神経変性疾患の診断能力は劇的に向上した一方で、効果的な治療法の開発はそれに遅れをとっています。単一遺伝子疾患に対する標的遺伝子戦略でさえ、毒性を伴わずに効果を上げることに苦慮してきました。治療法を前進させるには、創薬に用いられる従来のプラットフォームを転換し、特にヒトの疾患要素をより多く取り入れたプラットフォームを活用する必要があります。これには、神経変性への注目をニューロン以外に広げることが含まれるかもしれません。単なるニューロン培養を超え、グリア細胞の統合、三次元構造、血液脳関門、および機能不全回路の再現などを含むプラットフォームの方が、治療的な成功につながる可能性が高くなります。

化学ライブラリーに対するハイスループットスクリーニングに適した手法がある一方で、リード化合物の検証により適した手法もあります。本コレクションに含める手法の例としては、自動顕微鏡観察、患者由来幹細胞およびCNSオルガノイド、オリゴデンドロサイトまたはその他のグリア細胞の単離および検討、イオンチャネルに対するハイスループットスクリーニング、低分子化合物および遺伝子治療のための新規デリバリーメカニズム、ならびに脊椎動物モデルにおける行動フェノタイプ解析などが挙げられます。