosi si basava sulle Linee guida per la diagnosi e il trattamento dell'osteoporosi primaria (2022).15. Densitometria a raggi X a doppia energia è stato utilizzato per misurare la densità minerale ossea a livello della colonna lombare (L1-L4) o del collo del femore, e un valore di T-score ≤−2,5 è stato utilizzato per confermare la diagnosi16. I criteri diagnostici della medicina tradizionale cinese per il quadro di carenza del yang del rene hanno seguito il Consenso degli Esperti sulla Medicina Tradizionale Cinese per la Prevenzione e il Trattamento dell'Osteoporosi Primaria (2020)16I sintomi principali erano dolore freddo alla schiena e alla vita, e dolore con debolezza alla vita e alle ginocchia. I sintomi secondari includevano avversione al freddo e preferenza per il caldo (peggioramento con il freddo), nonché minzione frequente o nicturia. I reperti della lingua e del polso comprendevano lingua pallida e gonfia con patina bianca e scivolosa, e polso profondo, filiforme o lento. La diagnosi richiedeva tutti i sintomi principali più almeno un sintomo secondario, associati alla presentazione della lingua e del polso. Ogni sintomo è stato quantificato al fine di calcolare un punteggio totale del quadro sindromico della medicina tradizionale cinese. Secondo il Consenso degli Esperti sulla Medicina Tradizionale Cinese per la Prevenzione e il Trattamento dell'Osteoporosi Primaria (2020)17, i sintomi principali (dolore da freddo alla schiena e alla vita, dolore e debolezza alla vita e alle ginocchia) sono stati valutati su una scala a quattro livelli punteggiata 0, 2, 4 o 6 (0 = assente, 2 = lieve, 4 = moderato, 6 = grave), con la gravità del dolore da freddo alla schiena e alla vita correlata ai punteggi VAS (lieve: 1–3; moderato: 4–6; grave: 7–10). I sintomi secondari (limitazione dell'attività lombare, avversione al freddo e preferenza per il caldo, minzione frequente o nicturia) sono stati valutati su una scala 0–1–2–3 (0 = assente, 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave). Tutti i valutatori sono stati formati su questi criteri e hanno effettuato un test pilota su 10 pazienti prima dello studio per garantire la coerenza tra i valutatori (coefficiente di correlazione intraclasse ≥0,85).

Criteri di inclusione, esclusione e ritiro

I criteri di inclusione erano: età compresa tra 60 e 80 anni; soddisfacimento dei criteri diagnostici sopra indicati della medicina occidentale e del quadro di carenza del yang del rene secondo la MTC; assenza di assunzione di farmaci che influenzano il metabolismo osseo (ad esempio bifosfonati, teriparatide, denosumab) nei 3 mesi precedenti l'arruolamento; segni vitali stabili, coscienza lucida, capacità di collaborare alle valutazioni con scale e al follow-up; e partecipazione volontaria con consenso informato firmato. I criteri di esclusione erano: osteoporosi secondaria (ad esempio iperparatiroidismo, sindrome di Cushing, uso prolungato di glucocorticoidi); malattie primarie gravi concomitanti del sistema cardiaco, epatico, renale o ematologico, oppure tumori maligni; anamnesi di ipersensibilità o allergia nota a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco in studio; fratture da compressione lombari concomitanti, gravi deformità spinali o anamnesi di interventi di sostituzione articolare che potessero influenzare l'accuratezza della misurazione della densità minerale ossea (BMD); condizioni cognitive o psichiatriche che impediscano il consenso informato o il completamento delle procedure dello studio; e partecipazione contemporanea a un altro studio clinico. I criteri di interruzione e ritiro erano: insorgenza di eventi avversi gravi ritenuti dall'investigatore tali da impedire la prosecuzione; scarsa aderenza del partecipante (tasso di aderenza ai farmaci <80% o perdita al follow-up); ritiro del consenso; e insorgenza di eventi clinici che richiedessero trattamento standard e intervento urgente durante lo studio.

Metodi di trattamento

Questo studio non ha incluso una farmacoterapia convenzionale (trattamento di base: calcio e vitamina D). I partecipanti hanno ricevuto o il Decotto Weishen o un placebo corrispondente, al fine di valutarne l'efficacia indipendente. Il gruppo del Decotto Weishen ha assunto per via orale granuli del decotto Weishen (preparati da un'azienda farmaceutica cinese; Lotto n.: 20240217). I granuli sono stati prodotti mediante un processo standardizzato di estrazione acquosa e liofilizzazione. L'equivalente giornaliero di erbe crude (totale 111 g) ha prodotto circa 20,5 g di estratto dopo la liofilizzazione. Dopo l'aggiunta di destrosio (15% p/p), il peso totale giornaliero dei granuli era di circa 24,1 g, suddiviso equamente in due bustine (ciascuna contenente circa 12,05 g di granuli, equivalenti a 55,5 g di erbe crude e 10,25 g di estratto secco per bustina). I partecipanti scioglievano una bustina in 150–200 mL di acqua calda e la assumevano dopo colazione e nuovamente dopo cena. Il gruppo di controllo ha ricevuto per via orale granuli placebo identici nell'aspetto, colore, odore e sapore (Lotto n.: 20240211; composti da destrosio, caramello e colorante alimentare, privi di attività farmacologica), confezionati in modo identico e con lo stesso regime posologico. La durata del trattamento per entrambi i gruppi è stata di 12 settimane. Durante il periodo di trattamento di 12 settimane, i pazienti sono stati monitorati alle settimane 4, 8 e 12. Qualsiasi partecipante che avesse sviluppato una nuova frattura da fragilità, un peggioramento significativo del dolore alla schiena che limitasse la mobilità, o un deterioramento clinicamente rilevante dello stato funzionale, sarebbe stato escluso dallo studio e indirizzato alla gestione standard dell'osteoporosi. Nessuna di queste esclusioni si è verificata.

Monitoraggio dell'adesione

L'aderenza alla terapia è stata valutata mediante un metodo combinato di conteggio dei bustine e diario del paziente. Una fornitura di 4 settimane da assumersi due volte al giorno dovrebbe normalmente contenere 56 bustine. Ai partecipanti è stato chiesto di restituire tutte le bustine, usate e non usate, a ogni visita di controllo (settimane 4, 8 e 12). A ogni visita, il personale dello studio ha contato le bustine restituite e ha registrato il numero in un registro standardizzato dell'aderenza.

La percentuale di adesione per ogni intervallo è stata calcolata come:
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dove "numero di bustine effettivamente assunte" è stato calcolato come (bustine consegnate alla visita precedente) − (bustine restituite alla visita attuale).

A ogni partecipante è stato inoltre consegnato un diario cartaceo per registrare la data e l'ora di ciascuna assunzione della bustina. I diari sono stati esaminati e firmati dal coordinatore dello studio a ogni visita di follow-up. Le discrepanze tra le registrazioni nel diario e il numero di bustine utilizzate sono state risolte mediante colloqui con i partecipanti; in caso di mancata risoluzione, è stata utilizzata la stima più conservativa. Un tasso di aderenza ≥80% durante l'intero periodo di 12 settimane è stato considerato accettabile. Ai partecipanti con un'aderenza <80% alla settimana 4 o alla settimana 8 è stata offerta una consulenza aggiuntiva; se l'aderenza rimaneva <80% alla visita successiva, venivano considerati non aderenti ed esclusi dall'analisi per protocollo (ma sono stati comunque monitorati per la sicurezza ed inclusi nell'analisi di intenzione-a-trattare). In caso di dose dimenticata, ai partecipanti è stato raccomandato di non raddoppiare la dose successiva, ma di riprendere il normale schema terapeutico.

Misure di osservazione e metodi di valutazione

L'esito primario è stato il tasso di efficacia totale, definito come la riduzione del punteggio del sindromo della MTC. I punteggi del sindromo della MTC sono stati valutati prima del trattamento e dopo 12 settimane di trattamento. Utilizzando il metodo Nimodipina ([(punteggio basale − punteggio post-trattamento) / punteggio basale] × 100%), si è definito "notevolmente efficace" una riduzione del punteggio del sindromo ≥70%, "efficace" una riduzione compresa tra 30% e 70% (30% ≤ tasso di riduzione <70%) e "inefficace" una riduzione del punteggio <30%. Il tasso di efficacia totale è stato calcolato come (numero di partecipanti classificati come notevolmente efficaci o efficaci) / numero totale di casi × 100%. Gli esiti secondari principali sono stati la variazione del punteggio totale del sindromo della MTC (variabile continua) e la variazione dell'intensità del dolore lombare misurata tramite la scala visiva analogica (VAS, scala 0–10)17. Gli esiti secondari esplorativi hanno incluso le variazioni della densità minerale ossea (BMD) a livello della colonna lombare e del collo del femore, le variazioni dei marcatori sierici del metabolismo osseo (PINP, β‑CTX, OC, Ca, P, 25(OH)D₃, fosfatasi alcalina ossea specifica (BALP)) e gli indici di sicurezza. La BMD è stata misurata mediante un dispositivo DXA da parte dello stesso tecnico certificato, in cieco rispetto all'assegnazione al gruppo, al basale (entro 7 giorni prima della randomizzazione) e durante la visita di follow-up post-trattamento (entro 12 settimane dal termine del trattamento)4,19. È stato prelevato sangue venoso da digiuno prima del trattamento e dopo 12 settimane per la misurazione dei marcatori del metabolismo osseo mediante un analizzatore immunochemiluminescente automatizzato. La sicurezza è stata valutata mediante monitoraggio continuo degli eventi avversi (AE); test di laboratorio programmati (emocromo completo, analisi delle urine, funzionalità epatica e renale, elettrocardiogramma (ECG)) al basale e alla settimana 12; e esami fisici ad ogni visita (settimane 4, 8 e 12). Tutti gli AE sono stati raccolti tramite segnalazione spontanea e interrogazione attiva ad ogni visita. La gravità è stata classificata utilizzando la

Criteri comuni di terminologia per eventi avversi (CTCAE).

Istruzioni per la sicurezza clinica e regole di interruzione

Un comitato indipendente di monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB), composto da un farmacologo clinico, un geriatra e un biostatistico, si riuniva ogni 6 settimane per esaminare tutti i dati sulla sicurezza. Le seguenti regole di sicurezza erano state definite in anticipo. Ogni evento avverso grave (SAE), definito come decesso, evento potenzialmente letale, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato, disabilità persistente o sostanziale, anomalia congenita o prolungamento del ricovero esistente, disabilità persistente o significativa, o anomalia congenita, doveva essere segnalato al comitato etico entro 24 ore e al DSMB entro 48 ore. La rimozione della cecità per il partecipante interessato poteva essere effettuata dal ricercatore principale solo se la conoscenza dell'assegnazione al trattamento era ritenuta essenziale per la gestione del paziente. La procedura di rimozione della cecità era gestita dalla farmacia centrale, che conservava il codice di assegnazione in una busta sigillata. Se un SAE era giudicato possibilmente, probabilmente o direttamente correlato al farmaco in studio, il DSMB avrebbe raccomandato l'interruzione del partecipante interessato e, in caso di più SAE simili, la sospensione dell'intero studio. Per gli eventi avversi non gravi, il trattamento poteva proseguire a discrezione dell'investigatore; se un evento avverso causava un disagio persistente o diventava da moderato a grave (grado 2 o superiore) e non si risolveva entro 7 giorni, l'investigatore poteva escludere il partecipante dallo studio. Lo studio sarebbe stato interrotto anticipatamente se: (i) due o più SAE fossero risultati correlati al farmaco in studio; (ii) emergesse una tossicità grave precedentemente non riconosciuta; o (iii) il DSMB raccomandasse l'interruzione per mancanza di efficacia o per danno.

Elaborazione dei dati e metodi statistici

Tutti i moduli di raccolta dati (CRF) sono stati compilati da coordinatori dello studio formati e inseriti indipendentemente due volte in una base di dati elettronica da due operatori di inserimento dati indipendenti. I due inserimenti sono stati confrontati utilizzando il modulo di convalida integrato nel software; le discrepanze sono state risolte facendo riferimento ai documenti sorgente originali. È stato tenuto un registro delle richieste di chiarimenti sui dati. Dopo che l'ultimo partecipante ha completato la visita della settimana 12 e tutte le richieste di chiarimento sono state risolte, il ricercatore principale e il responsabile dei dati hanno bloccato la base di dati. La base di dati bloccata è stata esportata in un software di analisi statistica per l'analisi. Il file di sintassi contenente tutte le trasformazioni dei dati, l'etichettatura delle variabili e i comandi di analisi (incluso il test χ2 per l'esito primario, i test t indipendenti per i punteggi di variazione e le analisi di sensibilità ANCOVA) è stato salvato e archiviato insieme al fascicolo maestro dello studio. L'analisi statistica è stata condotta sia sul Full Analysis Set che sul Per‑Protocol Set; poiché nessun paziente si è ritirato e non si sono verificate deviazioni significative dal protocollo, i due gruppi erano identici. Per l'esito primario (tasso di efficacia totale), è stato utilizzato il test χ2. Per gli esiti secondari continui, i punteggi di variazione (post-trattamento meno valore basale) sono stati confrontati tra i gruppi utilizzando test t per campioni indipendenti (per le variazioni con distribuzione normale) o test U di Mann-Whitney (per le variazioni con distribuzione non normale). Come analisi di sensibilità, è stata eseguita un'analisi della covarianza (ANCOVA) per aggiustare i valori basali, ottenendo risultati coerenti. Tutti i test statistici erano a due code, con P < 0,05 considerato statisticamente significativo. Non era prevista né eseguita alcuna analisi intermedia.

Risultati

Flusso dei partecipanti, validazione della cecità e completezza del follow-up

Randomizzazione e assegnazione

Sono stati randomizzati 72 pazienti (36 alla Decozione di Weishen, 36 al placebo). Tutti e 72 hanno ricevuto l'intervento assegnato; non si sono verificati scostamenti dal protocollo.

Integrità della cecità

La cecità non è stata valutata formalmente (ad esempio, utilizzando l'Indice di Cecità di James). Tuttavia, non sono stati segnalati eventi di decostrinzione non pianificati. I granuli placebo e quelli attivi erano identici nell'aspetto, nel sapore e nell'imballaggio, e non sono stati osservati eventi avversi specifici dei gruppi indicativi dell'assegnamento (gli eventi avversi lievi erano simili tra i gruppi: 8,3% vs. 5,6%). Non sono stati segnalati eventi di decostrinzione non pianificati.

Follow-up e ritiri:

Tutti i 72 pazienti (100%) hanno completato il trattamento della durata di 12 settimane, tutte le visite di follow-up (settimane 4, 8 e 12) e la valutazione della DMO post-trattamento. Nessun paziente ha interrotto il trattamento, è stato perso al follow-up o ha soddisfatto i criteri di sospensione. La valutazione della DMO post-trattamento è stata effettuata in media (DS) a 6,5 (3,2) giorni (Weishen Decoction) e 6,8 (3,5) giorni (placebo) dopo l'ultima dose.

Un diagramma di flusso CONSORT è riassunto in Figura 1.

Analisi dei dati di base

L'insieme di analisi completo (FAS) e l'insieme per protocollo (PPS) erano identici, e tutte le analisi sono riportate per questo unico insieme di 72 pazienti. Non sono state osservate differenze statisticamente significative tra i due gruppi per quanto riguarda la distribuzione per sesso, l'età, il peso e altre caratteristiche generali (P > 0.05), indicando comparabilità (Tabella 1).

Adesione

L'aderenza alla terapia è stata valutata alle settimane 4, 8 e 12 mediante il conteggio dei sachet e i diari dei pazienti. Nel gruppo trattato con Weishen Decoction, le percentuali medie di aderenza sono state del 97,1% ± 2,3% alla settimana 4, del 96,4% ± 2,9% alla settimana 8 e del 95,8% ± 2,9% alla settimana 12. Nel gruppo placebo, le percentuali medie di aderenza sono state del 96,8% ± 2,5% alla settimana 4, del 96,1% ± 2,7% alla settimana 8 e del 95,5% ± 3,0% alla settimana 12. Non sono state osservate differenze significative tra i gruppi in nessun momento (tutti i valori di P > 0,05). Tutti e 72 i pazienti hanno mantenuto percentuali di aderenza ≥80% per l'intero periodo di trattamento della durata di 12 settimane, e nessun paziente è stato escluso per mancata aderenza.

Punteggi del sindromo secondo la MTC ed efficacia

I punteggi iniziali dei sintomi della sindrome della medicina tradizionale cinese (MTC) erano comparabili tra i due gruppi (tutti P > 0,05). Dopo 12 settimane di trattamento, le variazioni nei punteggi dei sintomi principali della carenza di yang del rene (dolore freddo nella schiena e nella vita, debolezza e dolore, e avversione al freddo) sono risultate significativamente maggiori nel gruppo trattato con il decotto Weishen rispetto al gruppo placebo (tutti P < 0,05; Tabella 2). Per quanto riguarda i sintomi di ridotta attività e minzione frequente, le variazioni nei punteggi non hanno mostrato differenze significative tra i gruppi (P > 0,05). La riduzione del punteggio totale dei sintomi della MTC (variazione del punteggio) è stata significativamente maggiore nel gruppo Weishen rispetto al gruppo placebo (variazione media: −4,8 ± 1,5 rispetto a −1,6 ± 1,8; differenza tra i gruppi: −2,9 (Weishen meno placebo), IC 95%: −4,1 a −1,7; P < 0,001) (Tabella 2).

La percentuale totale efficace basata sulla riduzione del punteggio del quadro sindromico della medicina tradizionale cinese è risultata significativamente più alta nel gruppo trattato con il Decotto Weishen rispetto al gruppo di controllo (66,7% contro 41,7%; differenza di percentuale, 25,0%, IC 95%: 3,9%–46,1%; P = 0,027) (Tabella 3).

Punteggio del dolore: dolore alla schiena bassa (VAS)

La variazione del punteggio del dolore nella scala VAS dal basale alla settimana 12 è stata significativamente maggiore nel gruppo trattato con il Decotto Weishen rispetto al gruppo placebo (variazione media: −1.3 ± 1.1 vs. −0.5 ± 1.0; differenza tra i gruppi: −0.8, IC 95%: −1,5 a −0,1; P = 0.024) (Tabella 4). Analisi esplorative intragruppo hanno mostrato una riduzione significativa nel gruppo del Decotto Weishen (P = 0.001), ma non nel gruppo placebo (P = 0.176).

Modifiche della densità minerale ossea (BMD)

La variazione del T-score del collo del femore dal basale alla settimana 12 è stata significativamente maggiore nel gruppo trattato con il Decotto Weishen rispetto al gruppo placebo (variazione media: +0,3 ± 0,4 rispetto a +0,1 ± 0,5; differenza tra i gruppi: +0,2, IC 95%: da +0,03 a +0,57; P = 0,032). Analogamente, la variazione della densità minerale ossea (BMD) del collo del femore è stata significativamente maggiore nel gruppo trattato con il Decotto Weishen (variazione media: +0,1 ± 0,03 rispetto a 0,0 ± 0,04; differenza tra i gruppi: +0,1, IC 95%: da +0,04 a +0,16; P = 0,001). Per la BMD e il T-score della colonna lombare, non sono state osservate differenze significative tra i gruppi nelle variazioni (tutte P > 0,05) (Tabella 5). I confronti all'interno dei gruppi (descrittivi) hanno mostrato miglioramenti significativi nei parametri del collo del femore solo nel gruppo trattato con il Decotto Weishen.

Tempistica delle valutazioni della DMO dopo il trattamento

Secondo il protocollo, le valutazioni della DMO post-trattamento erano consentite entro 28 giorni dal completamento del trattamento della durata di 12 settimane. Il tempo medio effettivo (DS) tra l'ultima dose e la misurazione della DMO è stato di 6,5 (3,2) giorni (intervallo: 2–14 giorni) nel gruppo trattato con il Decotto Weishen e di 6,8 (3,5) giorni (intervallo: 2–15 giorni) nel gruppo placebo. Nessun paziente ha richiesto l'intera finestra di 28 giorni. La differenza tra i gruppi non è risultata significativa (P = 0,71). Pertanto, tutte le misurazioni della DMO post-trattamento sono state effettuate entro una finestra temporale ristretta e bilanciata.

Marker del metabolismo osseo

I punteggi di variazione per il siero di β-CTX, PINP e OC sono risultati significativamente maggiori nel gruppo trattato con il Decotto Weishen rispetto al gruppo placebo (β-CTX: variazione media −127.7 ± 50.2 vs. −47.9 ± 68.1, P = 0.002; PINP: −12,1 ± 9,5 vs. −6,3 ± 10,2, P = 0.004; OC: −3,0 ± 3,5 vs. −1,5 ± 3,8, P = 0,013). Non sono state osservate differenze significative tra i gruppi per quanto riguarda le variazioni di Ca, P, 25(OH)D₃ o BALP (tutte P > 0,05) (Tabella 6).

Esiti in termini di sicurezza

Gli eventi avversi sono stati valutati ad ogni visita programmata (settimane 4, 8 e 12) e mediante segnalazione spontanea continua. Durante il periodo di trattamento di 12 settimane, non sono stati riportati eventi avversi gravi in nessuno dei due gruppi. Eventi avversi lievi si sono verificati in 3 pazienti (8,3%) nel gruppo trattato con Weishen Decoction (disagio gastrointestinale lieve, n = 2; lieve capogiro, n = 1) e in 2 pazienti (5,6%) nel gruppo di controllo (disagio gastrointestinale lieve, n = 1; bocca asciutta lieve, n = 1). Tutti gli eventi avversi si sono risolti senza intervento medico e nessun partecipante ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso. Gli indici di sicurezza ematochimici (AST, ALT, creatinina sierica, BUN) non hanno mostrato variazioni clinicamente significative rispetto al basale alla settimana 12 in nessuno dei due gruppi. Il confronto tra i gruppi delle variazioni dei punteggi non ha evidenziato differenze statisticamente significative (tutti i valori P > 0,05; Tabella 7). Nessun criterio di interruzione è stato soddisfatto durante lo studio. Tutte le decisioni relative alla sicurezza e le relative motivazioni sono state documentate nei verbali delle riunioni del DSMB.

DISPONIBILITÀ DEI DATI:

I dati individuali dei partecipanti resi anonimi (inclusi le caratteristiche alla baseline, le misurazioni degli esiti primari e secondari e i registri degli eventi avversi) che costituiscono la base dei risultati riportati in questo articolo, insieme al protocollo dello studio, al piano di analisi statistica e ai modelli di CRF annotati, sono stati depositati in un archivio pubblico. Tutti i dati grezzi sono disponibili pubblicamente su Zenodo con il DOI:10.5281/zenodo.20527390 (o l'identificatore permanente fornito al momento del deposito finale). L'archivio contiene il set completo di dati in formato CSV, un dizionario dei dati e i file di sintassi per l'analisi. Non è richiesto alcun login né permesso speciale per accedere ai dati.

figure-results-1
Figura 1: Diagramma del flusso dei partecipanti. Sono stati arruolati complessivamente 72 pazienti anziani affetti da osteoporosi senile con carenza di yang del rene, assegnati casualmente in rapporto 1:1 a ricevere granuli di Decotto Weishen (n = 36) o un placebo corrispondente (n = 36) per 12 settimane. Tutti i 72 pazienti (100%) hanno completato il periodo di trattamento di 12 settimane e tutte le visite di follow-up programmate (settimane 4, 8 e 12, oltre alla valutazione della densità minerale ossea post-trattamento). Nessun paziente ha abbandonato lo studio, è stato perso al follow-up o escluso dall’analisi. Pertanto, l’insieme per l’analisi completa (FAS) e l’insieme per protocollo (PPS) erano identici e comprendevano tutti i 72 partecipanti randomizzati. Le caratteristiche basali erano ben bilanciate tra i due gruppi, senza differenze statisticamente significative per sesso, età, peso o altre caratteristiche generali (tutti i valori di P > 0,05). Tutte le analisi riportate in questo studio si basano su questo intero gruppo di 72 pazienti. Cliccare qui per visualizzare una versione ingrandita di questa figura.

CaratteristicaGruppo Weishen Decoction (n = 36)Gruppo di controllo (n = 36)P valore
Sesso (Maschio/Femmina)15 / 2113 / 230.516
Età (anni)68,2 ± 7,567,5 ± 7,80,699
Peso (kg)62,8 ± 8,961,9 ± 9,10,672
BMD della colonna lombare (g/cm²)0,8 ± 0,20,8 ± 0,20,876
Punteggio T della colonna lombare−2,4 ± 1,4−2,4 ± 1,50,923
BMD del collo del femore (g/cm²)0,6 ± 0,20,6 ± 0,20,912
Punteggio T del collo del femore−2,7 ± 1,0−2,7 ± 1,20,885
Punteggio del dolore VAS4,1 ± 1,64,0 ± 1,60,854
β-CTX (ng/mL)620,5 ± 25,3658,2 ± 278,10,432
PINP (ng/mL)48,9 ± 16,549,8 ± 18,90,827
OC (ng/mL)16,9 ± 4,817,1 ± 5,80,875
25(OH)D₃ (ng/mL)17,8 ± 8,518,9 ± 8,80,593
Calcio (mmol/L)2,3 ± 0,12,3 ± 0,10,762
Fosforo (mmol/L)1,1 ± 0,21,1 ± 0,20,935

Tabella 1: Caratteristiche alla baseline. I dati sono presentati come media ± deviazione standard o numero (%), secondo opportunità. P i valori derivano da un test t indipendente per variabili continue o da un χ2 test del sesso β‑CTX: telopeptide C-terminale del collagene di tipo I; PINP: propeptide N-terminale del procollagene di tipo I; OC: osteocalcina; 25(OH)D₃25-idrossivitamina D₃; DMO: densità minerale ossea; VAS: scala analogica visiva.

ElementoGruppoValore basale Settimana 12 P all'interno del gruppoPunteggio di variazione (Settimana 12 – Valore basale) Differenza tra gruppi nei punteggi di variazione (IC 95%)Valore P
Dolore lombare da freddoWeishen3.3 ± 1.42.2 ± 1.50.008−1.1 ± 0.9−0.7 (−1.3 a −0.1)0.038
Controllo3.2 ± 1.52.9 ± 1.60.089−0.3 ± 0.8
Dolore/languoreWeishen3.4 ± 1.61.9 ± 1.50.002−1.5 ± 0.9−0.8 (−1.4 a −0.2)0.038
Controllo3.4 ± 1.52.7 ± 1.70.074−0.7 ± 1.0
Mobilità limitataWeishen2.6 ± 1.92.1 ± 1.40.152−0.5 ± 1.2−0.2 (−0.9 a 0.5)0.574
Controllo2.3 ± 1.72.3 ± 1.60.8560.0 ± 1.1
Paura del freddoWeishen2.5 ± 1.91.7 ± 1.50.031−0.8 ± 1.1−0.6 (−1.3 a 0.1)0.077
Controllo2.4 ± 1.92.4 ± 1.80.9240.0 ± 1.0
Minzione frequenteWeishen2.4 ± 1.71.9 ± 1.50.063−0.5 ± 1.1−0.3 (−1.0 a 0.4)0.383
Controllo2.6 ± 1.62.2 ± 1.40.121−0.4 ± 1.0
Punteggio totaleWeishen14.2 ± 3.49.4 ± 3.3<0.001−4.8 ± 1.5−2.9 (−4.1 a −1.7)<0.001
Controllo13.9 ± 3.812.3 ± 4.20.068−1.6 ± 1.8

Tabella 2: Confronto dei punteggi dei Sindrome della medicina tradizionale cinese. Confronto tra gruppi della variazione rispetto al valore basale (le differenze tra gruppi nelle variazioni dal valore basale sono state valutate mediante un test t per campioni indipendenti). I dati sono espressi come media ± DS. Un valore di P < 0,05 indica risultati statisticamente significativi.

IndicatoreGruppo con Decotto Weishen (n = 36)Gruppo di controllo (n = 36)Valore statistico
Dimensione del campione3636--
Molto efficace, n (%)5 (13,9%)4 (11,1%)--
Efficace, n (%)19 (52,8%)11 (30,6%)--
Non efficace, n (%)12 (33,3%)21 (58,3%)--
Tasso di efficacia totale, n (%)24 (66,7%)15 (41,7%)Differenza di tasso: 25,0% (IC 95%: 3,9%–46,1%)
Valore χ²----4
Valore P----0,046

Tabella 3: Confronto della percentuale efficace totale [n (%)]. L'analisi dell'efficacia si è basata sulla percentuale efficace totale dicotomizzata (efficace = molto efficace + efficace; non efficace = inefficace). Per confrontare la percentuale efficace totale tra i gruppi è stato utilizzato il test χ2 con correzione per la continuità (χ2 = 4,0, df = 1). La differenza percentuale (Decotto Weishen meno gruppo placebo) e il relativo intervallo di confidenza al 95% (IC) sono stati calcolati mediante il metodo dell'approssimazione normale. Un valore di P < 0,05 indica risultati statisticamente significativi.

GruppoDimensione del campioneValore basale Settimana 12 Punteggio di variazione (Settimana 12 – Valore basale) Valore P all'interno del gruppo
Weishen Decoction364,1 ± 1,62,8 ± 1,6−1,3 ± 1,10,001
Controllo364,0 ± 1,63,5 ± 1,5−0,5 ± 1,00,176
Differenza tra gruppi nei punteggi di variazione (IC 95%)−0,8 (−1,5 a −0,1)
Valore P tra gruppi0,024

Tabella 4: Confronto dei punteggi del dolore su VAS. Confronto tra gruppi della variazione rispetto al valore basale (le differenze tra gruppi nelle variazioni dal valore basale sono state valutate mediante un test t per campioni indipendenti). I dati sono espressi come media ± deviazione standard. Un valore di P < 0,05 indica risultati statisticamente significativi.

SitoGruppoValore basale Post-trattamento Punteggio di variazione (Post – Basale) Differenza tra gruppi nei punteggi di variazione (IC 95%)Valore P intra-gruppoValore P inter-gruppo
Colonna lombare
Punteggio TWeishen−2,4 ± 1,4−2,3 ± 1,4+0,1 ± 0,5=+0,1 (−0,3 a +0,5)0,8460,784
Controllo−2,4 ± 1,5−2,4 ± 1,60,0 ± 0,50,784
BMD (g/cm²)Weishen0,8 ± 0,20,8 ± 0,10,0 ± 0,1=0,0 (−0,1 a +0,1)0,4230,657
Controllo0,8 ± 0,20,9 ± 0,1+0,1 ± 0,10,657
Collo del femore
Punteggio TWeishen−2,7 ± 1,0−2,4 ± 1,1+0,3 ± 0,4=+0,3 (+0,03 a +0,57)0,0120,032
Controllo−2,7 ± 1,2−2,6 ± 1,3+0,1 ± 0,50,847
BMD (g/cm²)Weishen0,6 ± 0,20,7 ± 0,1+0,1 ± 0,03+0,1 (+0,04 a +0,16)0,0060,001
Controllo0,6 ± 0,20,6 ± 0,30,0 ± 0,040,759

Tabella 5: Risultati della Densità Minerale Ossea (BMD). Confronto tra gruppi della variazione rispetto al valore basale (le differenze tra gruppi nelle variazioni dal valore basale sono state valutate mediante test t per campioni indipendenti). I dati sono espressi come media ± DS. P < 0,05 indica risultati statisticamente significativi.

MarcatoreGruppoBaseline Settimana 12 Punteggio di variazione (Settimana 12 – Baseline) Differenza tra gruppi nei punteggi di variazione (IC 95%)Valore P all'interno del gruppoValore P tra gruppi
Ca (mmol/L)Weishen2.3 ± 0.12.4 ± 0.1+0.1 ± 0.1+0.1 (−0.1 a +0.3)0.7590.812
Controllo2.3 ± 0.12.3 ± 0.10.0 ± 0.10.947
P (mmol/L)Weishen1.1 ± 0.21.1 ± 0.30.0 ± 0.20.0 (−0.1 a +0.1)0.5430.698
Controllo1.1 ± 0.21.1 ± 0.20.0 ± 0.20.985
25(OH)D₃ (ng/mL)Weishen17.8 ± 8.520.1 ± 10.3+2.3 ± 5.6−0.7 (−5.8 a +4.4)0.0740.764
Controllo18.9 ± 8.820.5 ± 10.6+1.6 ± 5.90.157
β-CTX (ng/mL)Weishen620.5 ± 25.3492.8 ± 96.5−127.7 ± 50.2−84.5 (−139.2 a -29.8)0.0020.002
Controllo658.2 ± 278.1610.3 ± 281.4−47.9 ± 68.10.015
PINP (ng/mL)Weishen48.9 ± 16.536.8 ± 18.7−12.1 ± 9.5−8.3 (−14.0 a -2.6)0.0010.004
Controllo49.8 ± 18.943.5 ± 19.3−6.3 ± 10.20.217
BALP (ng/L)Weishen16.5 ± 4.315.1 ± 4.7−1.4 ± 2.8−0.6 (−2.5 a +1.3)0.1270.592
Controllo16.7 ± 3.415.5 ± 4.8−1.2 ± 3.10.239
OC (ng/mL)Weishen16.9 ± 4.813.9 ± 4.9−3.0 ± 3.5−2.3 (−4.1 a -0.5)0.0180.013
Controllo17.1 ± 5.815.6 ± 5.2−1.5 ± 3.80.092

Tabella 6: Confronto dei marcatori del metabolismo osseo. β-CTX: telopeptide C-terminale del collagene di tipo I; PINP: propeptide N-terminale del procollagene di tipo I; BALP: fosfatasi alcalina specifica per l'osso; OC: osteocalcina. Valore P all'interno del gruppo: test t per campioni appaiati che confronta dopo il trattamento rispetto a prima del trattamento. Confronto tra gruppi della variazione rispetto al valore basale (le differenze tra gruppi nelle variazioni dal valore basale sono state valutate mediante test t per campioni indipendenti). I dati sono espressi come media ± DS. Un valore P < 0,05 indica risultati statisticamente significativi.

IndicatoreGruppoBaseline Post-trattamento Punteggio di variazione (Post – Baseline) Differenza tra gruppi nei punteggi di variazione (IC 95%)Valore P all'interno del gruppoValore P tra gruppi
AST (U/L)Weishen32.1 ± 3.432.8 ± 4.9+0.7 ± 4.2=+0.1 (−2.4 a +2.6)0.4120.298
Controllo30.9 ± 4.931.5 ± 5.8+0.6 ± 5.10.523
ALT (U/L)Weishen36.2 ± 6.536.8 ± 5.2+0.6 ± 5.8=+1.2 (−1.4 a +3.8)0.5670.672
Controllo36.9 ± 5.436.3 ± 5.3−0.6 ± 4.90.498
Cr (μmol/L)Weishen67.8 ± 8.968.9 ± 9.8+1.1 ± 7.5=−0.2 (−4.1  a +3.7)0.3890.512
Controllo66.2 ± 9.167.5 ± 9.3+1.3 ± 8.10.431
BUN (mmol/L)Weishen5.5 ± 0.75.8 ± 0.9+0.3 ± 0.8=+0.2 (−0.3 a +0.7)0.2150.637
Controllo5.6 ± 0.35.7 ± 1.0+0.1 ± 0.90.584

Tabella 7: Confronto degli indicatori di sicurezza. AST: aspartato aminotransferasi; ALT: alanina aminotransferasi; Cr: creatinina; BUN: azoto ureico nel sangue. Valore di P all'interno del gruppo: test t per campioni appaiati che confronta dopo il trattamento rispetto a prima del trattamento. Confronto tra gruppi della variazione rispetto al basale (le differenze tra gruppi nelle variazioni dal basale sono state valutate mediante un test t per campioni indipendenti). I dati sono espressi come media ± DS. Un valore di P < 0,05 indica risultati statisticamente significativi.

Discussione

Questo studio, attraverso un'analisi rigorosamente progettata di tipo randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l'efficacia clinica e la sicurezza della formula erboristica cinese Weishen Decoction, somministrata da sola (senza alcuna farmacoterapia convenzionale), nel trattamento dell'osteoporosi senile da carenza di yang del rene. I risultati indicano che, dopo 12 settimane di intervento, rispetto al placebo, Weishen Decoction ha migliorato in modo significativo i sintomi clinici principali della carenza di yang del rene nei pazienti e ha attenuato il dolore lombare. Inoltre, il gruppo trattato con Weishen Decoction ha mostrato miglioramenti indicativi della densità minerale ossea del collo del femore e variazioni favorevoli nei marcatori del turnover osseo (β-CTX, PINP, OC), sebbene questi risultati debbano essere interpretati come preliminari e generatori di ipotesi, data la breve durata del trattamento (12 settimane), la natura esplorativa di questi endpoint e l'entità relativamente modesta delle differenze tra i gruppi riportate. Non sono stati osservati eventi avversi gravi, anche se la dimensione del campione e la durata del follow-up limitano le conclusioni sulla sicurezza.

I risultati di questo studio mostrano che il Decotto Weishen ha migliorato in modo significativo i sintomi tipici della carenza di yang del rene, inclusi dolore freddo nella schiena e nella zona lombare, debolezza e dolore, nonché avversione al freddo. Il tasso di efficacia totale per i sindromi della MTC è stato del 66,7%, significativamente più alto rispetto al gruppo di controllo. Questo conferma il valore pratico delle teorie della MTC della "terapia basata sulla differenziazione del sindrome" e della "trattamento di malattie diverse con lo stesso metodo"20. La patogenesi fondamentale dell'osteoporosi senile dovuta alla carenza di yang del rene risiede nella carenza di yang del rene, che porta a una mancanza di funzioni di riscaldamento e propulsione. Il Decotto Weishen utilizza la corteccia di Eucommia e il frutto di Psoralea come erbe sovrane per tonificare fortemente il fuoco della porta della vita e rafforzare tendini e ossa; la corteccia di cannella e il fieno greco riscaldano il rene e sostengono lo yang; il seme di dodder tonifica lievemente fegato e rene, assistito dalla radice di Cyathula, dalla radice di Saposhnikovia e da altre, per aprire i collaterali ed eliminare gli ostacoli. L'intera formula si concentra strettamente sul nucleo del "riscaldamento e tonificazione dello yang del rene", consentendo al yang del rene di essere rifornito e ai tendini e alle ossa di essere nutriti, eliminando così naturalmente i segni di carenza da freddo. Ciò ha portato a un'efficacia significativa a livello dei sintomi clinici, riflettendo il vantaggio unico della MTC nel migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Studi farmacologici precedenti hanno riportato che i componenti attivi della corteccia di Eucommia e del frutto di Psoralea promuovono la proliferazione degli osteoblasti e inibiscono l'attività degli osteoclasti attraverso la regolazione del sistema RANKL/OPG e di altre vie21,22,23. Studi recenti hanno inoltre evidenziato il coinvolgimento della segnalazione Wnt e delle vie mediate da BMP-2 nell'osteoporosi, che potrebbero intersecarsi con i meccanismi della Weishen Decoction e richiedere ulteriori indagini24,25. Tuttavia, lo studio clinico attuale non ha misurato biomarcatori specifici per queste vie (ad esempio, RANKL, OPG, TGF-β, MAPK, Wnt, BMP-2), e pertanto non è possibile trarre conclusioni meccanicistiche dirette dai nostri dati. Il "diminuzione doppia" osservata sia nei marcatori di formazione che di riassorbimento suggerisce, come ipotesi da verificare in studi futuri, che la Weishen Decoction potrebbe spostare uno stato patologico ad alto turnover verso un profilo più equilibrato, ma questa interpretazione rimane speculativa e richiede conferma in studi meccanicistici dedicati. È inoltre degno di nota che il miglioramento della densità minerale ossea (BMD) a livello della colonna lombare non è stato significativo. Una spiegazione speculativa è che la comune presenza di alterazioni degenerative lombari (ad esempio, osteofiti, ipertrofia delle articolazioni facetarie) e della calcificazione dell'aorta addominale nei pazienti anziani possa interferire con l'accuratezza delle misurazioni DXA, in particolare a livello della colonna lombare. Tuttavia, non abbiamo raccolto dati di imaging basali (come radiografie laterali della colonna o scansioni TC) per quantificare l'entità delle alterazioni degenerative, quindi questa interpretazione rimane ipotetica. In alternativa, la mancanza di un cambiamento significativo della BMD lombare potrebbe essere dovuta alla breve durata del trattamento di 12 settimane, poiché la BMD della colonna lombare potrebbe rispondere più lentamente al trattamento nei pazienti anziani, oppure a differenze reali legate al sito d'azione farmacologica della Weishen Decoction. Ricerche future potrebbero includere metodi come la tomografia computerizzata quantitativa (QCT) o la valutazione delle fratture vertebrali (VFA), che possono escludere l'influenza degli osteofiti, al fine di determinare se la Weishen Decoction abbia un effetto differenziale sulla BMD lombare rispetto a quella del collo del femore.

Nell'ambito dei limiti di questo studio monocentrico della durata di 12 settimane e con 72 pazienti, i risultati suggeriscono che la monoterapia con Decotto Weishen potrebbe rappresentare un'alternativa potenziale per un sottogruppo specifico di pazienti affetti da osteoporosi senile con carenza di yang del rene: coloro che non tollerano o non desiderano utilizzare farmaci convenzionali anti-osteoporosi (ad esempio, bifosfonati, denosumab), o che presentano controindicazioni a questi agenti. Tuttavia, considerata la breve durata del trattamento e la natura esplorativa degli endpoint relativi alla densità minerale ossea (BMD) e ai marcatori ossei, questi risultati non devono essere interpretati come una raccomandazione generale all'uso del Decotto Weishen come monoterapia di routine. I dati generano ipotesi e qualsiasi applicazione clinica richiederebbe una decisione condivisa, tenendo conto delle evidenze preliminari, delle preferenze del paziente e della mancanza di dati a lungo termine sul rischio di fratture. Sono necessari studi più ampi, a lungo termine e multicentrici prima di poter avanzare affermazioni definitive sull'utilità clinica. Elementi fondamentali per l'esecuzione corretta del protocollo sono stati la standardizzazione pre-randomizzazione della differenziazione del sindromo della medicina tradizionale cinese (MTC) (due medici indipendenti, testata in via preliminare con ICC ≥0,85), la mascheratura centralizzata dell'assegnazione controllata dalla farmacia mediante buste opache numerate in sequenza e il monitoraggio dell'aderenza combinato al conteggio delle bustine con i diari dei pazienti (raggiungendo un'aderenza >95%). Per la risoluzione dei problemi, se il reclutamento è ostacolato dalle aspettative dei pazienti riguardo all'assunzione di calcio/vitamina D di base, si suggerisce uno script telefonico standardizzato che sottolinei la breve durata dello studio (12 settimane) e la disponibilità di un trattamento di salvataggio; se il sapore dell'erba minaccia la cecità dello studio, un placebo può essere formulato con destrosio, caramello e coloranti alimentari, valutando anche l'incapsulamento o la mascheratura del sapore; per i pazienti anziani che vivono da soli, l'imballaggio in blister e promemoria telefonici prima delle visite migliorano l'aderenza. Rispetto agli approcci esistenti, il nostro disegno di studio senza trattamento di base offre una dimostrazione imparziale del concetto relativo all'effetto intrinseco del Decotto Weishen, a differenza della maggior parte degli studi sulla MTC in aggiunta al trattamento standard per l'osteoporosi; tuttavia, lo studio ha un carattere esplanatorio piuttosto che pragmatico, e i risultati sulla BMD a 12 settimane hanno valore esclusivamente ipotetico: i ricercatori che mirano a endpoint legati a fratture o alla BMD dovrebbero estendere la durata del trattamento a ≥6 mesi oppure sostituire la BMD con marcatori del turnover osseo come outcome primario.

Questo studio presenta diversi limiti. In primo luogo, la dimensione del campione era relativamente ridotta (72 pazienti) e il periodo di intervento è durato soltanto 12 settimane. Per una malattia cronica come l'osteoporosi, la breve durata del trattamento rappresenta un problema particolarmente rilevante nell'interpretazione dei cambiamenti della densità minerale ossea, che in genere richiedono un follow-up più lungo per rilevare un progresso clinicamente significativo o una risposta al trattamento. Pertanto, le variazioni osservate della BMD devono essere considerate esplorative e generatrici di ipotesi, piuttosto che prove definitive di efficacia. In secondo luogo, lo studio ha utilizzato un gruppo di controllo con placebo senza alcuna terapia di base (ad esempio calcio e vitamina D), il che, sebbene consenta una valutazione imparziale dell'effetto autonomo del Decotto Weishen, non rispecchia la pratica clinica reale, in cui tali integratori di base sono raccomandati abitualmente. Di conseguenza, i risultati potrebbero non essere direttamente generalizzabili a contesti in cui i pazienti ricevono una terapia di base standard. In terzo luogo, lo studio non era stato calibrato né progettato per analisi di sottogruppi. Eventuali confronti esplorativi basati su sottogruppi di età, sesso o caratteristiche basali devono essere considerati esclusivamente generatori di ipotesi; nessuna inferenza statistica formale può essere tratta da tali analisi post hoc. In quarto luogo, l'età media della popolazione studiata era di circa 67 anni; l'applicabilità ai pazienti molto anziani (> 80 anni) o ai pazienti fragili con numerose comorbidità richiede ulteriori ricerche. Infine, il disegno monocentrico limita la generalizzabilità, e l'assenza di dati sugli esiti a lungo termine in termini di fratture implica che la rilevanza clinica dei cambiamenti osservati nella BMD e nei marcatori ossei rimane incerta. Sono necessari studi futuri multicentrici, con campioni più ampi e durata più lunga, che includano esiti in termini di fratture e una terapia di base standardizzata, per confermare l'efficacia e definire il ruolo del Decotto Weishen nella pratica clinica. Studi futuri dovrebbero inoltre includere esperimenti su animali e saggi cellulari per chiarire i meccanismi molecolari alla base degli effetti osservati del Decotto Weishen sul metabolismo osseo, compreso il possibile coinvolgimento delle vie RANKL/OPG e TGF‑β/Smad2.

In conclusione, entro i limiti di questo studio monocentrico, della durata di 12 settimane e controllato con placebo, che ha coinvolto 72 pazienti anziani affetti da osteoporosi senile con carenza del rene-yang, la monoterapia con Weishen Decoction ha mostrato evidenze preliminari di un miglioramento dei sintomi della medicina tradizionale cinese, di una riduzione del dolore lombare e di un effetto sulla densità minerale ossea del collo del femore e sui marcatori del metabolismo osseo, con un profilo di sicurezza favorevole. Questi risultati hanno un valore generatore di ipotesi, piuttosto che definitivo. Essi forniscono un sostegno iniziale per ulteriori indagini sull'uso di Weishen Decoction come possibile opzione terapeutica per questa popolazione specifica, ma non ne stabiliscono ancora il valore all'interno di un sistema terapeutico completo. Sono necessari studi randomizzati, su larga scala, a lungo termine e multicentrici, con endpoint legati alle fratture e con integrazione o terapia di base standard, prima che possano essere formulate raccomandazioni cliniche.

Dichiarazioni

Conflitti di interessi: gli autori non hanno interessi finanziari o non finanziari rilevanti da dichiarare.

Ringraziamenti

Finanziamento: Questa ricerca non ha ricevuto finanziamenti esterni.

Materiali

Elenco dei materiali utilizzati in questo articolo
NomeAziendaNumero di catalogoCommenti
           Interventi dello studio
Granuli di Weishen DecoctionBeijing Kangrentang Pharmaceutical Co., Ltd., Beijing, CinaLotto 20240217Granuli di Weishen Decoction
Granuli placeboBeijing Kangrentang Pharmaceutical Co., Ltd., Beijing, CinaLotto 20240211granuli simulanti placebo
         Misurazioni ossee e del metabolismo
Discovery WiHologic, Inc., Marlborough, MA, USAN/Ddispositivo di absorptiometria a raggi X a doppia energia (DXA)
Modulo Cobas e 601Roche Diagnostics, Mannheim, GermaniaN/Dimmunanalizzatore automatizzato a elettrochemiluminescenza
Modulo Cobas c 701Roche Diagnostics, Mannheim, GermaniaN/Danalizzatore biochimico automatizzato
         Test di sicurezza e di laboratorio di routine
XN-9000Sysmex Corporation, Kobe, GiapponeN/Danalizzatore ematologico automatizzato
Clinitek AtlasSiemens Healthineers, Erlangen, GermaniaN/Dsistema automatizzato per l’analisi delle urine
AU5800Beckman Coulter, Brea, CA, USAN/Danalizzatore chimico automatizzato
CardioFax V6.0Nihon Kohden, Tokyo, GiapponeN/Delettrocardiografo
          Controllo qualità
(non specificato)(non specificato)N/Dsistema di cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC)
           Software per la gestione e l’analisi della sperimentazione
PASS 15.0NCSS, LLC, Kaysville, UT, USAN/Dsoftware per il calcolo della dimensione del campione
SPSS 22.0IBM Corp., Armonk, NY, USAN/Dsoftware per la randomizzazione
EpiData 3.1The EpiData Association, Odense, DanimarcaN/Dsoftware per database elettronico
SPSS 22.0IBM Corp., Armonk, NY, USAN/Dsoftware per l’analisi statistica
            Materiali e consumabili
(non specificato)(non specificato)N/Dsacchetti (imballaggio)
(non applicabile)(non applicabile)N/Ddiario del paziente

Riferimenti

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