Adeno-associato Virus-mediate consegna di CRISPR per Gene cardiaco nei topi di Editing

L'obiettivo generale di questo protocollo di editing genico cardiaco in vivo è ripristinare l'espressione della distrofina nel cuore di topi distrofici utilizzando il virus adeno-associato ricombinante rh. 74 con CRISPR SaCas9 e vettori di RNA guida. Questo metodo può aiutare a rispondere a domande chiave nel campo della distrofia muscolare, ad esempio se l'editing genetico è una strategia terapeutica affidabile per trattare la causa principale della cardiomiopatia associata alla distrofia muscolare di Duchenne.

Il vantaggio principale di queste tecniche è che l'espressione del gene della distrofina corretta è sotto il suo controllo regolatorio endogeno e questo effetto di salvataggio è permanente. L'implicazione di questa tecnica si estende al trattamento di altre malattie genetiche in cui la correzione del gene mutante può essere ottenuta con la tecnologia di editing genetico CRISPR Cas9. Questo metodo non solo fornisce informazioni sul ripristino della distrofina nel cuore distrofico, ma può anche essere utilizzato per eliminare il gene di interesse per studi genetici inversi.