ここでは、いくつかの腎臓病モデルマウスにおいて、非ウイルスベクターとポリエチレンイミンナノ粒子の尾静脈注射 を介して 、外因性人工的に合成されたmiRNA模倣物を腎臓に送達します。これにより、腎臓における標的miRNAの有意な過剰発現がもたらされ、その結果、いくつかのマウスモデルにおいて腎臓病の進行が抑制された。
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方法論記事
* These authors contributed equally
ここでは、いくつかの腎臓病モデルマウスにおいて、非ウイルスベクターとポリエチレンイミンナノ粒子の尾静脈注射 を介して 、外因性人工的に合成されたmiRNA模倣物を腎臓に送達します。これにより、腎臓における標的miRNAの有意な過剰発現がもたらされ、その結果、いくつかのマウスモデルにおいて腎臓病の進行が抑制された。
タンパク質に翻訳されない小さなノンコーディングRNA(21〜25塩基)であるマイクロRNA(miRNA)は、さまざまな腎臓病においてそれらの翻訳を不安定化および阻害することにより、多くの標的メッセンジャーRNA(mRNA)を阻害します。したがって、外因性人工的に合成されたmiRNA模倣物によるmiRNA発現の交替は、多くの腎臓病の発症を抑制するための潜在的に有用な治療選択肢である。しかし、血清RNAaseはin vivoで系統的に投与された外因性miRNA模倣物を直ちに分解するため、腎臓へのmiRNAの送達は依然として課題です。そのため、外因性miRNA模倣体をRNAaseによる分解から保護し、腎臓に有意に送達できるベクターが必要です。多くの研究では、ウイルスベクターを使用して、外因性miRNA模倣物または阻害剤を腎臓に送達しています。しかしながら、ウイルスベクターは、インターフェロン応答および/または遺伝的不安定性を引き起こす可能性がある。したがって、ウイルスベクターの開発は、外因性miRNA模倣物または阻害剤の臨床使用のためのハードルでもある。ウイルスベクターに関するこれらの懸念を克服するために、ポリエチレンイミンナノ粒子(PEI-NP)の尾静脈注射を使用してmiRNA模倣物を腎臓に送達する非ウイルスベクター法を開発し、腎臓病のいくつかのマウスモデルで標的miRNAの有意な過剰発現をもたらしました。
タンパク質に翻訳されない小さなノンコーディングRNA(21〜25塩基)であるmiRNAは、さまざまな腎臓病において、それらを不安定にし、それらの翻訳を阻害することにより、多くの標的メッセンジャーRNA(mRNA)を阻害します1,2。したがって、外因性の人工的に合成されたmiRNA模倣物または阻害剤を使用する遺伝子治療は、多くの腎臓病の発症を抑制するための潜在的な新しい選択肢である3、4、5。
遺伝子治療のためのmiRNA模倣物または阻害剤の約束にもかかわらず、標的臓器への送達は、その臨床的可能性を開発するためのin vivo実験にとって依然として大きなハードルです。人工的に合成されたmiRNA模倣物または阻害剤は血清RNaseによる即時分解を受けやすいため、それらの半減期はin vivoでの全身投与時に短縮されます6。さらに、原形質膜およびトランスフェクト細胞質を通過するmiRNA模倣物または阻害剤の効率は、適切なベクターなしでは一般にはるかに低い7、8。これらの一連の証拠は、臨床現場での使用を可能にし、さまざまな腎臓病患者の新しい治療選択肢となるために、腎臓用のmiRNA模倣体または阻害剤送達システムの開発が必要であることを示唆しています。
ウイルスベクターは、外因性miRNA模倣物または阻害剤を腎臓に送達するための担体として使用されてきた9、10。それらはバイオセーフティーおよびトランスフェクションの有効性のために開発されてきたが、ウイルスベクターは依然としてインターフェロン応答および/または遺伝的不安定性を引き起こす可能性がある11,12。これらの懸念を克服するために、腎臓病のいくつかのマウスモデルで、非ウイルスベクターであるポリエチレンイミンナノ粒子(PEI-NP)を使用して腎臓のmiRNA模倣送達システムを開発しました13,14,15。
PEI-NPは、miRNA模倣物を含むオリゴヌクレオチドを腎臓に効果的に送達することができる線状ポリマーベースのNPであり、その長期的な安全性および生体適合性のために非ウイルスベクターの調製に好ましいと考えられている13,16,17。
この研究は、片側尿管閉塞(UUO)によって産生された腎線維症モデルマウスにおける尾静脈注射を介したPEI-NPによる系統的外因性miRNA送達の効果を示しています。さらに、糖尿病性腎疾患モデルマウス(db/dbマウス:C57BLKS/J Iar -+Lepr db/+Leprdb)および腎虚血再灌流障害(IRI)によって作製された急性腎障害モデルマウスにおいて、尾静脈注射によるPEI-NPによる系統的外因性miRNA模倣送達の効果を実証する。
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すべての動物実験プロトコルは、自治医科大学の動物倫理委員会によって承認され、自治医科大学実験動物ガイドの実験動物の使用と管理のガイドラインに従って実施されました。ここでは、UUOマウスを使用して、腎臓へのmiRNA模倣送達により過剰発現を実証しました。本試験は自治医科大学倫理委員会の承認を受けました[腎線維症については承認番号19-12、急性腎感染症(AKI)については17-024、糖尿病性腎症については19-11]。
1. PEI-NPs-miRNA模倣複合体の調製
注:ここでは、PEI-NPs-miRNA模倣体13,14,15およびPEI-NPsコントロール-miRNA(陰性対照として)の調製について、1匹のマウスについて記載する。
2.蛍光顕微鏡を用いた尾静脈注射によるPEI-NP による UUOマウスの腎臓へのmiRNA模倣物の有意な送達の確認
注:ここでは、人工的に精製されたmiRNA模倣体の腎臓への送達方法が詳しく説明されており、さまざまな腎疾患の治療法の確立を示しています。簡単に説明すると、UUOマウスに、尾静脈を介して100μLのPEI-NPに添加されたシアニン3カルボン酸(Cy3)標識miRNA模倣物を投与した。腎臓への送達は蛍光顕微鏡で確認した。1匹のマウスのPEI-NPs-シアニン3カルボン酸(Cy3)標識miRNA模倣物(オリゴヌクレオチド)が記載されている。この方法は、UUOマウス、糖尿病性腎臓病マウス、およびIRIによって産生されたAKIマウスなどのいくつかのマウスモデルにおいて、miRNA模倣体を腎臓に有意に送達することができる。ここでは、ビデオデモンストレーションにUUOマウスモデルを使用しました。UUOの誘導方法は、他の場所で以前に説明されました13。UUO手術後6日以内にこれらのプロトコルに従ってください。
3.尾静脈注射によるPEI-NP による 腎臓へのmiRNA模倣物の送達後の標的miRNA変化の確認
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下記の腎線維症、糖尿病性腎症、およびAKIの標的miRNAは、マイクロアレイ、qRT-PCR、および/または遺伝子治療アプリケーションのためのデータベース研究に基づいて選択されました。詳細については、以前の出版物13、14、15を参照してください。
腎線維化マウスにおけるPEI-NPを用いたmiRNA-146a-5p-模倣体の送達と効果13
蛍光顕微鏡分析は、PEI-NPの尾静脈注入がmiRNA模倣物を尿細管間質腔に送達できることを示しました。UUOによって作製された腎線維症マウスでは、これには腎臓に規則的な形態を持たない腎尿細管細胞(図2A矢印)および糸球体(図2A)が含まれていました。
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この原稿で提示されたプロトコルを使用して、PEI-NPはmiRNA模倣物を腎臓に送達して標的miRNAの過剰発現を誘導し、腎線維症、糖尿病性腎疾患、AKIを含むいくつかの腎疾患の in vivo マウスモデルで治療効果をもたらします。
PEI-NPとmiRNA模倣体の複合体を調製する方法は非常に簡単です。PEI-NPの正に帯電した表面は、それらがちょうど混合されたときにmiRNA模倣物を閉じ込めます13、14、15、16、17(図1)。さらに、直鎖状ポリエチレンイミンベースの非ウイルスベクターとして、PEI-NPは、IFN応答や遺伝的不安定性によって誘発される発癌などのウイルスベクタ...
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著者は、利益相反がないことを宣言します。
本研究の一部はJSPS科研費(課題研究(課題番号21K08233)の支援を受けて行われました。この原稿の草稿を編集してくれたEdanz (https://jp.edanz.com/ac)に感謝します。
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| 名前 | 会社 | カタログ番号 | コメント |
|---|---|---|---|
| 4',6-ジアミジノ-2-フェニルインドール 核染色用 | サーモフィッシャーサイエンティフィック | D-1306 | |
| バッファー RPE | Qiagen | 79216 | ウォッシュバッファー 2 |
| バッファー RWT | Qiagen | 1067933 | ウォッシュバッファー 1 |
| Control-miRNA-mimic (人工的に合成された miRNA) | サーモフィッシャーサイエンティフィック | 未割り当て | 5'-UUCUCCGAACGUGUCACGUTT- 3'(センス) 5'-ACGUGACACGUUCGGAGAATT-3′(アンチセンス) |
| Cy3標識二本鎖オリゴヌクレオチド | タカラバイオ(株) | ||
| フルオレセイン標識ロータステトラゴノロバスレクチン | Vector Laboratories Inc | FL-1321 | |
| In vivo-jetPEI | Polyplus | 101000021 | |
| MicroAmp qRT-PCR用光学96ウェル反応プレート | サーモフィッシャーサイエンティフィック | 4316813 | 96ウェル反応プレート |
| MicroAmp 光学接着フィルム | サーモフィッシャーサイエンティフィック 4311971 | 96ウェル反応プレート | |
| miRNA-146a-5p模倣用接着フィルム(人工合成miRNA) | サーモフィッシャーサイエンティフィック | 未割り当て | 5'-UGAGAACUGAAUUCCAUGGU UT-3′(感覚)5'-CCCAUGGAAUUCAGUUCUCAUU -3′(アンチセンス) |
| miRNA-146a-5p プライマー | Qiagen | MS00001638 | Qiagen が qRT-PCR キットを変更しました (2021 年 5 月から miScript miRNA PCR システムから miRCURY LNA miRNA PCR システムへ) |
| miRNA-181b-5p mimic (人工的に合成された miRNA) | 遺伝子デザイン | が割り当てられていません | 5'-AACAUUCAUUGCUGUCGGUGG GUU-3' |
| miRNA-181b-5p プライマー | キアゲン | MS00006083 | Qiagen が qRT-PCR キットを変更したため利用できません (2021 年 5 月から miScript miRNA PCR システムから miRCURY LNA miRNA PCR システムへ) |
| miRNA-5100-mimic (人工的に合成された miRNA) | 遺伝子デザイン | 割り当てられていません | 5'-UCGAAUCCCAGCGGUGCCUCU -3′ |
| miRNA-5100-primer | Qiagen | MS00042952 | Qiagen が qRT-PCR キットを変更 (2021 年 5 月から miScript miRNA PCR システムから miRCURY LNA miRNA PCR System に変更) のため利用できません。 |
| miRNeasy Mini kit | Qiagen | 217004 | 2.0 mL コレクションチューブの膜固定スピンカラム |
| miScript II RT kit | Qiagen | 218161 | Qiagen が qRT-PCR キットを変更したため (2021 年 5 月から miScript miRNA PCR システムから miRCURY LNA miRNA PCR System に変更 |
| miScript SYBR Green PCR kit | Qiagen | 218073 | Qiagen が qRT-PCR キットを変更したため (2021 年 5 月から miScript miRNA PCR システムから miRCURY LNA miRNA PCR System に変更) 利用できません |
| QIA シュレッダー | Qiagen | 79654 | 2.0 mL コレクションチューブ |
| 内の生体ポリマースピンカラムQIAzol 溶解試薬 | Qiagen | 79306 | フェノール/グアニジンベースの溶解試薬 |
| QuantStudio 12K Flex Flex リアルタイムPCRシステム | サーモフィッシャーサイエンティフィック | 4472380 | リアルタイムPCR装置 |
| QuantStudio 12K Flex ソフトウェアバージョン1.2.1。 | サーモフィッシャーサイエンティフィック | 4472380 | リアルタイムPCR装置ソフトウェア |
| RNaseフリー水 | キアゲン | 129112 | |
| RNU6-2プライマー | キアゲン | MS00033740 | qRT-PCRキットを変更(2021年5月より、miScript miRNA PCRシステムからmiRCURY LNA miRNA PCR Systemへ)のためご利用いただけません。 |
| ッシュテックOCT(Optimal Cutting Temperature Compound) | サクラファインテックジャパン株式会社 | 割り当てられ |
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