Name: Verbeterde genafgifte en -expressie met behulp van intraossale injectie van chitosan-nanodeeltjes ingekapselde adeninebase-editorplasmiden (Video) | JoVE Journal
Uploaded: 2025-05-16T14:10:00.000+00:00
Duration: 7 min 14 s
Description: Ontdek een innovatieve gentherapiemethode met chitosan-nanodeeltjes voor efficiënte plasmid-afgifte in het beenmerg via intraossale injectie. Deze aanpak verbetert transflectie-efficiëntie en genexpressie met minimaal biologisch letsel.

ai_agent_IP

ai_agent

maintenance

instantTrialDurationMinutes

isBiopharma

enableNewMyJoveSectionDesign

educationFeatures

seoMetaApi

ai_copilot_institution_blacklist

ai_chat_institution_blacklist

freeAccessWindow

ssoRoleCapture

scheduledMaintenanceBanner

joveLabsFeatures

disable_autoplay_for_bots

extended_trial_duration

5 minutes

<ol><li>Ikawa, Y., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy+of+hemoglobinopathies%3A+Progress+and+future+challenges%5BTitle%5D)+AND+%22Hum+Mol+Genet%22%5BJournal%5D)">Gene therapy of hemoglobinopathies: Progress and future challenges.</a> Hum Mol Genet. 28 (R1), R24-R30 (2019).</li>
<li>Ginn, S. L., Mandwie, M., Alexander, I. E., Edelstein, M., Abedi, M. R. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy+clinical+trials+worldwide+to+2023-an+update%5BTitle%5D)+AND+%22J+Gene+Med%22%5BJournal%5D)">Gene therapy clinical trials worldwide to 2023-an update.</a> J Gene Med. 26 (8), e3721(2024).</li>
<li>Chen, J., Wang, K., Wu, J., Tian, H., Chen, X. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Polycations+for+gene+delivery%3A+Dilemmas+and+solutions%5BTitle%5D)+AND+%22Bioconjug+Chem%22%5BJournal%5D)">Polycations for gene delivery: Dilemmas and solutions.</a> Bioconjug Chem. 30 (2), 338-349 (2019).</li>
<li>Tong, H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Progress+and+prospects+of+chitosan+and+its+derivatives+as+non-viral+gene+vectors+in+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Curr+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Progress and prospects of chitosan and its derivatives as non-viral gene vectors in gene therapy.</a> Curr Gene Ther. 9 (6), 495-502 (2009).</li>
<li>Alizadeh, L., Zarebkohan, A., Salehi, R., Ajjoolabady, A., Rahmati-Yamchi, M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-based+nanotherapeutics+for+ovarian+cancer+treatment%5BTitle%5D)+AND+%22J+Drug+Target%22%5BJournal%5D)">Chitosan-based nanotherapeutics for ovarian cancer treatment.</a> J Drug Target. 27 (8), 839-852 (2019).</li>
<li>Dimassi, S., Tabary, N., Chai, F., Blanchemain, N., Martel, B. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Sulfonated+and+sulfated+chitosan+derivatives+for+biomedical+applications%3A+A+review%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">Sulfonated and sulfated chitosan derivatives for biomedical applications: A review.</a> Carbohydr Polym. 202, 382-396 (2018).</li>
<li>Maity, S., Mukhopadhyay, P., Kundu, P. P., Chakraborti, A. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Alginate+coated+chitosan+core-shell+nanoparticles+for+efficient+oral+delivery+of+naringenin+in+diabetic+animals-an+in+vitro+and+in+vivo+approach%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">Alginate coated chitosan core-shell nanoparticles for efficient oral delivery of naringenin in diabetic animals-an in vitro and in vivo approach.</a> Carbohydr Polym. 170, 124-132 (2017).</li>
<li>Abnoos, M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-alginate+nano-carrier+for+transdermal+delivery+of+pirfenidone+in+idiopathic+pulmonary+fibrosis%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Biol+Macromol%22%5BJournal%5D)">Chitosan-alginate nano-carrier for transdermal delivery of pirfenidone in idiopathic pulmonary fibrosis.</a> Int J Biol Macromol. 118 (Pt A), 1319-1325 (2018).</li>
<li>Lee, H. K., Smith, H. E., Liu, C., Willi, M., Hennighausen, L. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Cytosine+base+editor+4+but+not+adenine+base+editor+generates+off-target+mutations+in+mouse+embryos%5BTitle%5D)+AND+%22Commun+Biol%22%5BJournal%5D)">Cytosine base editor 4 but not adenine base editor generates off-target mutations in mouse embryos.</a> Commun Biol. 3 (1), 19(2020).</li>
<li>Lee, S. N., Jang, H. S., Woo, J. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Heterologous+expression+and+purification+of+a+CRISPR-cas9-based+adenine+base+editor%5BTitle%5D)+AND+%22Methods+Mol+Biol%22%5BJournal%5D)">Heterologous expression and purification of a CRISPR-cas9-based adenine base editor.</a> Methods Mol Biol. 2606, 123-133 (2023).</li>
<li>Tang, J., Lee, T., Sun, T. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Single-nucleotide+editing%3A+From+principle%2C+optimization+to+application%5BTitle%5D)+AND+%22Hum+Mutat%22%5BJournal%5D)">Single-nucleotide editing: From principle, optimization to application.</a> Hum Mutat. 40 (12), 2171-2183 (2019).</li>
<li>Newby, G. A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Base+editing+of+hematopoietic+stem+cells+rescues+sickle+cell+disease+in+mice%5BTitle%5D)+AND+%22Nature%22%5BJournal%5D)">Base editing of hematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice.</a> Nature. 595 (7866), 295-302 (2021).</li>
<li>Lu, D. Z., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Camkii%28%CE%B4%29+regulates+osteoclastogenesis+through+erk%2C+jnk%2C+and+p38+mapks+and+creb+signalling+pathway%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Cell+Endocrinol%22%5BJournal%5D)">Camkii(δ) regulates osteoclastogenesis through erk, jnk, and p38 mapks and creb signalling pathway.</a> Mol Cell Endocrinol. 508, 110791(2020).</li>
<li>Sato, K., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Regulation+of+osteoclast+differentiation+and+function+by+the+camk-creb+pathway%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Med%22%5BJournal%5D)">Regulation of osteoclast differentiation and function by the camk-creb pathway.</a> Nat Med. 12 (12), 1410-1416 (2006).</li>
<li>Li, X., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Viral+vector-based+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Viral vector-based gene therapy.</a> Int J Mol Sci. 24 (9), 7736(2023).</li>
<li>Gonçalves, G. A. R., Paiva, R. M. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Gene+therapy%3A+Advances%2C+challenges+and+perspectives%5BTitle%5D)+AND+%22Einstein%22%5BJournal%5D)">Gene therapy: Advances, challenges and perspectives.</a> Einstein. 15 (3), 369-375 (2017).</li>
<li>Mingozzi, F., High, K. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Immune+responses+to+AAV+in+clinical+trials%5BTitle%5D)+AND+%22Curr+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Immune responses to AAV in clinical trials.</a> Curr Gene Ther. 11 (4), 321-330 (2011).</li>
<li>Mingozzi, F., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Cd8%28%2B%29+t-cell+responses+to+adeno-associated+virus+capsid+in+humans%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Med%22%5BJournal%5D)">Cd8(+) t-cell responses to adeno-associated virus capsid in humans.</a> Nat Med. 13 (4), 419-422 (2007).</li>
<li>Dong, L., Li, Y., Cong, H., Yu, B., Shen, Y. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((A+review+of+chitosan+in+gene+therapy%3A+Developments+and+challenges%5BTitle%5D)+AND+%22Carbohydr+Polym%22%5BJournal%5D)">A review of chitosan in gene therapy: Developments and challenges.</a> Carbohydr Polym. 324, 121562(2024).</li>
<li>Rizeq, B. R., Younes, N. N., Rasool, K., Nasrallah, G. K. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Synthesis%2C+bioapplications%2C+and+toxicity+evaluation+of+chitosan-based+nanoparticles%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Synthesis, bioapplications, and toxicity evaluation of chitosan-based nanoparticles.</a> Int J Mol Sci. 20 (22), 5776(2019).</li>
<li>Mansouri, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Chitosan-DNA+nanoparticles+as+non-viral+vectors+in+gene+therapy%3A+Strategies+to+improve+transfection+efficacy%5BTitle%5D)+AND+%22Eur+J+Pharm+Biopharm%22%5BJournal%5D)">Chitosan-DNA nanoparticles as non-viral vectors in gene therapy: Strategies to improve transfection efficacy.</a> Eur J Pharm Biopharm. 57 (1), 1-8 (2004).</li>
<li>Zhou, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Off-target+rna+mutation+induced+by+DNA+base+editing+and+its+elimination+by+mutagenesis%5BTitle%5D)+AND+%22Nature%22%5BJournal%5D)">Off-target rna mutation induced by DNA base editing and its elimination by mutagenesis.</a> Nature. 571 (7764), 275-278 (2019).</li>
<li>Betzler, B. K., Chee, Y. J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Bin+Abd+Razak%2C+H.R.+Intraosseous+injections+are+safe+and+effective+in+knee+osteoarthritis%3A+A+systematic+review%5BTitle%5D)+AND+%22Arthrosc+Sports+Med+Rehabil%22%5BJournal%5D)">Bin Abd Razak, H.R. Intraosseous injections are safe and effective in knee osteoarthritis: A systematic review.</a> Arthrosc Sports Med Rehabil. 3 (5), e1557-e1567 (2021).</li>
<li>Lin, Y. W., Aplan, P. D. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Leukemic+transformation%5BTitle%5D)+AND+%22Cancer+Biol+Ther%22%5BJournal%5D)">Leukemic transformation.</a> Cancer Biol Ther. 3 (1), 13-20 (2004).</li>
</ol>

<table><tbody><tr><td>0.2 ml PCR Tubes, Flat cap</td><td>LABSELECT</td><td>&nbsp;PT-02-C</td><td></td></tr><tr><td>1 mL syringe</td><td>Anhui Jiangnan medical equipment Co., LTD</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>1% Pentobarbital sodium</td><td>/</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>1.5 ml Microcentrifuge Tubes</td><td>LABSELECT</td><td>MCT-001-150</td><td></td></tr><tr><td>10 &times; DNA Loading Buffer</td><td>Vazyme</td><td>P022-01</td><td></td></tr><tr><td>10X T4 DNA Ligase Buffer 1 ml</td><td>TaKaRa Biotechnology(Dalian)Co.,LTD</td><td>2011A</td><td></td></tr><tr><td>1250 &mu;l Pipette Tip 102.1mm</td><td>LABSELECT</td><td>T-001-1250</td><td></td></tr><tr><td>200 &mu;l Pipette Tips 50.55mm</td><td>LABSELECT</td><td>&nbsp;T-001-200</td><td></td></tr><tr><td>2x Phanta Max Buffera</td><td>Vazyme</td><td>P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>4 ? centrifuge</td><td>Thermo Fisher</td><td>75002425</td><td></td></tr><tr><td>50 ml Centrifuge tube</td><td>LABSELECT</td><td>T-012-50</td><td></td></tr><tr><td>6-well Cell Culture Plates</td><td>LABSELECT</td><td>11110</td><td></td></tr><tr><td>Agar</td><td>Sangon Biotech</td><td>A505255-0250</td><td></td></tr><tr><td>Amp</td><td>Abiowell</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>Chitosan</td><td>Sangon Biotech</td><td>A600614-0500</td><td></td></tr><tr><td>Constant temperature culture shaker</td><td>Shanghai Zhicheng Analytical Instrument Manufacturing Co., LTD</td><td>ZWY-200D</td><td></td></tr><tr><td>Countess Automated Cell Counter</td><td>Thermo Fisher Scientific</td><td>Countess II/II FL</td><td></td></tr><tr><td>Countess Cell Counting Chamber Slides and Holder, disposable</td><td>Thermo Fisher Scientific</td><td>C10228</td><td></td></tr><tr><td>CutSmart Buffer</td><td>New England Biolabs</td><td>B7204SVIAL</td><td></td></tr><tr><td>DH5&alpha;</td><td>General Biosystems</td><td>CS01010</td><td></td></tr><tr><td>DMEM</td><td>gibco</td><td>C11995500BT</td><td></td></tr><tr><td>dNTP Mix</td><td>Vazyme</td><td>P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>Esp3I enzyme</td><td>NEBiolabs</td><td>R0734S</td><td></td></tr><tr><td>Ethylenediaminetetraacetic acid</td><td>VETEC (sigma-aldrich)</td><td>V900106</td><td></td></tr><tr><td>Fetal bovine serum</td><td>OriCell</td><td>FBSAD-01011-500</td><td></td></tr><tr><td>Flow cytometer</td><td>BD FACSCalibur</td><td>342975</td><td></td></tr><tr><td>Flow tube</td><td>Beyotime Biotechnology</td><td>FFC005-1bag</td><td></td></tr><tr><td>Fluorescence microscope</td><td>Leica</td><td>427019</td><td></td></tr><tr><td>gel maxi purification kit</td><td>TIANGEN</td><td>DP210</td><td></td></tr><tr><td>Genomic DNA extraction kit</td><td>TIANGEN</td><td>DP304</td><td></td></tr><tr><td>Glacial acetic acid</td><td>China National Pharmaceutical Group Corporation</td><td>10000218</td><td></td></tr><tr><td>GoldBand DL2,000 DNA Marker</td><td>YESEN</td><td>10501ES60</td><td></td></tr><tr><td>Ice machine</td><td>shanghaizhengqiao</td><td>BNS-30</td><td>laboratory reserved</td></tr><tr><td>ImunoSep Buffer</td><td>Precision Biomedicals Co.,LTD</td><td>604050</td><td></td></tr><tr><td>Megafuge 8 Small Benchtop Centrifuge Series</td><td>Thermo Fisher Scientific</td><td>75004250</td><td></td></tr><tr><td>MEM</td><td>Life Technology</td><td>11140050</td><td></td></tr><tr><td>NanoDrop 2000&nbsp;</td><td>Thermo Fisher Scientific, USA</td><td></td><td></td></tr><tr><td>NaOH</td><td>SIGAM</td><td>S5881-500G</td><td></td></tr><tr><td>PBS</td><td>XiGene</td><td>XG3650</td><td></td></tr><tr><td>PCMV-SPRY-ABE8E vector</td><td>/</td><td>/</td><td></td></tr><tr><td>pcr amplification apparatus</td><td>Thermo Fisher</td><td>AKC96300441</td><td></td></tr><tr><td>Penicillin/Streptomycin&nbsp;</td><td>Solarbio</td><td>P1400</td><td></td></tr><tr><td>peptone</td><td>Sangon Biotech</td><td>A505247-0500</td><td></td></tr><tr><td>Phanta Max Super-Fidelity DNA Polymerase</td><td>Vazyme</td><td>P505-d1</td><td></td></tr><tr><td>Red cell lysate</td><td>Beyotime</td><td>C3702</td><td></td></tr><tr><td>Sodium chloride</td><td>China National Pharmaceutical Group Corporation</td><td>10019318</td><td></td></tr><tr><td>Sodium sulfate</td><td>aladdin</td><td>S433911</td><td></td></tr><tr><td>T-001-10 10&mu;l Pipette Tips 31.65mm</td><td>LABSELECT</td><td>&nbsp;T-001-10</td><td></td></tr><tr><td>T4 DNA Ligase</td><td>TaKaRa Biotechnology(Dalian)Co.,LTD</td><td>2011A</td><td></td></tr><tr><td>Tris</td><td>BioFroxx</td><td>1115KG001</td><td></td></tr><tr><td>tryptone</td><td>Sangon Biotech</td><td>A505250-0500</td><td></td></tr><tr><td>vortex mixer</td><td>sigma</td><td>Z258423</td><td></td></tr><tr><td>Water bath</td><td>shanghaiyiheng</td><td>DK-80</td><td></td></tr><tr><td>YeaRed Nucleic Acid Gel Stain</td><td>YESEN</td><td>10203ES76</td><td></td></tr><tr><td>Yeast extract</td><td>BBI</td><td>A610961-0500</td><td></td></tr><tr><td>Zetasizer Nano</td><td>Malvern Panalytical</td><td>Zetasizer Nano ZS</td><td></td></tr><tr><td>&beta;-mercaptoethanol&nbsp;</td><td>Sigma</td><td>444203</td><td></td></tr></tbody></table>

verbeterde genafgifte en -expressie met behulp van intraossale injectie van chitosan-nanodeeltjes ingekapselde adeninebase-editorplasmiden

Enhanced Gene Delivery and Expression using Intraosseous Injection of Chitosan Nanoparticles Encapsulated Adenine Base Editor Plasmids

Verbeterde genafgifte en -expressie met behulp van intraossale injectie van chitosan-nanodeeltjes ingekapselde adeninebase-editorplasmiden

The delivery of exogenous plasmids into experimental animals is crucial in biomedical research, including the investigation of gene functions, the ...

enhanced-gene-delivery-expression-using-intraosseous-injection

Research

JoVE Journal

Bioengineering

Bio-engineering

In vivo transfectie van naakt DNA door hydrodynamische gen delivery introduceert genen in het weefsel van een dier met minimale ontstekingsreactie. Voldoende hoeveelheden genproduct zodanig dat gen functie en regulering en eiwitstructuur en functie kunnen worden geanalyseerd gegenereerd.

Voorbijgaande expressie van eiwitten door Hydrodynamic Gene Levering in Muizen

Deze studies rapporteren over de omkeerbare hechting van adenovirale genvectoren aan kapot metalen oppervlakken van stents en model mesh schijven. Duurzame afgifte van transductie-competente virale deeltjes, afhankelijk van de hydrolyse van cross-linkers die worden gebruikt voor vector immobilisatie, resulteert in een duurzame locatie-specifieke transgen expressie in vasculaire cellen en in stent-achtige slagaders.

Vasculaire Gene Transfer van Metallic stentoppervlakken met adenovirale vectoren Tethered via Hydrolyseerbare Cross-linkers

De differentiatie van precursorcellen in osteoclasten wordt gereguleerd door cytokinen en groeifactoren. Hier worden een nieuwe genoverdrachtstechniek voor differentiatie van osteoclasten in vivo en celkweekprotocollen voor het differentiëren van precursorcellen in osteoclasten in vitro beschreven als een methode om de effecten van cytokinen op osteoclastogenese te bestuderen.

A Novel In vivo Gene Transfer Techniek en In vitro Cel-gebaseerde testen voor de studie van botverlies bij musculoskeletale aandoeningen

Dit protocol beschrijft een celtransplantatiesysteem met behulp van genetisch gemodificeerde, injecteerbare sferen. Celsferen worden gekweekt op microgepatternde kweekplaten en hersteld na genintroductie met behulp van polyplex nanomicellen. Dit systeem vergemakkelijkt langdurige transgenexpressie van de getransplanteerde cellen in gastdieren terwijl het de aangeboren functie van de cellen behoudt.

Gentransfectie richting Sferoïde Cellen op micropatterned Cultuur Platen voor genetisch gemodificeerde Cell Transplantation

Bestaande methoden voor het modificeren van planten hebben een beperkte toepasbaarheid. De nieuwe peptide-afgeleide technologie die hier wordt voorgesteld, belooft zowel eenvoud als efficiëntie in de introductie van exogeen eiwit of genen in de gewenste intracellulaire compartimenten van intacte planten.

-Peptide afgeleide methode om genen en eiwitten Across Cellulaire en organellen Barriers in Planten Transport

Dit protocol is een kosteneffectief alternatief voor expressie van naakt plasmide DNA in muizenhuid. Het algemene doel van het protocol is immuun-gerelateerde genen in huidweefsel aan de functionele rol van een specifiek gen in huidontsteking bakenen.

Ontwikkeling van een Economische DNA Delivery System door &quot;Acufection&quot; en de toepassing ervan op Skin Research

Dit protocol beschrijft een methode om te injecteren plasmide DNA in de nier van de muis via de renal bekken te produceren transgenic expressie specifiek in de nier.

Hydrodynamische Renal bekken injectie voor niet-virale expressie van eiwitten in de nier

Deze methode beschrijft de plaatsing van de spreekbeurt ader enten bij konijnen, de transductie van de transplantaties en de verwezenlijking van duurzaam transgenic expressie. Hierdoor kan het onderzoek van fysiologische en pathologische rollen van transgenen en hun eiwitproducten in geënte aderen, en het testen van gentherapieën voor ader graft ziekte.

Een konijn Model van duurzaam transgenic expressie in de halsslagader aan gemeenschappelijke halsslagader spreekbeurt transplantaten

Het gebruik van een immunocompetent, autochtoon tumormodel aangedreven door gemeenschappelijke patiëntmutaties voor preklinische tests is van cruciaal belang voor immunotherapeutische tests. Dit protocol beschrijft een methode om muismodellen voor hersentumoren te genereren met behulp van op elektroporatie gebaseerde afgifte van plasmide-DNA die veelvoorkomende patiëntmutaties vertegenwoordigen, waardoor een nauwkeurig, reproduceerbaar en consistent muismodel wordt verkregen.

Modellering van hersentumoren in vivo met behulp van op elektroporatie gebaseerde afgifte van plasmide-DNA dat de handtekeningen van patiëntmutaties vertegenwoordigt

Dit protocol beschrijft hoe intrasplentische injectie van AAV8-afgeleverd klein haarspeld-RNA dezelfde gen-knockdown-efficiëntie in de lever bereikt als injectie van de poortader, wat een eenvoudigere procedure vertegenwoordigt met veel lagere perioperatieve en postoperatieve mortaliteit en complicaties.

Efficiënte genknockdown in de lever via intrasplenische injectie van adeno-geassocieerd virus serotype 8 (AAV8)-afgeleverd klein haarspeld-RNA

Dit protocol heeft als doel een methode te introduceren om mesenchymale stamcel (MSC)-afgeleide extracellulaire vesikelbiomimetica te produceren en te zuiveren voor gentherapie. De nanovesikel is ingesloten met MSC-afgeleide lipide-dubbellagen en kapselt recombinante AAV's die het gen van belang dragen in het lumen. Deze nanovesikel biedt een verbeterde vector voor in vivo genlevering.

Ontwikkeling van mesenchymale stamcelmembraan-omhulde nanovesikels voor verbeterde genlevering

Ontdek een innovatieve gentherapiemethode met chitosan-nanodeeltjes voor efficiënte plasmid-afgifte in het beenmerg via intraossale injectie. Deze aanpak verbetert transflectie-efficiëntie en genexpressie met minimaal biologisch letsel.

Verbeterde genafgifte en -expressie met behulp van intraossale injectie van chitosan-nanodeeltjes ingekapselde adeninebase-editorplasmiden (Video) | JoVE Journal

Verbeterde genafgifte en -expressie met behulp van intraossale injectie van chitosan-nanodeeltjes ingekapselde adeninebase-editorplasmiden

Meer video's verkennen