遺伝子治療

遺伝子治療は、病気を治療または予防するために、人の細胞内の遺伝子を追加、削除、または変更することによって機能する医学的治療法です。

遺伝子治療には主に2つのタイプがあります。

in vivo 手順は体内で実行され、ex vivo 手順は体外で実行されます。

in vivo 療法では、ベクター (特定の標的に遺伝子を送達するキャリア) を使用して、修正された遺伝子を患者の体内に送達します。

たとえば、遺伝性疾患である嚢胞性線維症を治療するために、遺伝子の健康なコピーを含むベクターを含む溶液を患者の鼻に噴霧することができます。

これにより、肺が粘液を薄く生成し、呼吸を改善し、感染症を軽減します。

ex vivo療法では、医師は患者から細胞を除去し、欠陥のある遺伝子を修復し、健康な細胞を体に戻します。

この方法は、鎌状赤血球貧血などの病気を治療し、患者から骨髄細胞を採取し、欠陥のある遺伝子を修正し、細胞を患者に戻します。