Sebbene siano stati compiuti notevoli progressi nella nostra capacità di diagnosticare le malattie neurodegenerative, le opzioni terapeutiche efficaci sono rimaste indietro. Anche le strategie genetiche mirate per i disturbi monogenici hanno faticato a dimostrarsi efficaci senza causare tossicità. Per far avanzare le terapie sarà necessario un cambiamento rispetto alle piattaforme convenzionali utilizzate nella scoperta di farmaci, sfruttando in particolare quelle che incorporano un numero maggiore di elementi della patologia umana. Ciò potrebbe includere un ripensamento dell'approccio alla neurodegenerazione che vada oltre il solo neurone. Piattaforme più complesse rispetto a semplici colture neuronali, che includano l'integrazione di cellule gliali, un'architettura tridimensionale, una barriera ematoencefalica e la riproduzione di circuiti disfunzionali, hanno maggiori probabilità di portare al successo terapeutico.

Alcune tecniche si prestano facilmente allo screening ad alto rendimento su librerie chimiche, mentre altre sono più adatte per la validazione di molecole promettenti. Esempi di metodi da includere in questa raccolta sono la microscopia automatizzata, cellule staminali derivate da pazienti e organoidi del sistema nervoso centrale, l'isolamento e l'esame di oligodendrociti o altre cellule gliali, lo screening ad alto rendimento su canali ionici, nuovi meccanismi di somministrazione per piccole molecole e terapie basate sui geni, e la fenotipizzazione comportamentale in modelli vertebrati.