ヒトSOD1-G93AALSマウスにおける中枢神経系の正確な標的化と予測効果のためのSOD1-ASOsの腰椎鞘内注射

本記事では、成マウスにおけるCNS標的治療薬の鞘内投与方法を詳述し、プロトコルの精度と繰り返し注射の可能性に焦点を当てています。この研究には、反センスオリゴヌクレオチドがSOD1-ALSモデルマウスにおける変異SOD1発現を低減させた検証研究の結果が含まれており、神経変性疾患の前臨床研究におけるこのアプローチの有用性を支持しています。