Adeno-Associated Virus-Mediated Delivery of CRISPR for Cardiac Gene Editing in Mice

Li Xu; Yandi Gao; Yeh Siang Lau; Renzhi Han

doi:10.3791/57560

Adeno 관련 바이러스 중재 배달 심장 유전자 쥐에서 편집에 대 한 CRISPR의

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Adeno-Associated Virus-Mediated Delivery of CRISPR for Cardiac Gene Editing in Mice

Adeno 관련 바이러스 중재 배달 심장 유전자 쥐에서 편집에 대 한 CRISPR의

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09:00 min

August 2, 2018

DOI: 10.3791/57560-v

Li Xu¹, Yandi Gao¹, Yeh Siang Lau¹, Renzhi Han¹

¹Department of Surgery, Davis Heart and Lung Research Institute, Biomedical Sciences Graduate Program, Biophysics Graduate Program,Ohio State University Wexner Medical Center

Please note that some of the translations on this page are AI generated. Click here for the English version.

여기 우리 vivo 심장 유전자 재조합 Adeno-Associated 바이러스 (rAAV)를 사용 하 여 마우스에서 편집을 수행 하는 자세한 프로토콜 제공-CRISPR의 납품을 중재. 이 프로토콜 듀 켄 씨 근이 영양 증에서 dystrophic 심장 근육 병 증을 치료 하는 유망 치료 전략을 제공 하 고 출생 후 쥐에서 심장 관련 녹아웃을 생성 하는 데 사용할 수 있습니다.

이 in vivo 심장 유전자 편집 프로토콜의 전반적인 목표는 CRISPR SaCas9 및 guide RNA 벡터와 함께 재조합 아데노 관련 바이러스 rh. 74를 사용하여 영양이상증 마우스의 심장에서 dystrophin 발현을 복원하는 것입니다. 이 방법은 유전자 편집이 뒤셴 근이영양증과 관련된 심근병증의 근본 원인을 치료하기 위한 신뢰할 수 있는 치료 전략인지 여부와 같은 근이영양증 분야의 주요 질문에 답하는 데 도움이 될 수 있습니다.

이러한 기술의 주요 장점은 교정된 디스트로핀 유전자의 발현이 내인성 조절 제어 하에 있으며 이러한 구출 효과가 영구적이라는 것입니다. 이 기술의 의미는 CRISPR Cas9 유전자 편집 기술에 의해 돌연변이 유전자를 교정할 수 있는 다른 유전 질환의 치료로 확장됩니다. 이 방법은 영양이성 심장의 디스트로핀 복원에 대한 통찰력을 제공할 뿐만 아니라 역유전학 연구를 위해 관심 유전자를 제거하는 데에도 사용할 수 있습니다.

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