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TALEN 매개 표적 유전자 통합: 형광 단백질 유전자를 hiPSC에 정밀하게 삽입하기 위해 엔지니어링된 염기서열 특이적 뉴클레아제 사용

July 8th, 2025

In This Article

Abstract

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$$\rightleftharpoonup{xx}$$ $$\longleftharp{xx}$$, $$\longrightharp{xx}$$,

출처: Cerbini, T. et al. GFP 유전자를 TALEN 표적화한 인간 유도 만능 줄기세포의 형질주입, 선택 및 콜로니 피킹(Colony-picking)을 AAVS1 세이프 하버로 투여합니다. J. Vis. 특급 (2015년)

이 비디오는 TALEN을 사용하여 표적 자리에서 이중 가닥 절단을 생성하고 형광 단백질 유전자 통합을 위한 상동성 유도 복구를 유도하는 인간 유도 만능 줄기 세포(hiPSC)의 정밀한 게놈 편집 기술을 설명합니다.

Protocol

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$$\rightleftharpoonup{xx}$$ $$\longleftharp{xx}$$, $$\longrightharp{xx}$$,

1. Basement Membrane Matrix 준비 및 플라스틱 용기 코팅

  1. -20°C의 얼어붙은 기저막 매트릭스 스톡을 얼음 위에 놓고 4°C에서 밤새 해동합니다.
  2. 해동 후, 기저막 매트릭스의 분취액 2mg을 미리 냉각된 에펜도르프 튜브에 피펫으로 넣습니다. 필요할 때까지 -20 °C에서 보관하십시오.
  3. 기저막 매트릭스 코팅 플레이트를 준비하려면 eppendorf tube의 마지막 얼음 조각이 사라질 때까지(보통 ~2시간 이내) 얼음 위에서 부분 표본 하나를 해동합니다.
  4. 해동 후 12ml의 차갑은(4°C) DMEM/F12에 기저막 매트릭스를 첨가하여 기저막 매트릭스 코팅 용액을 만듭니다.
  5. 기저막 매트릭스 용액을 적절한 배양 용기에 추가합니다. 6웰 플레이트의 경우 웰당 1ml를 분배합니다. 플레이트를 소용돌이쳐 기저막 매트릭스 용액이 각 웰을 완전히 덮도록 합니다.
  6. 파라필름은 기저막 매트릭스 코팅된 플레이트/접시를 밀봉하고 사용하기 전에 실온에서 1시간 동안 배양합니다. 또는 기저막 매트릭스 코팅 플레이트/접시를 4°C에서 보관하고 코팅 후 2주 이내에 사용하십시오.
    메모: 건조를 방지하기 위해 기저막 매트릭스 코팅 플레이트/접시에 DMEM/F12를 추가로 추가합니다. 4°C에 보관된 기저막 매트릭스 코팅 플레이트/접시를 사용하기 전에 생물 안전 캐비닛에 넣고 최소 30분 동안 실온에 두십시오.
  7. 배지와 세포를 추가하기 전에 기저막 매트릭스를 완전히 흡인합니다.

2. E8 매체 준비

  1. E8 보충제를 4°C에서 밤새 해동하여 E8 배양 배지를 준비합니다.
  2. 500ml 스톡에서 E8 기초 배지 10ml를 제거하고 버립니다.
  3. E8 보충제 10ml 바이알 전체를 490ml의 E8 기초 배지에 직접 피펫팅합니다. 반복적인 온도 변화로 인해 전체 E8 배지의 bFGF가 저하될 수 있으므로 37°C 수조에서 전체 E8 배지를 가열하지 마십시오.
  4. 보충제 추가 후 2주 이내에 완전한 E8 배지를 사용하십시오.

3. iPSC의 해동

  1. 액체 질소에서 얼린 iPSC 바이알을 꺼내 드라이아이스에 넣습니다.
  2. 37°C의 수조에서 바이알을 빠르게 해동하고, 작은 얼음 조각만 남을 때까지 수조에서 바이알을 휘젓습니다.
  3. 바이알에 70% 에탄올을 분사하고 생물 안전 캐비닛으로 옮깁니다.
  4. 실온 E8 매체 1ml를 바이알에 직접 적가합니다.
  5. 2ml 피펫을 사용하여 15ml 원뿔형 튜브에 있는 9ml의 E8 배지에 세포 현탁액을 적반합니다. 세포와 배지가 빠르게 잘 혼합되도록 튜브를 자주 휘젓습니다.
  6. 200 x g에서 5분 동안 세포를 원심분리합니다.
  7. 상층액을 흡인하고 10μM Y-27632가 보충된 적절한 양의 E8로 세포 펠릿을 재현탁합니다.
  8. 적절한 수의 기저막 매트릭스 코팅 웰에 세포를 추가하고 37°C, 5% CO₂ 인큐베이터에서 하룻밤 동안 놓습니다. 해동 후 빠른 회복을 위해 6웰 플레이트의 웰당 최소 0.2 x 10⁶ iPSC를 플레이트링하는 것이 좋습니다.

4. iPSC의 유지 관리 및 일상적인 계류

  1. E8 매체를 매일 교체하십시오.
  2. 도립 현미경으로 세포의 형태와 밀도를 모니터링하십시오. 고품질의 iPSC는 뚜렷한 경계가 있는 평평한 군체에서 성장합니다. 개별 군체는 "조약돌 같은" 모양을 가지고 있습니다.
  3. iPSC 세포가 ~70% 포화도에 도달할 때 통과시킵니다.
  4. 500ml DPBS에 0.9g NaCl 및 500μl 0.5M EDTA를 첨가하여 EDTA 계대 살균 용액을 준비합니다. NaCl을 잘 섞어 녹이고 진공 필터를 섞어 살균합니다. 전달하기 전에 37°C 수조에서 전달액의 부분 표본을 데웁니다.
  5. 통과시키려면, 사용한 배양 배지를 흡인하고 동일한 부피의 따뜻한 패시징 용액으로 세포를 한 번 세척합니다. 세포를 코팅하기에 충분한 EDTA 계대 살균 용액을 흡인하고 피펫팅합니다(6웰 플레이트의 웰당 1ml).
  6. 세포를 도립 현미경 아래에 놓고 iPSC 집락을 관찰합니다. 군체와 융기된 국경 내에 구멍이 생기는 것은 2-5분 이내에 분명해집니다.
  7. EDTA 패시징 용액을 조심스럽게 흡입하십시오.
  8. 10ml 피펫을 사용하여 4ml의 E8 배지(6웰 플레이트를 사용하는 경우)를 고압으로 배분할 각 웰에 직접 분배합니다.
  9. iPSC 덩어리를 모아 1:8에서 1:12 사이의 분할 비율에 따라 적절한 수의 웰로 분할합니다. 세포 덩어리의 분리는 생존력을 떨어뜨릴 수 있으므로 과도하게 피펫팅하지 마십시오.
  10. 플레이트를 인큐베이터에 넣고 플레이트를 앞뒤로, 좌우로 여러 번 흔들어 세포를 분산시킵니다.

5. Transfection을 위한 MEF 및 iPSC 준비

  1. transfection 48시간 전, iPSC를 ~1:6으로 기저 멤브레인 매트릭스로 코팅된 6-well plate의 4개 이상의 well로 통과시켜 2일 후에 70% 융합되도록 합니다.
  2. 다음 날, DR4 MEF를 10% FBS와 1x MEM-NEAA가 보충된 DMEM(고포도당)으로 구성된 MEF 배지로 해동합니다.
  3. DR4 MEF를 ~ 2 x 10⁴ cells/cm²에서 두 개의 10cm 접시에 플레이트하고 37°C에서 밤새 배양합니다.
  4. transfection 당일, iPSC에 transfection을 수행하기 30분 전에 MEF medium을 E8로 변경하고 10μM Y-27632를 보충합니다.
  5. 옵션: transfection 4시간 전, 최종 농도 10μM에서 Y-27632로 사전 transfection iPSC 배양을 보충합니다.

6. 전기천공법을 이용한 iPSC의 gentle-cell Dissociation 시약 처리 및 transfection

  1. P3 일차 세포 형질주입 용액을 4°C에서 제거하고 ~30분 동안 실온에 둡니다. 사용하기 전에 전체 100μl 보충제를 형질주입 용액에 추가합니다.
  2. 37°C 수조에서 따뜻한 부드러운 세포 해리 시약.
  3. -20°C에서 AAVS1 탈렌(pZT-AAVS1-L1 및 pZT-AAVS1-R1) 및 AAVS1-CAG-EGFP 공여체를 얻습니다.
  4. 인큐베이터에서 iPSC를 제거하고 DPBS로 한 번 세척합니다.
  5. 웰당 1ml의 부드러운 세포 해리 시약을 추가하고 37°C에서 5분 동안 또는 세포의 50% 이상이 배양 용기에서 분리될 때까지 iPSC를 배양합니다.
  6. p1000 피펫을 사용하여 세포를 위아래로 몇 차례 피펫팅하여 배양 용기에 남아 있는 세포를 분리하고 iPSC 덩어리를 분해합니다.
  7. 각 웰에 2ml의 E8 배지를 추가하고 10ml 피펫을 사용하여 위아래로 여러 번 피펫팅하여 세포 덩어리를 단일 세포로 추가로 분해합니다.
    메모: transfection 효율은 세포 응집이 충분히 분해되지 않을 경우 크게 감소합니다.
  8. 15ml 원뿔형 튜브에 iPSC를 모으고 100 x g에서 3분 동안 원심분리합니다.
  9. 상층액을 흡인하고 최소량의 E8 배지에서 세포를 재현탁합니다.
  10. 0.4% Trypan blue와 같은 중요한 염색을 도포한 후 혈구계를 사용하여 세포를 계산합니다. 계수하는 동안 세포가 충분히 해리되었는지 확인합니다("덩어리"당 1-3개의 세포).
  11. 3 x 10⁶ 세포를 두 개의 15ml 원뿔형 튜브 각각에 분배하고 100 x g에서 3분 동안 다시 스핀다운합니다.
    메모: 저속 원심분리는 세포 스트레스를 줄이고 전기천공법 전에 iPSC를 쉽게 재현탁할 수 있습니다.
  12. 전기천공법(electroporation) 시스템을 인간 배아 줄기세포주 H9(Program CB-150)에 대한 세포 유형별 프로그램으로 설정합니다.
  13. 원심분리 후, 세포 펠릿에서 상등액을 흡인합니다. 펠릿 1개에 HR donor 10μg을 대조군 샘플로 추가합니다. 다른 펠릿에 HR 공여체 10μg과 각 TALEN(pZT-AAVS1-L1 및 pZT-AAVS1-R1) 5μg을 실험 샘플로 추가합니다.
  14. 각 세포 펠릿을 100μl의 P3 일차 세포 형질주입 용액에 재현탁하고 큐벳으로 옮깁니다.
  15. transfection을 수행하고 즉시 각 큐벳에 500μl의 실온 E8 배지를 추가합니다.
  16. transfection된 iPSC를 5.4단계에서 준비한 DR4 MEF가 들어 있는 10cm 접시 하나에 적반합니다.

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Disclosures

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선언된 이해 상충이 없습니다.

Materials

List of materials used in this article
NameCompanyCatalog NumberComments
Matrigel 성장 인자 감소(GFR) 기저막 매트릭스, *LDEV-Free, 10 ml코 닝제354230-20 °C에서 보관하십시오.
DMEM/F-12생명 기술제11320-0334 °C에서 보관하십시오.
Costar 6 Well Clear TC 처리된 다중 웰 플레이트코 닝3506
에센셜 8 미디엄생명 기술A1517001기초 배지는 4 °C에서 보관하십시오.보충제는 -20 °C에서 보관하십시오.
Y-27632 이염산염토크리스1254실온에서 보관하십시오. H2O에 용해되면 -20 °C에서 보관하십시오.
소금시그마S5886-500G
울트라퓨어 0.5 m EDTA, pH 8.0생명 기술제15575-020
DPBS, 칼슘 없음, 마그네슘 없음생명 기술14190-250
100mm TC 처리된 배양 접시코 닝430167
DR4 MEF 2M IRR - 아카데믹글로벌스템GSC-6204G액체 질소에 보관하십시오.
DMEM, 고포도당, 피루브산생명 기술11995-0404 °C에서 보관하십시오.
Defined Fetal Bovine Serum, 미국 원산지하이클론SH30070.03-20 °C에서 보관하고 4 °C에서 하룻밤 동안 해동하고 부분 표본을 섭취하십시오. 필요할 때까지 부분 표본을 -20 °C에서 보관하십시오.
MEM 비필수 아미노산 용액 (100X)생명 기술제11140-0504 °C에서 보관하십시오.
4D-Nucleofector 코어 유닛론자AAF-1001Belectroporation 체계의 부분.
4D-뉴클레오펙터 X 유닛론자AAF-1001Xelectroporation 체계의 부분.
P3 일차 세포 4D-Nucleofector X Kit L (24 RCT)론자V4XP-3024도착 시 Primary Cell Solution과 보충제를 제거하고 4°C에서 보관하십시오.
StemPro Accutase 세포 해리 시약생명 기술A1110501-20°C에서 보관합니다. 4°C에서 하룻밤 동안 해동하고 사용하기 전에 37°C의 수조에서 부분 표본을 데웁니다.
NutriStem XF/FF 배양 배지줄기 탐지기2005년 1월-20 °C에서 보관하십시오. 4 °C에서 밤새 해동합니다.
AAVS1 탈렌(pZT-AAVS1-L1 및 pZT-AAVS1-R1)애드진52637 및 52638
AAVS1-CAG-EGFP 상동 재조합 공여체애드진22212
퓨로마이신 디하이드로클로라이드생명 기술A11138-03-20 °C에서 보관하십시오. ddH2O에서 1 mg / ml의 작업 분취량을 준비합니다.
일회용 붕규산 유리 파스퇴르 피펫피셔 사이언티픽13-678-20ᅡ
Sorvall Legend XTR(냉장), 120V 60Hz써모 사이언티픽(Thermo ScientificTel.: 75-004-521
TX-750 4 × 750ml 스윙 버킷 로터써모 사이언티픽(Thermo Scientific75003607
트리판 블루 솔루션, 0.4%생명 기술제15250-061
호 호 년 년 호 년 년 호 시리즈 년 ) ) 호

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