このプロトコルは、嚢胞性線維症(CF)の被験者の培養組織におけるCFTR機能とCFTRモジュレーター応答を測定するためのアッセイを説明しています。生検由来の腸管オルガノイドはcAMP駆動型で腫脹しますが、これはCFオルガノイドでは応答が欠損(または大幅に減少)し、CFTRモジュレーターへの曝露によって回復する可能性があります。
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このプロトコルは、嚢胞性線維症(CF)の被験者の培養組織におけるCFTR機能とCFTRモジュレーター応答を測定するためのアッセイを説明しています。生検由来の腸管オルガノイドはcAMP駆動型で腫脹しますが、これはCFオルガノイドでは応答が欠損(または大幅に減少)し、CFTRモジュレーターへの曝露によって回復する可能性があります。
最近開発された嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンスレギュレーター(CFTR)調節薬は、嚢胞性線維症(CF)の被験者における変異型CFTRチャネルの表面発現および/または機能を修正します。これらの薬剤から利益を得る可能性のある被験者の特定は、CFTR変異の広範な不均一性、および個々の薬剤の有効性に寄与する他の未知の要因のために困難です。ここでは、in vitroで個々のCFTR機能とCFTRモジュレーターへの応答を測定するためのシンプルで比較的迅速なアッセイについて説明します。三次元(3D)上皮オルガノイドは、標準的なオルガノイド培地での直腸生検から成長します。確立されると、オルガノイドは将来の分析のためにバイオバンク化できます。このアッセイでは、30-80個のオルガノイドを基底膜マトリックス中の96ウェルプレートに播種し、その後、薬物に曝露します。1日後、オルガノイドをカルセイングリーンで染色し、フォルスコリン誘発性腫脹を37°Cの共焦点生細胞顕微鏡法でモニターします。フォルスコリン誘発腫脹は完全にCFTRに依存しており、異なるCFTR変異および同一のCFTR変異を持つ個人の薬物応答を区別できるように十分に感度と精度があります。In vitroでの膨潤反応は、治療に対する臨床反応と相関しています。このアッセイは、CFTR変異とは無関係に、薬物反応性個体の同定に費用対効果の高いアプローチを提供します。また、将来のCFTR変調器の開発にも役立つ可能性があります。
CFは、上皮陰イオンチャネルをコードする嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)遺伝子の変異によって引き起こされます。 CFは、全世界で約85,000人1に影響を与えます 。 2,000 CFTR変異が同定されている( www.genet.sickkids.on.ca )。この多様性は、部分的に観察された疾患表現型(広範囲の説明www.CFTR2.org )2、3。 CFTR突然変異の6つのクラスは、CFTRタンパク質の発現と機能に及ぼす影響に基づいて定義されている:(I)NO合成、(II)損なわれ、人身売買、(III)、不良チャネル開閉、(IV)変更されたコンダクタンス、通常の(V)減少したレベルCFTRの機能、および(VI)損なわれ、細胞表面安定4。臨床状態と共通のCFTR突然変異がよく研究されていますが、CFTR機能と関係poorl残りますyは特に希少な「孤児」変異(の大規模なグループのために、個々のレベルで理解www.CFTR2.org )1、3。
最近では、薬物は、突然変異特異的にCFTRタンパク質を標的と開発されています。 CFTRタンパク質を標的とする2つのクラスの薬物は、現在臨床で使用され、異なる作用様式を有します。このようなVX-770などの増強、頂端局在変異CFTRのオープン確率を高め、セル5への添加時に直接作用します。このようなVX-809のような補正器は、小胞体局在ミスフォールドCFTRの人身売買を復元し、効果は6観察される前に、細胞とのプレインキュベーションを必要とします。 CFTR増強、VX-770は、同様に他の8の場合と同様に、G551D変異7、8の被験者のために登録されていますCFTRは、S1251N 9を含む、変異をゲーティング。一緒に、これらの変異は、すべてのCF科目の5パーセントによって運ばれています。他の臨床試験では、VX-770、補正VX-809と組み合わせたが、肺機能にはまだかなりの影響を制限していることが示された患者10の百分の45から50によって運ばF508del突然変異についてホモ接合性の被験者における増悪率の減少を引き起こすしています11。
CF患者の残りの50%以内の薬物応答性被験体を同定するために、従来の臨床試験では、コストと時間がかかり、非常にまれなCFTR遺伝子型を持つ個人のために実行可能ではありません。小説、費用対効果の高い、パーソナライズされた方法は、CFTR突然変異のいずれかのタイプを運ぶ個人へのCFTRモジュレーターの増加数と一致することが重要です。今までは、特定のCFTR変異を有する患者群のトライアル含めることは、hでの変異CFTR遺伝子のトランスフェクションを用いた研究によって導かれていますチャンバー5、6、12をアッシングで電気生理学的研究に続いeterologous電池システム、。適切なCFの動物モデルの不足のために、CF肺の外植片の材料から誘導される空気-液体界面分化気管支上皮細胞における薬効研究は、薬物開発の13、14、15のために使用されています。しかし、肺の外植組織や侵襲的処置の限られた利用可能性はあまり一般的CFTR突然変異の分析を妨げる末期疾患のない被験者からの気管支細胞を取得し、パーソナライズされたファッションで薬物検査を防止することができます。これらの制限を克服するために、人工多能性幹細胞から誘導される大腸オルガノイド、鼻の気道細胞、および気道の細胞のような「簡単なアクセス」組織は、現在、パーソナライズされた薬物治療のために検討されています。
以前、我々は3Dオルガノイド16、17の形で任意の胃腸器官からの培養上皮幹細胞へのプロトコルを確立しました。ヒト結腸/直腸のために、培養条件は、小分子(ニコチンアミド、A83-01と組み合わせ定義された成長因子(上皮増殖因子(EGF)、ガストリンは、Wnt-3A、Rスポンジン3(Rspo3)、及びノギン)を含みます基底膜マトリックスおよびSB202190)。これらの条件下では、単一の幹細胞または小さな組織フラグメントは、閉じた、嚢胞性に外側に向い、その基端側で高い偏上皮によって形成された3D構造を成長させます。すべての細胞型は、典型的には、それらの正常な比率と位置で表示されます。オルガノイドは、毎週の機械的破壊と再メッキにより長期間にわたって拡張することができます。それらは、遺伝的および表現型的に安定であり、長期的な拡大、バイオバンキング17を可能にする、保存することができます。彼らはに適しています2Dセルライン18のために開発された全ての標準的な細胞生物学/遺伝子操作および分析技術。
我々は最近、CFTRの機能を容易にフォルスコリン誘発性腫脹(FIS)アッセイ19、20に大腸オルガノイドで測定することができることを実証しました。コレラ毒素の代わりにフォルスコリン(FSK)や、にさらされたとき、オルガノイドは急速に、それらの環状アデノシン一リン酸(cAMP)のレベルを増加させるCFTRチャンネル19の開口部に回転もたらします。健康な個体から、または残存機能に関連したCFTR変異を有する被験者からのオルガノイドは、その後オルガノイドの内腔へのイオンと水輸送の結果、分泌性下痢のin vitroでの同等物として膨潤します。 CFTR-nullの個人由来オルガノイドによって示されるように大腸オルガノイドのFIS応答は以前に、完全にCFTR依存性であることが示されました特定の薬理学的CFTR阻害剤19を使用することによりND。大きな被写体固有のデータセットは、生検を取った後、数週間以内に導出することができます。
ここでは詳細に説明FISアッセイのために、オルガノイドは、どの年齢で及び限ら不快21を得ることができる直腸生検から培養されます。オルガノイドは、簡単に再密閉し、新しいオルガノイドを形成する単一の陰窩に機械的破壊によって毎週継代します。 FISアッセイを実行するために、これらの破砕少しオルガノイドの〜30-80は、96ウェルプレート19の各ウェルに播種します。アッセイの日に、オルガノイドをカルセイン緑、それがライブイメージングを容易にする、生きた細胞内に保持される蛍光細胞透過性色素で染色します。そして、細胞内cAMPを上昇させ、それによってCFTRを活性化するFSKは、オルガノイド膨潤を促進するために添加されます。頂端CFTRに作用増強を同時にワット追加されますフォルスコリンi番目、CFTRの人身売買を復元補正器に対し、FSKの添加前に24時間を追加されます。オルガノイド膨潤は、フォルスコリン添加時の各時点での全蛍光オブジェクトの合計面積の相対的増加を計算する自動画像解析によって定量化されます。
3Dオルガノイド腫れはアッシングチャンバーで2D培養気道細胞内の既存の電気生理学的CFTRの読み出しを超える利点と欠点を提供します。主な利点は、膨潤アッセイのスループットです。細胞を培養し、培養液の単一タイプを使用してアッセイであり、経験豊富な技術者は、12の患者サンプルで週当たり約1200のデータポイントを文化毎週25オルガノイドサンプルまで定量することができますしながら。私たちは、従来のプレートあたりの重複または三重測定により、単一の実験条件を入力して、三つの独立インキュベーション時点でそのような測定を繰り返します。合計で、約300〜500秒イングルオルガノイド構造は、次に限定された技術的な変動とCFTR機能の非常に正確な測定につながる実験条件、毎に測定されています。この精度は、私たちは明らかにCFTRモジュレーターに残存機能とレスポンスの違いを定義することができ、容易に同一のCFTR突然変異19、22、23、24、25を運ぶ患者間の遺伝的背景の影響をピックアップすることを可能にします。データの品質は、容易に顕微鏡画像から評価することができます。 FISは完全にCFTR依存性であるが、それはその読み出し流体輸送へのイオン輸送のカップリングによる、CFTR機能のための間接的なアウトカム指標です。これは、経上皮イオン電流26を測定アッシングチャンバーで直接CFTR機能の測定、とは対照的です。アッシングチャンバは、頂端または側底Cの選択刺激を可能にします(オルガノイドアッセイは許可されません)ompartments。側底膜を透過性にすることにより、頂端CFTR依存性アニオン分泌を選択的に27で測定することができます。
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本明細書に記載されたヒト組織を用いたすべての実験は、大学医療センターユトレヒト(; TcBio#14から008 UMCU)で倫理委員会によって承認されました。組織収集、生成、ストレージ、およびオルガノイドの使用のためのインフォームドコンセントをウィルヘルミナ小児病院(WKZ)-UMCUで患者から得られました。
| 装置 | 消耗品 | ツール |
| 層流フード | 15、50mlのコニカルチューブ | ツァイスLSM 800 - 画像を測定するための禅2(青版)ソフトウェア |
| CO 2インキュベーター | マイクロチューブ | Microsoft Excelのプログラム |
| 細胞培養顕微鏡(光/光学顕微鏡) | 0.22μmのフィルター | |
| 遠心 | 血清学的ピペット | |
| ローリング・シェイカー | マイクロピペットフィルターチップ | |
| インキュベーターのため4℃の部屋または4℃の冷蔵庫 | クライオバイアル | |
| CoolCell細胞凍結コンテナ | ||
| 血清学的ピペッター | ||
| Micropippette(千、200及び20μlの) | ||
| Viafloリピートピペット | ||
| (ライブセル)共焦点顕微鏡 | ||
| コンピューター | ||
| 液体窒素タンク | ||
| マルチチャンネル(200μL) |
文化1.準備試薬
注:すべてのステップは、安全キャビネット内部で行われ、細胞培養物を操作するための標準的なガイドラインに従っています。基底膜マトリックスの素敵な液滴の形成を容易にするために、96、24の予め温めた在庫を維持し、37℃のインキュベーター中で6ウェルプレート。
2. CF患者の生検から大腸オルガノイドの確立
注:組織収集した後、それは生理食塩水に氷上でサンプルを維持することが重要である、のCa 2+およびMg 2+(DPBS)、またはBMのないダルベッコのリン酸緩衝生理食塩水。生検の迅速な処理が推奨されていますが、7日間まで氷上で保存生検からオルガノイド培養を確立することが可能であることが証明されました。
3.メンテナンスのための大腸オルガノイドの継代、凍結、およびについてskolin誘発性の膨潤アッセイ(FIS)
注:すべてのオルガノイド文化は独自の倍加時間を持っています。通常、大腸のCFオルガノイドは1拡張することができます:3-1:5回ごとに7〜10日。出芽構造が観察されている場合、それは良い兆候です。大腸正常オルガノイド( 図2D)より-大腸CFのオルガノイドは少ない嚢胞(2C 図2A)です。確立および維持のために、オルガノイドは、24ウェルプレートで培養します。凍結のため、6ウェルプレート中で、そして、FISアッセイのため、96ウェルパテインチ
4.凍結コロンCFオルガノイド
注:オルガンOIDは1-2日トリプシン処理し、培養後凍結しする準備ができているので、オルガノイドはまだ解凍後の生存の効率を増加させる、小さいであろう。
5.冷凍オルガノイドから文化の確立
注:氷の上BMMを解凍し、氷上で保管してください。 BMは、RTに到達し、解凍1クライオバイアルの手順を開始する前に、37℃に10ミリリットルのアリコートを温めましょう。
6.フォルスコリン誘発性の腫脹(FIS)と言います
注:FSK滴定は、CFTR残存機能の測定を可能にします。 CFTR変調のために、オルガノイドは、遺伝子型に応じて、指定された補正( 例えば、VX-809)および/または増強( 例えば、VX-770)にさらされています。 VX-770およびFSKは、右の測定を開始する前に追加されている間通常、VX-809は、測定前に18〜24時間を追加されます。いくつかの変調器(補正器/増強)をアッセイプレートのプラスチック表面に結合できることに注意してください。
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図1Aは、BMMに埋め込まれた陰窩の代表新鮮な分離を示しています。陰窩は、CF対象の大腸生検からのものです。通常、オルガノイドは、それぞれのcrypt( - C 図1A)から生成されます。 CFTRの機能不全に、大腸のCFオルガノイドのほとんどは、嚢胞性ではなく、むしろコンパクト突起とbuddings( 図2A - 2B)です。しかし、いくつかのCFは、特に高い残留機能で、文化をオルガノイド野生型オルガノイド培養( 図2D)のように、嚢胞性形状( 図2C)でいくつかのオルガノイドを持っています。
文化を拡張またはFISアッセイをシードするためにオルガノイドを継代する前に、 図3(a)...
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ここでは、ヒト結腸直腸オルガノイドの発生、拡大、凍結、融解のための完全なプロトコルを提供します。我々はいくつかの時間前に17人のオルガノイド培養を確立しているが、それは時々 、ハンズオントレーニングすることなく、他の研究室で技術の確立が困難であることが判明しました。私たちは、これらのプロトコルは、このような訓練を置き換えることを期待しています。
Wnt-3A条件培地は、長期オルガノイド文化の確立と維持に成功するために最も重要な試薬の1つです。低活性とのWnt-3A-conditonedの媒体にさらされたときに実際に、オルガノイド培養は「クラッシュ」かもしれません。 Wnt-3A条件培地を、社内で行われるので、活性媒質を生成する際に考慮しなければならないいくつかの側面があります。アクティブのWnt-3Aは、L細胞および疎水性の安定化のための適切な増殖シグナルを提供する高品質のウシ胎児血清(FBS)を含む培地中で産生することができますWnt-3A分子。 Wnt-3Aのアクティビティが低い( すなわち、低TOP / FO...
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Hans Cleversは、オルガノイド培養とフォルスコリン誘発性腫脹アッセイの特許の発明者です。Jeffrey M Beekmanは、フォルスコリン誘発性腫脹アッセイの特許の発明者です。シルビア・F・ボジとロバート・フリースは、オルガノイド・テクノロジーの独占的ライセンスを保有するハブレヒト・オルガノイド・テクノロジー財団(HUB)に雇用されています。そうでなければ、著者は開示するものは何もありません。
この作品は、オランダCF財団(NCFS)、ZonMW(40-00812-98-14103)、ウィルヘルミナ小児病院研究基金とCZ、およびZilverenkruis / AchmeaのHIT-CFプログラムによってサポートされていました。我々はS. HEIDA・ミッシェル、M. Geerdink、KMデウィンター・ド・グルート、およびG. Berkers(小児呼吸器科、ウィルヘルミナこども病院、UMCユトレヒト)、及びRHJ Houwen(小児消化器科、ウィルヘルミナに感謝したいと思います患者に接近し、CFバイオバンクの生成のための生検を取得するための小児病院、UMCユトレヒト)。
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| 名前 | 会社 | カタログ番号 | コメント |
|---|---|---|---|
| 高度なダルベッコ '栄養混合物F-12ハム(Ad-DF)500 ml | サーモフィッシャーサイエンティフィック: Invitrogen | #12634 | 4°Cで保存;C |
| GlutaMax | サーモフィッシャーサイエンティフィック: Invitrogen | #35050 | 4°Cで保存;C |
| Hepes | Thermo Fisher Scientific: Invitrogen | # 15630-056 | 4 °C;C |
| ペニシリン/ストレプトマイシン | サーモフィッシャーサイエンティフィック: Invitrogen | #15140-122 | は -20 °C で保存されています。C |
| 96 ウェル培養プレート | Cellstar | #655180 | |
| 24 ウェル培養プレート | Cellstar | #662160 | |
| 6 ウェル培養プレート | Cellstar | #657160 | |
| ダルベッコのリン酸緩衝生理食塩水 (-) CaCl2 (-) MgCl2) (DPBS) | Life Technologies: Gibco | #14190-094 | °C;C |
| ダルベッコs モディファイド イーグルス ミディアム (DMEM)500ミリリットル | サーモフィッシャーサイエンティフィック: Invitrogen | #31966-021 | Wnt-3Aコンディショニング培地生産用。4°で保管。C |
| ウシ胎児血清 (FBS) | Bovogen | #SFBS LOT#11113 | Wnt-3A 調整培地生産用。-20 °C |
| L Wnt3A細胞株 | ATCC | #CRL-2647 | Wnt-3Aコンディチオエンド培地生産用。 |
| TOP/FOPプラスミド | ミリポア | #17-285 | Wnt活性測定用 |
| pTK-Renilla | Promega | #E2241 | Wnt活性測定用 |
| HEK-293 | ATCC | #CRL-1573 | Wnt活性測定用 |
| デュアルルシフェラーゼレポーターアッセイシステム | Promega | #E1910 | Wnt活性測定用 |
| ゼオシン | サーモフィッシャーサイエンティフィック: Invitrogen | #R250-01 | Wnt-3A細胞株選択 |
| B27サプリメント | サーモフィッシャーサイエンティフィック: Invitrogen | #17504-044 | -20 °Cで保存;C |
| N-アセチルシステイン | Sigma Aldrich | #A9165-5G | -20°Cで保存されています。C |
| ニコチンアミド | Sigma Aldrich | #N0636-20°C;C | |
| ヒト上皮増殖因子 (hEGF) | PrepoTech | #AF-100-15 | -20 °C で保存。C |
| Gastrin | Sigma Aldrich | #G9145-20°Cで保存。C | |
| TGFbI型受容体阻害剤(A83-01) | Tocris | #2939 | は -20 ° で保存されています。C |
| Y-27632 二塩酸塩 (RhoKi) | Selleckchem | #S1049-20 °C;C | |
| p38 MAPK阻害剤(p38i)(SB202190) | Sigma Aldrich | #S7067-20°Cで保存;C | |
| プリモシン | InvivoGen | #ant-pm-1 | を -20 °C で保存。C |
| Human Noggin (hNoggin) | PrepoTech | #120-10C | 20°Cで保存;C |
| ヒト R-spondin 3 (hRspo-3) | R&D Systems | #3500-RS/CF | -20 °C で保管されています。C |
| バンコマイシン | シグマ アルドリッチ | #861987- 250mg | を -20 °C で保存。C |
| Gentamycin | Life Technologies: Gibco | #15710-049 | -20 °C;C |
| エチレンジアミン四酢酸 (EDTA) | Sigma Aldrich | #431788 | 4°C;C |
| マトリゲル | コーニング | #354230 | -80 °C;C |
| TryplEエクスプレス | Life Technologies: Gibco | #12605-010 | ガノイドの凍結 |
| 回復細胞培養凍結 Medium | Life Technologies: Gibco | #12648010 | |
| Calcein | Life Technologies: Gibco | #C3100MP | -20 °C;C |
| フォルスコリン | R&D Systems | #1099-50 mg | を -80 °C で保存。C |
| ルマカフトル (VX-809) | セレックケム | #s1565-80°Cで保管。C | |
| イバカフトル (VX-770) | セレックケム | #s1144-80°Cで保管。C | |
| 試薬名/材料 | 溶媒 | ストック 濃度 | 最終濃度 |
| >GlutaMax | 200 mM | 2 mM | |
| Hepes | 1 M | 10 mM | |
| ペニシリン/ストレプトマイシン | 10K U/ml 10K µg/ml | 100 U/ml 100 & マイクロ;g/ml | |
| ゼオシン | 100 mg/ml | 125 &マイクロ;g/ml | |
| B27サプリメント | 100x | 1x | |
| N-アセチルシステイン | MiliQ H2O | 500 mM | |
| ニコチンアミド | DPBS | 1 M | 10 mM |
| ヒト上皮成長因子 (hEGF) | DPBS 0.1% BSA | 0.5 mg/ml | 50 ng/ml |
| ガストリン | DPBS | 100 & マイクロ;M | 10 nM |
| TGFb I型受容体阻害剤(A83-01) | DMSO | 5 mM | 500 nM |
| Y-27632 二塩酸塩 (RhoKi) | DMSO | 10 mM | 10 µM |
| p38 MAPK阻害剤(p38i)(SB202190) | DMSO | 30 mM | 10 & micro;M |
| プリモシン | 50 mg / ml | 100 & マイクロ;g/ml | |
| ヒト Noggin (hNoggin) | DPBS 0.1%BSA | 100 & マイクロ;g/ml | 100 ng/ml |
| ヒト R-spondin 3 (hRspo-3) | ロットごとに異なります | 300 ng/ml | |
| バンコマイシン | 10 mg/ml | 50 & マイクロ;g / ml | |
| ゲンタマイシン | 10mg / | ml50&マイクロ;g/ml | |
| エチレンジアミン四酢酸 (EDTA) | MiliQ H2O | 0.5 M | 2 mM |
| Calcein | DMSO | 10 & micro;g/ml | 3.3 ng/ml |
| フォルスコリン | DMSO | 10 mM | 可変 |
| ルマカフトル (VX-809) | DMSO | 20 mM | 可変 |
| バカフトル (VX-770) | DMSO | 20 mM | 可変 |
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