Name: Lentiviraal-geïnduceerde striatale pathologie als preklinisch model van polyglutamine spinocerebellaire ataxie (Video) | JoVE Journal
Uploaded: 2026-03-13T14:30:00.000+00:00
Duration: 9 min 12 s
Description: Ontdek lentivirale modellering van striatale pathologie voor polyglutamine spinocerebellaire ataxie. Deze methode reproduceert intraneuronale inclusies en neuronale marker-verlies in C57BL6J muizen.

ai_agent_IP

ai_agent

maintenance

instantTrialDurationMinutes

isBiopharma

enableNewMyJoveSectionDesign

educationFeatures

seoMetaApi

ai_copilot_institution_blacklist

ai_chat_institution_blacklist

freeAccessWindow

ssoRoleCapture

scheduledMaintenanceBanner

joveLabsFeatures

disable_autoplay_for_bots

extended_trial_duration

5 minutes

<ol><li>Afonso-Reis, R., Afonso, I. T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Current+Status+of+Gene+Therapy+Research+in+Polyglutamine+Spinocerebellar+Ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Current Status of Gene Therapy Research in Polyglutamine Spinocerebellar Ataxias.</a> Int J Mol Sci. 22 (8), 4249(2021).</li>
<li>Durr, A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Autosomal+dominant+cerebellar+ataxias%3A+polyglutamine+expansions+and+beyond%5BTitle%5D)+AND+%22Lancet+Neurol%22%5BJournal%5D)">Autosomal dominant cerebellar ataxias: polyglutamine expansions and beyond.</a> Lancet Neurol. 9 (9), 885-894 (2010).</li>
<li>McIntosh, C. S., Li, D., Wilton, S. D., Aung-Htut, M. T. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Polyglutamine+Ataxias%3A+Our+Current+Molecular+Understanding+and+What+the+Future+Holds+for+Antisense+Therapies%5BTitle%5D)+AND+%22Biomedicines%22%5BJournal%5D)">Polyglutamine Ataxias: Our Current Molecular Understanding and What the Future Holds for Antisense Therapies.</a> Biomedicines. 9 (11), 1499(2021).</li>
<li>Henriques, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Viral-based+animal+models+in+polyglutamine+disorders%5BTitle%5D)+AND+%22Brain%22%5BJournal%5D)">Viral-based animal models in polyglutamine disorders.</a> Brain. 147 (4), 1166-1189 (2024).</li>
<li>Doyle, A., McGarry, M. P., Lee, N. A., Lee, J. J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((The+Construction+of+Transgenic+and+Gene+Knockout%2FKnockin+Mouse+Models+of+Human+Disease%5BTitle%5D)+AND+%22Transg+Res%22%5BJournal%5D)">The Construction of Transgenic and Gene Knockout/Knockin Mouse Models of Human Disease.</a> Transg Res. 21 (2), 327-349 (2012).</li>
<li>Tello, J. A., Williams, H. E., Eppler, R. M., Steinhilb, M. L., Khanna, M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Animal+Models+of+Neurodegenerative+Disease%3A+Recent+Advances+in+Fly+Highlight+Innovative+Approaches+to+Drug+Discovery%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Mol+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Animal Models of Neurodegenerative Disease: Recent Advances in Fly Highlight Innovative Approaches to Drug Discovery.</a> Front Mol Neurosci. 15, 883358(2022).</li>
<li>Moreira-Gomes, T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Development+of+a+gene+therapy+with+lentiviral+vectors+for+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Methods+Mol+Biol%22%5BJournal%5D)">Development of a gene therapy with lentiviral vectors for spinocerebellar ataxias.</a> Methods Mol Biol. 2974, 215-225 (2026).</li>
<li>Parr-Brownlie, L. C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral+vectors+as+tools+to+understand+central+nervous+system+biology+in+mammalian+model+organisms%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Mol+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Lentiviral vectors as tools to understand central nervous system biology in mammalian model organisms.</a> Front Mol Neurosci. 8, 14(2015).</li>
<li>Zwi-Dantsis, L., Mohamed, S., Massaro, G., Moeendarbary, E. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Adeno-Associated+Virus+Vectors%3A+Principles%2C+Practices%2C+and+Prospects+in+Gene+Therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Viruses%22%5BJournal%5D)">Adeno-Associated Virus Vectors: Principles, Practices, and Prospects in Gene Therapy.</a> Viruses. 17 (2), 239(2025).</li>
<li>Moreira-Gomes, T., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((From+the+disruption+of+RNA+metabolism+to+the+targeting+of+RNA-binding+proteins%3A+The+case+of+polyglutamine+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurochem%22%5BJournal%5D)">From the disruption of RNA metabolism to the targeting of RNA-binding proteins: The case of polyglutamine spinocerebellar ataxias.</a> J Neurochem. 168 (8), 1442-1459 (2024).</li>
<li>Matsuzaki, Y., Oue, M., Hirai, H. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Generation+of+a+neurodegenerative+disease+mouse+model+using+lentiviral+vectors+carrying+an+enhanced+synapsin+I+promoter%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurosci+Meth%22%5BJournal%5D)">Generation of a neurodegenerative disease mouse model using lentiviral vectors carrying an enhanced synapsin I promoter.</a> J Neurosci Meth. 223, 133-143 (2014).</li>
<li>Marcelo, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Autophagy+in+Spinocerebellar+ataxia+type+2%2C+a+dysregulated+pathway%2C+and+a+target+for+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Cell+Death+Dis%22%5BJournal%5D)">Autophagy in Spinocerebellar ataxia type 2, a dysregulated pathway, and a target for therapy.</a> Cell Death Dis. 12 (12), 1117(2021).</li>
<li>Alves, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Striatal+and+nigral+pathology+in+a+lentiviral+rat+model+of+Machado-Joseph+disease%5BTitle%5D)+AND+%22Human+Mol+Genet%22%5BJournal%5D)">Striatal and nigral pathology in a lentiviral rat model of Machado-Joseph disease.</a> Human Mol Genet. 17 (14), 2071-2083 (2008).</li>
<li>Alves, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral+vector-mediated+overexpression+of+mutant+ataxin-7+recapitulates+SCA7+pathology+and+promotes+accumulation+of+the+FUS%2FTLS+and+MBNL1+RNA-binding+proteins%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Neurodegenerat%22%5BJournal%5D)">Lentiviral vector-mediated overexpression of mutant ataxin-7 recapitulates SCA7 pathology and promotes accumulation of the FUS/TLS and MBNL1 RNA-binding proteins.</a> Mol Neurodegenerat. 11 (1), 58(2016).</li>
<li>Geraerts, M., Willems, S., Baekelandt, V., Debyser, Z., Gijsbers, R. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Comparison+of+lentiviral+vector+titration+methods%5BTitle%5D)+AND+%22BMC+Biotechnol%22%5BJournal%5D)">Comparison of lentiviral vector titration methods.</a> BMC Biotechnol. 6 (1), 34(2006).</li>
<li>Arrasate, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Establishment+and+Characterization+of+a+Stable+Producer+Cell+Line+Generation+Platform+for+the+Manufacturing+of+Clinical-Grade+Lentiviral+Vectors%5BTitle%5D)+AND+%22Biomedicines%22%5BJournal%5D)">Establishment and Characterization of a Stable Producer Cell Line Generation Platform for the Manufacturing of Clinical-Grade Lentiviral Vectors.</a> Biomedicines. 12 (10), 2265(2024).</li>
<li>Nóbrega, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Overexpression+of+Mutant+Ataxin-3+in+Mouse+Cerebellum+Induces+Ataxia+and+Cerebellar+Neuropathology%5BTitle%5D)+AND+%22Cerebellum%22%5BJournal%5D)">Overexpression of Mutant Ataxin-3 in Mouse Cerebellum Induces Ataxia and Cerebellar Neuropathology.</a> Cerebellum. 12 (4), 441-455 (2013).</li>
<li>Paxinos, G., Franklin, K. B. J. <a target="_blank" href="http://scholar.google.com/scholar?hl=en&safe=off&q=author%3aPaxinos%2C+G+%22The+Mouse+Brain+in+Stereotaxic+Coordinates%22">The Mouse Brain in Stereotaxic Coordinates</a>. , Compact Second Edition, Gulf Professional Publishing. (2004).</li>
<li>Bateup, H. S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Distinct+subclasses+of+medium+spiny+neurons+differentially+regulate+striatal+motor+behaviors%5BTitle%5D)+AND+%22Proc+Natl+Acad+Sci+U+S+A%22%5BJournal%5D)">Distinct subclasses of medium spiny neurons differentially regulate striatal motor behaviors.</a> Proc Natl Acad Sci U S A. 107 (33), 14845-14850 (2010).</li>
<li>Nóbrega, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Molecular+hallmarks+of+neurodegeneration+in+polyglutamine+spinocerebellar+ataxias%5BTitle%5D)+AND+%22Cell+Death+Dis%22%5BJournal%5D)">Molecular hallmarks of neurodegeneration in polyglutamine spinocerebellar ataxias.</a> Cell Death Dis. 16 (1), 826(2025).</li>
<li>Murakami, Y., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((AAV-based+gene+therapy+ameliorated+CNS-specific+GPI+defect+in+mouse+models%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Ther+Meth+Clin+Dev%22%5BJournal%5D)">AAV-based gene therapy ameliorated CNS-specific GPI defect in mouse models.</a> Mol Ther Meth Clin Dev. 32 (1), 101176(2024).</li>
<li>Wada, H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((AAV-based+gene+therapy+ameliorates+neurological+deficits+in+a+mouse+model+of+childhood-onset+neurodegeneration+with+cerebellar+atrophy%5BTitle%5D)+AND+%22Mol+Ther+J+Am+Soc+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">AAV-based gene therapy ameliorates neurological deficits in a mouse model of childhood-onset neurodegeneration with cerebellar atrophy.</a> Mol Ther J Am Soc Gene Ther. 33 (11), 5829-5839 (2025).</li>
<li>Konno, A., Shinohara, Y., Hirai, H. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Production+of+Spinocerebellar+Ataxia+Type+3+Model+Mice+by+Intravenous+Injection+of+AAV-PHP.B+Vectors%5BTitle%5D)+AND+%22Int+J+Mol+Sci%22%5BJournal%5D)">Production of Spinocerebellar Ataxia Type 3 Model Mice by Intravenous Injection of AAV-PHP.B Vectors.</a> Int J Mol Sci. 25 (13), 7205(2024).</li>
<li>Jansen-West, K., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Plasma+PolyQ-ATXN3+Levels+Associate+With+Cerebellar+Degeneration+and+Behavioral+Abnormalities+in+a+New+AAV-Based+SCA3+Mouse+Model%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Cell+Dev+Biol%22%5BJournal%5D)">Plasma PolyQ-ATXN3 Levels Associate With Cerebellar Degeneration and Behavioral Abnormalities in a New AAV-Based SCA3 Mouse Model.</a> Front Cell Dev Biol. 10, 863089(2022).</li>
<li>Nóbrega, C., Mendonça, L., Matos, C. A. <a target="_blank" href="http://scholar.google.com/scholar?hl=en&safe=off&q=author%3aN%C3%B3brega%2C+C+%22A+Handbook+of+Gene+and+Cell+Therapy%22">A Handbook of Gene and Cell Therapy</a>. , Springer International Publishing. Cham. (2020).</li>
<li>Thomas, C. E., Ehrhardt, A., Kay, M. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Progress+and+problems+with+the+use+of+viral+vectors+for+gene+therapy%5BTitle%5D)+AND+%22Nat+Rev+Genet%22%5BJournal%5D)">Progress and problems with the use of viral vectors for gene therapy.</a> Nat Rev Genet. 4 (5), 346-358 (2003).</li>
<li>Schambach, A., Zychlinski, D., Ehrnstroem, B., Baum, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Biosafety+Features+of+Lentiviral+Vectors%5BTitle%5D)+AND+%22Human+Gene+Ther%22%5BJournal%5D)">Biosafety Features of Lentiviral Vectors.</a> Human Gene Ther. 24 (2), 132-142 (2013).</li>
<li>de Almeida, L. P., Ross, C. A., Zala, D., Aebischer, P., Déglon, N. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Lentiviral-Mediated+Delivery+of+Mutant+Huntingtin+in+the+Striatum+of+Rats+Induces+a+Selective+Neuropathology+Modulated+by+Polyglutamine+Repeat+Size%2C+Huntingtin+Expression+Levels%2C+and+Protein+Length%5BTitle%5D)+AND+%22J+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Lentiviral-Mediated Delivery of Mutant Huntingtin in the Striatum of Rats Induces a Selective Neuropathology Modulated by Polyglutamine Repeat Size, Huntingtin Expression Levels, and Protein Length.</a> J Neurosci. 22 (9), 3473-3483 (2002).</li>
<li>Fisher, E. M. C., Bannerman, D. M. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Mouse+models+of+neurodegeneration%3A+Know+your+question%2C+know+your+mouse%5BTitle%5D)+AND+%22Sci+Transl+Med%22%5BJournal%5D)">Mouse models of neurodegeneration: Know your question, know your mouse.</a> Sci Transl Med. 11 (493), eaaq1818(2019).</li>
<li>Bii, V. M., Collins, C. P., Hocum, J. D., Trobridge, G. D. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Replication-incompetent+gammaretroviral+and+lentiviral+vector-based+insertional+mutagenesis+screens+identify+prostate+cancer+progression+genes%5BTitle%5D)+AND+%22Oncotarget%22%5BJournal%5D)">Replication-incompetent gammaretroviral and lentiviral vector-based insertional mutagenesis screens identify prostate cancer progression genes.</a> Oncotarget. 9 (21), 15451-15463 (2018).</li>
<li>Alves-Cruzeiro, J. M. D. C., Mendonça, L., Pereira de Almeida, L., Nóbrega, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=((Motor+Dysfunctions+and+Neuropathology+in+Mouse+Models+of+Spinocerebellar+Ataxia+Type+2%3A+A+Comprehensive+Review%5BTitle%5D)+AND+%22Front+Neurosci%22%5BJournal%5D)">Motor Dysfunctions and Neuropathology in Mouse Models of Spinocerebellar Ataxia Type 2: A Comprehensive Review.</a> Front Neurosci. 10, 572(2016).</li>
</ol>

<table><tbody><tr><td>0.9% NaCl</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Wordt gebruikt voor de bereiding van anesthesie en antagonistmengsels</td></tr><tr><td>100 mm weefselkweekschalen</td><td>SPL Life Sciences</td><td>11090</td><td></td></tr><tr><td>ABC-kit (Avidine-Biotine Complex)</td><td>VECTASTAIN Elite</td><td></td><td></td></tr><tr><td>Atipamezole (5,0 mg/ml)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Antagonist van medetomidine</td></tr><tr><td>Centrifuge op tafel</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Bioveiligheidskast, Klasse II (BSL-2 compliant)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Biotinyleerde secundaire antilichamen</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Rundserumalbumine (BSA)</td><td>NZYTech</td><td>MB47002</td><td></td></tr><tr><td>Hersensecties (bijv. 30&ndash;40 &micro;m coronale secties) geïmmunokleurgekleurd voor DARPP-32</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Cell Counter plugin (FIJI)</td><td>Built-in / ImageJ</td><td>&mdash;</td><td>Hulpmiddel voor handmatige aggregaattelling</td></tr><tr><td>CO2-incubator (37 &deg;C, 5% CO2, bevochtigd)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Computerwerkstation</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Wordt gebruikt voor beeldverwerking en software-uitvoering</td></tr><tr><td>Conische ultracentrifugebuizen</td><td>Beckman Coulter</td><td>358126</td><td></td></tr><tr><td>Wattenstaafjes</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Wordt gebruikt voor periostverwijdering</td></tr><tr><td>Cryostat met specimendiskhouder</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>DAB (Diaminobenzidine)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Digitaal stereotaxisch coördinatenlezer</td><td>Stoelting/WPI</td><td>51725</td><td>Digitaal display voor coördinatenmeting</td></tr><tr><td>Dulbecco&rsquo;s Gemodificeerd Arendsmiddel (DMEM, hoge glucose)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>11-965-092</td><td></td></tr><tr><td>Ethanol 70, 96 en 100%</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Ethanol, 70%</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Voor ontsmetting van de hoofdhuid</td></tr><tr><td>Fentanyl (0,05 mg/ml)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Anesthetisch bestanddeel</td></tr><tr><td>Fetaal runder serum (FBS), hitte-geïnactiveerd</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>10500064</td><td></td></tr><tr><td>FIJI (ImageJ distributie)</td><td>NIH / ImageJ</td><td>https://fiji.sc/</td><td>Open-source software voor handmatige kwantificering van aggregaten</td></tr><tr><td>Fijne pincetten (voor teenprik)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Voor monitoring van anesthesiediepte</td></tr><tr><td>Flumazenil (0,1 mg/ml)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Antagonist van midazolam</td></tr><tr><td>Pincet en scalpel</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Voor periostverwijdering en blootstelling van de schedel</td></tr><tr><td>Hamilton&nbsp;700/1700 Serie Microliter/Gastight Spritzen</td><td>Hamilton / Fisher Sci.</td><td>7653-01/10550203</td><td>Voor het laden van virale oplossing</td></tr><tr><td>Hamilton&nbsp;Small Hub Verwijderbare Naalden (26G)</td><td>Hamilton / Fisher Sci.</td><td>7804-03/ 10698205</td><td>Voor virale levering</td></tr><tr><td>Verwarmingspad (voor knaagdieren)</td><td>Kent Scientific / SOMNI</td><td>bijv. 04-777-177</td><td>Voor het handhaven van de lichaamstemperatuur</td></tr><tr><td>HEK 293T-cellen (&le; passage 10, mycoplasma-vrij)</td><td>ATCC of gelijkwaardig</td><td>CRL-3216</td><td></td></tr><tr><td>Waterstofperoxide</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>IHCAggreCount software</td><td>Wordt geleverd op aanvraag</td><td>N/A</td><td>Propriëtaire in-house software voor semi-automatische detectie en kwantificering van aggregaten</td></tr><tr><td>Omgekeerde microscoop (voor celconfluency)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Laboratoriumvortexmixer</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Lentivirale vectoren (WT en mutant)</td><td>In-house / Kernfaciliteit</td><td>N/A</td><td>Virale oplossing voor injectie</td></tr><tr><td>L-glutamine (200 mM)</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>25030081</td><td></td></tr><tr><td>Lichtmicroscoop met camera (brightfield)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Medetomidine (1,0 mg/ml)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Anesthetisch bestanddeel</td></tr><tr><td>Micro-boor (stereotaxisch compatibel)</td><td>Stoelting / Lokale leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Voor craniotomie</td></tr><tr><td>Microinjectiepomp (bijv. Stoelting)</td><td>Stoelting/WPI</td><td>53210</td><td>Automatische infuuspomp voor virale injecties</td></tr><tr><td>Micropipet (P1000, P200, P10) en tips</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Microscoopbeelden (IHC-secties)</td><td>In-house gegenereerd</td><td>N/A</td><td>Immunohistochemische beelden om te worden geanalyseerd</td></tr><tr><td>Microtoommessen (laag profiel, wegwerpbaar)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Midazolam (5,0 mg/ml)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Anesthetisch bestanddeel</td></tr><tr><td>Montagemedium</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Naloxon (0,4 mg/ml)</td><td>Lokaal leverancier</td><td>&mdash;</td><td>Antagonist van fentanyl</td></tr><tr><td>Naaldhouder en fijne dissectienaalden</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Normaal geitenserum (NGS)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>O.C.T. compound</td><td>Tissue-Tek</td><td></td><td></td></tr><tr><td>Oogzalf (Bepanthen Eye and Nose Ointment, 5% Dexpanthenol)</td><td>Bayer</td><td>11568-0053</td><td>Voorkomt droogheid van het hoornvlies tijdens de chirurgie</td></tr><tr><td>Orbitaalmixer</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>p24 ELISA-kit</td><td>ZeptoMetrix</td><td>0801111</td><td></td></tr><tr><td>Parafilm</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>Paraformaldehyde (PFA)</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>PBS</td><td>-</td><td>-</td><td></td></tr><tr><td>PBS zonder Ca2+/Mg2+, pH 7,0</td><td>Gibco/Thermo Fisher</td><td>10-010-031</td><td></td></tr><tr><td>pCMV-dR8.2</td><td>Addgene</td><td>Plasmid #12263</td><td></td></tr><tr><td>Penicilline-Streptomycine (100&times;)</td><td>Gibco/

lentiviraal-geïnduceerde striatale pathologie als preklinisch model van polyglutamine spinocerebellaire ataxie

Lentiviral-Induced Striatal Pathology as a Preclinical Model of Polyglutamine Spinocerebellar Ataxias

Lentiviraal-geïnduceerde striatale pathologie als preklinisch model van polyglutamine spinocerebellaire ataxie

Polyglutamine spinocerebellar ataxias are a group of six neurodegenerative diseases caused by a mutation in the trinucleotide CAG tract within the coding ...

lentiviral-induced-striatal-pathology-as-preclinical-model

Research

JoVE Journal

Neuroscience

Neurowetenschap

Beschrijven we een protocol voor de snelle en gevoelige kwantificering van de ernst van de ziekte in muismodellen van cerebellaire ataxie. De maatregelen omvatten achterste ledematen clasping, richel te testen, manier van lopen en kyphose. Dit protocol discrimineert effectief tussen de getroffen en niet-getroffen individuen, en detecteert de progressie van de getroffen personen in de tijd.

A Simple Composite Fenotype Scoring System voor het evalueren van muismodellen van cerebellaire ataxie

Source: Tagliafierro, L., et al. Lentiviral Vector Platform for the Efficient Delivery of Epigenome-editing Tools into Human Induced Pluripotent Stem Cell-derived Disease Models. J. Vis. Exp. (2019)This video demonstrates the lentiviral transduction of neural progenitor cells (NPCs) for targeted epigenetic modification of alpha-synuclein, a key protein in Parkinson’s disease. The protocol enables methyltransferase-mediated DNA methylation, reducing SNCA expression for studying gene regulation...

Lentiviral Transduction of Neural Progenitor Cells for Epigenetic Regulation of Alpha-Synuclein Expression

We presenteren een biochemisch en gedragsprotocol om de werkzaamheid van mitochondriëngerichte, in water oplosbare verbindingen te evalueren voor de behandeling van Spinocerebellair ataxie type 1 (SCA1) en andere cerebellaire neurodegeneratieve ziekten.

Het behandelen van SCA1 Muizen met water-oplosbare verbindingen om niet-specifiek Boost mitochondriale functie

Het doel van dit protocol is bedoeld als een cel-gebaseerd systeem dat wordt uitgevoerd, de vorming van alpha-synuclein repliceert aggregaten in vivo. Alpha-synuclein intracellulaire insluitsels worden overgeënt in primaire neuronen door de internalisering en verspreiding van exogene toegediend aggregaten van inheemse microsomes-geassocieerde alpha-synuclein geïsoleerd van zieke alpha-synuclein transgene muizen.

Exogene toediening van Alpha-synuclein Microsomes-geassocieerde aggregaten te primaire neuronen als een krachtige cel Model van de vorming van fibrillen

Het doel van deze techniek is om voor te bereiden een hoogverrijkt cultuur van primaire motoneurons (MNs) van lymfkliertest ruggenmerg. Om te beoordelen van de gevolgen van mutaties veroorzaakt MN ziekten, beschrijven we hier het isolement van deze geïsoleerd MNs en hun transfectie door magnetofection.

Modelleren ziekte van Charcot-Marie-Tooth In Vitro door muis primaire Motoneurons Transfecting

Dit protocol Details een procedure waarin menselijke neuronale culturen zijn transduced met lentiviral constructen codering voor Mutant Human tau. Transduced culturen weer te geven tau aggregaten en geassocieerde pathologieën.

Een in vitro model voor het bestuderen van Tau-aggregatie met behulp van Lentiviral-gemedieerde transductie van menselijke neuronen

Verschillende cerebellaire regio's zijn betrokken om een rol te spelen in verschillende gedragsoutputs, maar de onderliggende moleculaire mechanismen blijven onbekend. Dit werk beschrijft een methode om de cerebellaire cortex van de hemisferen, voorste en achterste gebieden van de vermis en de diepe cerebellaire kernen reproduceerbaar en snel te ontleden om moleculaire verschillen te onderzoeken door RNA te isoleren en te testen op verschillen in genexpressie.

Cerebellaire regionale dissectie voor moleculaire analyse

Twee gerelateerde methoden worden beschreven om subcellulaire gebeurtenissen te visualiseren die nodig zijn voor synaptische transmissie. Deze protocollen maken de real-time monitoring van de dynamiek van presynaptische calciuminstroom en synaptische vesikelmembraanfusie mogelijk met behulp van live-cell imaging van in vitro gekweekte neuronen.

Real-time fluorescerende meting van synaptische functies in modellen van amyotrofische laterale sclerose

Hier presenteren we een protocol om de neuroprotectieve activiteiten van testverbindingen in Caenorhabditis elegans te beoordelen, inclusief polyglutamineaggregatie, neuronale dood en chemoavoidancegedrag, evenals een voorbeeldige integratie van meerdere fenotypen.

Caenorhabditis elegans als een modelsysteem voor het ontdekken van bioactieve verbindingen tegen polyglutamine-gemedieerde neurotoxiciteit

Dit werk analyseert de vectordosis en blootstellingstijd die nodig is om neuro-inflammatie, neurodegeneratie en motorische stoornissen te induceren in dit preklinische model van de ziekte van Parkinson. Deze vectoren die coderen voor de menselijke α-synucleïne worden afgeleverd in de substantia nigra om de synucleïnepathologie geassocieerd met de ziekte van Parkinson samen te vatten.

Analyse van het muismodel van de ziekte van Parkinson geïnduceerd door Adeno-geassocieerde virale vectoren die coderen voor menselijk α-synucleïne

Ontdek lentivirale modellering van striatale pathologie voor polyglutamine spinocerebellaire ataxie. Deze methode reproduceert intraneuronale inclusies en neuronale marker-verlies in C57BL6J muizen.

Lentiviraal-geïnduceerde striatale pathologie als preklinisch model van polyglutamine spinocerebellaire ataxie

Meer video's verkennen