Implementatie van niet-invasieve point-of-care voorbijgaande elastografie voor evaluatie van leverziekte bij pediatrische populaties met cystische fibrose
August 29th, 2025
Het doel van dit protocol is om de techniek en het gebruik van point-of-care voorbijgaande elastografie te demonstreren voor pediatrische gastro-enterologen die hepatobiliaire betrokkenheid en gevorderde cystische fibrose-leverziekte monitoren bij personen met cystische fibrose.
Dit project heeft tot doel anderen te leren hoe ze point-of-care voorbijgaande elastografie kunnen gebruiken in de klinische setting met een focus op kinderen met cystische fibrose. Recent gepubliceerd onderzoek heeft het belang geïllustreerd van het gebruik van elastografie voor het monitoren van de gezondheid van de lever bij cystische fibrose. De nieuwste richtlijnen die in 2023 zijn gepubliceerd, bevelen het gebruik van elastografie aan om de progressie van de ziekte te volgen bij personen met CF met CF-hepatobiliaire betrokkenheid.
Eerdere zorgen waren dat point-of-care voorbijgaande elastografie, of POCTE, mogelijk niet goed wordt verdragen bij kinderen. Bovendien is POCTE niet noodzakelijkerwijs algemeen beschikbaar en wordt het gebruik ervan beperkt door de toegankelijkheid van apparaten en training van providers. Dit project geeft een voorbeeld van een real-world implementatie van POCTE in een pediatrisch CF-centrum en ondersteunt het idee dat dit een levensvatbare modaliteit en techniek is voor het verkrijgen van leverstijfheidsmetingen.
Dit project helpt bij het verspreiden van een protocol voor POCTE om het toegankelijker te maken voor andere klinieken en zorginstellingen. Dit zal real-world gegevens opleveren om te vergelijken met eerdere onderzoeksresultaten, waardoor de validiteit van gegevens rond POCTE wordt vergroot. Bereid om te beginnen een middelgrote sonde voor om de intercostale ruimte voor de patiënt vast te stellen.
Als de sonde niet geschikt is, schakel dan indien nodig over op een kleine of extra grote sonde. Laat de patiënt op zijn rug op een onderzoekstafel liggen met de rechterkant van het lichaam naar de bediener gericht. Vraag de patiënt om zijn rechterarm achter zijn hoofd te plaatsen en zijn rechterbeen over het linkerbeen te kruisen.
Laat de patiënt de rechterkant van zijn lichaam naar buiten buigen of abduceren om de rechter ribbenkast prominenter te maken. Herinner de patiënt eraan om stil te blijven staan voor nauwkeurigheid. Neem plaats op een stoel naast de onderzoekstafel met het gezicht naar de patiënt en het point-of-care voorbijgaande elastografie of, POCTE, scherm.
Laat de rechter onderarm op de onderzoekstafel rusten terwijl u het gewicht van de sonde vasthoudt en gebruik de linkerhand om de richting en hoek van de sonde te regelen. Plaats de sonde in de intercostale ruimte loodrecht op de patiënt waar de xiphoid de midaxillaire lijn snijdt. Als deze ruimte niet ideaal is, ga dan een tussenribsruimte omhoog of omlaag.
Breng ultrasone gel aan op de patiënt op de plaats van plaatsing van de sonde. Open het patiëntprofiel of maak een nieuw onderzoeksprofiel aan door de persoonlijke gegevens van de patiënt in te voeren. Nadat u de juiste sondegroottemodus op de machine hebt geselecteerd, drukt u op de afspeelknop om het examen te starten.
Zodra de sonde op de juiste manier is geplaatst, drukt u op de knop op de sonde om te beginnen met het verzamelen van gegevens. De patiënt voelt een trilling uit de sonde komen. Er verschijnen twee grote cirkels op het scherm, een blauwe en een oranje, elk met een vinkje om de juiste positie en druk van de sonde in de leverruimte te garanderen.
Let bovendien op vier groene balken die aangeven dat er met de sonde de juiste druk op de lever wordt uitgeoefend. Als het niet mogelijk is om de juiste positionering of druk te bereiken, probeer dan de sonde naar een andere ruimte te verplaatsen, meer gel toe te voegen, de hoek van de sonde aan te passen of de druk die erop wordt uitgeoefend aan te passen. Bewaak vervolgens het ultrasone TM-modussignaal om ervoor te zorgen dat er gegevens worden verzameld.
Als het signaal geen uniform gelaagd patroon volgt, verplaats de sonde dan en breng indien nodig gel aan. Zorg voor de juiste plaatsing van de sonde door de afschuifgolfkaart te analyseren. Voor het verzamelen van gegevens is een parallel golfpatroon vereist.
Verzamel in totaal 10 geldige maatregelen om de gegevensverzameling te voltooien. Zorg voor minimale variabiliteit met een stijfheidsinterkwartielbereik van minder dan 30%De gecontroleerde verzwakkingsparameter, of CAP, is een maat voor leversteatose. Rapporteer deze waarde als de mediaan van alle verzamelde datapunten, uitgedrukt in decibel per meter.
Zoek naar leversteatose wanneer de CAP-waarden hoger zijn dan 250 decibel per meter. Meet de stijfheid of elasticiteit van de lever in kilopascals. Meet de golfsnelheid om de stijfheid van de lever te bepalen.
Er werden 10 of meer metingen verzameld voor patiënten die van geschikte kwaliteit waren met een interkwartielbereik tot mediane verhouding van minder dan 30%Patiënt drie heeft verhoogde stijfheid en schuifgolfsnelheid op niveaus die zorgwekkend zijn voor gevorderde cystische fibrose-geassocieerde leverziekte. Patiënt vier heeft ook verhoogde kenmerken op POCTE, maar is meer consistent met cystische fibrose met leverbetrokkenheid. Patiënten één en twee lijken geen opmerkelijke bevindingen te hebben op hun POCTE.
View the full transcript and gain access to thousands of scientific videos
Overzicht
Dit protocol toont het gebruik van point-of-care transient elastografie (POCTE) voor het monitoren van de levergezondheid bij kinderen met cystische fibrose (CF). Het benadrukt het belang van elastografie bij het beoordelen van hepatobiliaire betrokkenheid bij CF-patiënten.
Belangrijke Studieonderdelen
Wetenschapsgebied
- Pediatrische gastro-enterologie
- Hepatologie
- Cystische fibrose onderzoek
Achtergrond
- Elastografie is een niet-invasieve techniek voor het beoordelen van de leverstijfheid.
- Recente richtlijnen bevelen het gebruik ervan aan voor het monitoren van de progressie van leverziekten bij CF.
- Er zijn zorgen over de verdraagbaarheid en toegankelijkheid van POCTE bij kinderen.
- Deze studie biedt een real-world voorbeeld van POCTE-implementatie in een pediatrisch CF-centrum.
Doel van het onderzoek
- Om de klinische toepassing van POCTE bij kinderen met cystische fibrose te leren.
- Om de haalbaarheid van POCTE voor leverstijfheidsmetingen aan te tonen.
- Om eerdere zorgen over de verdraagbaarheid en toegankelijkheid van de techniek aan te pakken.
Gebruikte methoden
- Point-of-care transient elastografie (POCTE) werd gebruikt in een klinische setting.
- Monitoren van de levergezondheid bij pediatrische patiënten met cystische fibrose.
- Implementatie van POCTE in een pediatrisch CF-centrum.
- Evaluatie van patiëntentolerantie en apparaattoegankelijkheid.
Belangrijkste Resultaten
- POCTE werd goed verdragen door pediatrische patiënten.
- Succesvolle implementatie van elastografie voor het monitoren van leverstijfheid.
- Ondersteuning voor het gebruik van POCTE in de klinische praktijk voor CF-patiënten.
- Het belang van elastografie bij het beoordelen van de levergezondheid is aangetoond.
Conclusies
- POCTE is een haalbare methode voor het monitoren van de levergezondheid bij kinderen met cystische fibrose.
- Pakt eerdere zorgen aan over het gebruik van de techniek in pediatrische populaties.
- Moedigt verdere adoptie van elastografie in klinische omgevingen voor CF-monitoring aan.
Veelgestelde Vragen
Executive Industry Relevance
Point-of-care transient elastography (POCTE) enables non-invasive, quantitative assessment of liver stiffness in pediatric cystic fibrosis (CF) populations, addressing a critical need for early detection and monitoring of hepatobiliary involvement. The integration of POCTE into clinical workflows supports guideline-driven evaluation and risk stratification, enhancing predictive confidence for disease progression. This capability informs portfolio-level decisions on patient stratification and longitudinal monitoring in pediatric liver disease research.
Strategic Applications in Biopharma R&D
Early Discovery & Target Validation
- Enables quantitative hypothesis testing of liver involvement in CF populations.
- Supports biological de-risking by providing objective liver stiffness measurements.
- Facilitates functional validation of emerging biomarkers for CF-associated liver disease.
Screening & Assay Development
- Standardizes liver stiffness measurement protocols for reproducible data across cohorts.
- Provides validated, non-invasive readouts suitable for high-throughput clinical screening.
- Enables scalable assessment of hepatic fibrosis and steatosis in pediatric studies.
Translational & Preclinical Research
- Aligns with translational biomarker strategies for monitoring disease progression in CF.
- Supports continuity from early discovery through preclinical validation of liver endpoints.
- Reduces mechanistic ambiguity in pediatric liver disease models by providing direct quantitative outputs.
Pipeline & Workflow Integration
POCTE fits within the discovery-to-preclinical continuum by enabling early, non-invasive assessment of liver pathology and supporting downstream biomarker validation in pediatric CF research.
- Discovery Biology: Provides robust, quantitative data for hypothesis testing and pathway clarification in CF liver disease.
- Screening: Delivers reproducible, standardized liver stiffness and steatosis measurements for cohort stratification.
- Analytics: Generates quantitative outputs (kPa, CAP values) to compare disease states and monitor progression.
- Translational Research: Bridges clinical and preclinical studies by aligning non-invasive imaging endpoints.
- Enterprise Reuse: Establishes a reusable, scalable platform for liver disease assessment in pediatric populations.
Operational & Enterprise Impact
- Scientific Value: Increases predictive confidence and reduces biological risk in pediatric liver disease studies.
- Operational Value: Enhances standardization, reproducibility, and scalability of liver assessment protocols.
- Strategic Value: Informs go/no-go decisions and optimizes resource allocation for CF liver disease research.
- Portfolio Impact: Supports risk-adjusted prioritization and advancement of pediatric liver disease programs.
Implementation Considerations
- Requires provider training in POCTE operation and interpretation of quantitative outputs.
- Depends on access to appropriate probe sizes and device availability for pediatric use.
- Necessitates cross-team standardization of measurement protocols and data quality thresholds.
- Must consider adaptation for varying patient anatomies and tolerability in pediatric settings.
- Limitations include device accessibility and the need for consistent operator technique.
Biopharma FAQs
Chapters in this video
0:00
Introduction
1:29
Selecting Probe and Positioning Patient for Point of Care Transient Elastography (POCTE)
3:13
Point of Care Transient Elastography (POCTE) Data Collection
4:39
Reading and Interpreting the Point of Care Transient Elastography (POCTE)
5:14
Results
